近期生物制藥行業(yè)知名網(wǎng)站biospace總結了2019年4大“丑聞”事件，讓我們看看具體有哪些。

1、賀建奎“基因編輯嬰兒”案

雖然這一事件始于2018年下半年，但后續(xù)影響一直持續(xù)到今年。2018/11/26，南方科技大學原副教授賀建奎對外宣布，一對基因編輯嬰兒誕生。他已經(jīng)通過CRISPR技術改變了7對夫妻的胚胎，使其具有抗HIV的能力。宣布之后，此事引起世界醫(yī)藥圈的震驚與強烈譴責。后廣東省立即成立“基因編輯嬰兒事件”調查組展開調查。2019/7/31，南山區(qū)人民檢察院向南山區(qū)法院提起公訴。

2019/12/4，賀建奎投給國際頂尖期刊Nature的部分論文手稿首次曝光，摘要部分指出，該項目的研究目的是培育對HIV具有抗藥性的人類，并列舉了主要成果。賀建奎團隊認為自己“成功”地復制了一種名為CCR5的基因突變。一小部分天生攜帶這種變異基因（CCR5 delta 32）的人能夠免疫HIV感染。但根據(jù)論文，研究團隊實際上并未復制已知的突變，相反，他們制造了新的基因突變，而新突變是否能抵抗HