9月3日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（簡稱CDE）發(fā)布《患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研究中應(yīng)用的指導(dǎo)原則（征求意見稿）》（以下簡稱《指導(dǎo)原則》），為合理使用患者報(bào)告結(jié)局（patient-reported outcome, 簡稱PRO）數(shù)據(jù)支持藥品審評決策給予指引。

國家為何出臺這一政策？該政策對于臨床研究參與各方將會(huì)產(chǎn)生哪些影響？政策中特別提到的ePRO會(huì)給PRO的具體實(shí)踐帶來哪些改變？藥研社副總裁兼首席技術(shù)官李錦國先生特別接受專訪，解讀新政并分享數(shù)字化時(shí)代下PRO發(fā)展的新趨勢。

 

 

李錦國在中華醫(yī)學(xué)事務(wù)年會(huì)演講

 

Q: 您認(rèn)為CDE為什么要出臺這一《指導(dǎo)原則》，該《指導(dǎo)原則》將對行業(yè)有何影響？

A: 最新的《指導(dǎo)原則》是國家監(jiān)管部門在法規(guī)政策層面對于“以患者為中心”監(jiān)管理念的具體體現(xiàn)和深化。

7月2日CDE發(fā)布的《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》明確提出了新藥研發(fā)“應(yīng)以為患者提供更優(yōu)的治療選擇為最高目標(biāo)”等要求，并肯定了ePRO能夠減輕受試者負(fù)擔(dān)的作用。9月3日的《指導(dǎo)原則》對于PRO的臨床應(yīng)用進(jìn)行了具體闡述和延伸，具有很強(qiáng)的指導(dǎo)性，凸顯了法規(guī)越來越重視臨床研究中患者的體驗(yàn)、感受和獲益。

從2020年初的新冠疫情以來，由于線下試驗(yàn)的監(jiān)查和訪視受到阻礙，遠(yuǎn)程智能化臨床試驗(yàn)（DCT）開始逐步受到重視并得到應(yīng)用。ePRO作為遠(yuǎn)程智能化臨床試驗(yàn)的核心，其價(jià)值也得以體現(xiàn)。但此前，由于沒有明確的法規(guī)支持，部分研究者對于在試驗(yàn)中使用ePRO多有顧慮，從而繼續(xù)使用傳統(tǒng)紙質(zhì)的PRO。

我相信《指導(dǎo)原則》的出臺會(huì)促進(jìn)ePRO發(fā)展，乃至成為推動(dòng)整個(gè)數(shù)字化臨床研究發(fā)展的東風(fēng)。有了法規(guī)的保駕護(hù)航，研究者、申辦方會(huì)更有動(dòng)力在臨床試驗(yàn)中按需應(yīng)用ePRO，也會(huì)體會(huì)到數(shù)字化技術(shù)為臨床研究降低成本的同時(shí)也帶來質(zhì)量的提升，這對于臨床研究的數(shù)字化轉(zhuǎn)型是一個(gè)很好的助推器。

 

 

Q: 《指導(dǎo)原則》肯定了ePRO在數(shù)據(jù)采集與管理等方面具有明顯優(yōu)勢，但也列出了不少在使用ePRO時(shí)“需要考慮的點(diǎn)”，例如數(shù)據(jù)準(zhǔn)確性、真實(shí)性、安全管理體系、訪問控制、數(shù)據(jù)備份、數(shù)據(jù)保存等。這些疑慮是阻礙ePRO推廣的因素嗎？ePRO產(chǎn)品當(dāng)前普遍存在的問題有哪些？

A: 在醫(yī)療健康領(lǐng)域，患者的數(shù)據(jù)安全與隱私保護(hù)一直是大家關(guān)注的問題，指南中提到的顧慮也是臨床實(shí)踐中研究者們的擔(dān)憂。

當(dāng)前國內(nèi)ePRO產(chǎn)品仍在成長的起步階段，我覺得我們在以下方面應(yīng)給予足夠的重視：

一是指南提到的數(shù)據(jù)安全問題。ePRO不僅是臨床試驗(yàn)中患者數(shù)據(jù)的采集軟件，更重要的是數(shù)據(jù)采集的安全性以及對患者的隱私保護(hù)。而且不僅考慮數(shù)據(jù)采集安全性，還要考慮ePRO在應(yīng)用過程中的用戶身份安全，網(wǎng)絡(luò)傳輸安全以及數(shù)據(jù)存儲(chǔ)安全及訪問控制等。另外，還需重點(diǎn)關(guān)注系統(tǒng)的穩(wěn)定性及可靠性。

二是研究者的參與感不強(qiáng)?！吨笇?dǎo)原則》專門提到研究者具有維護(hù)和確認(rèn)ePRO源數(shù)據(jù)準(zhǔn)確性、真實(shí)性的管理權(quán)限。但在部分ePRO產(chǎn)品中，研究者還不能便捷地維護(hù)或確認(rèn)來自于ePRO中的數(shù)據(jù)，既給研究者的工作帶去不便，也導(dǎo)致患者提交信息不能及時(shí)傳遞給研究者予以確認(rèn)，給患者帶來不好的體驗(yàn)。

三是數(shù)據(jù)割裂的問題?！吨笇?dǎo)原則》中提到ePRO系統(tǒng)可與電子病歷系統(tǒng)（EMR）或電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)（EDC）對接，形成個(gè)體水平的完整數(shù)據(jù)流。目前部分ePRO已做到了與EDC系統(tǒng)的完整對接，但令人遺憾的是我們還很難以合規(guī)的與院內(nèi)診療數(shù)據(jù)打通。

 

Q: 在您看來解決上述問題的核心是什么？

A: 數(shù)據(jù)安全需要從整體上全方位的考慮，需要投入大量的硬件資源及研發(fā)資源予以保障。數(shù)據(jù)安全性的背后也需要公司在戰(zhàn)略層面對安全性有足夠的重視，同時(shí)也需要有經(jīng)驗(yàn)、有能力的技術(shù)研發(fā)和運(yùn)維保障團(tuán)隊(duì)來確保系統(tǒng)的穩(wěn)定性、可靠性。另外，對系統(tǒng)或數(shù)據(jù)的訪問控制及災(zāi)備也應(yīng)給予足夠的重視，需要制定嚴(yán)格SOP流程。

ePRO的產(chǎn)品也需要跟更多端口打通。為了將患者的相關(guān)數(shù)據(jù)及時(shí)反饋給研究者，我們還特別研發(fā)了面向研究者的移動(dòng)化臨床試驗(yàn)產(chǎn)品——“臨研家”。我們通過內(nèi)置ePRO功能的“健康秘書”和“臨研家”兩款產(chǎn)品的組合形成具體落地的eCOA（electronic Clinical Outcome Assessment，電子化臨床結(jié)果評估）方案。通過eCOA不僅降低臨床試驗(yàn)的綜合成本，更重要的是提升了臨床試驗(yàn)的質(zhì)量和患者的依從性。

Q: 現(xiàn)在業(yè)內(nèi)非常重視“以患者為中心”的理念，除了ePRO產(chǎn)品，還可以在哪些方面提升患者在臨床試驗(yàn)中的獲益呢？

A: 在“健康秘書”中，我們整個(gè)產(chǎn)品的設(shè)計(jì)上除滿足法規(guī)及醫(yī)學(xué)專業(yè)要求外，很重要的是以用戶體驗(yàn)為中心的設(shè)計(jì)理念。例如，可以根據(jù)不同試驗(yàn)方案或患者人群特點(diǎn)，靈活定制健康秘書以滿足不同試驗(yàn)的差異化需求；支持與智能可穿戴設(shè)備或醫(yī)療器械的連接，實(shí)時(shí)獲取數(shù)據(jù)；支持將文字以語音形式播放或?qū)⒄Z音轉(zhuǎn)換為文字；健康秘書同時(shí)還提供微信小程序版本，以更輕量的方式來滿足臨床試驗(yàn)的需求。

藥研社還設(shè)有患者關(guān)愛中心（400免費(fèi)電話），聘請專業(yè)的醫(yī)學(xué)人員給予患者以醫(yī)學(xué)知識幫助。他們會(huì)設(shè)身處地的考量患者需求，并將其需求融入臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)當(dāng)中。

通過技術(shù)與醫(yī)學(xué)的強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，我們將更好地提高患者的體驗(yàn)和依從性，縮短試驗(yàn)周期，減少經(jīng)費(fèi)浪費(fèi)，實(shí)現(xiàn)制藥企業(yè)與患者的雙贏。

關(guān)于藥研社“健康秘書”APP

“健康秘書”APP是面向臨床試驗(yàn)患者全周期的健康關(guān)愛平臺。“健康秘書”包括了患者招募、電子知情、患者管理、患者教育、報(bào)告結(jié)局（ePRO）、患者關(guān)懷、電子支付等一站式以患者為中心的功能?；颊卟粌H可以采用在線量表形式提交健康信息，還可以用電子日記（eDiary）記錄自己的臨床試驗(yàn)信息及反饋不良事件（AE）,與臨床研究協(xié)調(diào)員（CRC）或研究者實(shí)時(shí)互動(dòng)，接受遠(yuǎn)程訪視等。

藥研社臨床研究系統(tǒng)于2019年獲得國家公安部頒發(fā)的信息安全等級保護(hù)三級認(rèn)證及ISO 27001信息安全管理體系認(rèn)證。在質(zhì)量和管理流程上，獲得ISO 9001質(zhì)量管理體系以及國際信息系統(tǒng)審計(jì)協(xié)會(huì)的CMMI-Level3認(rèn)證。

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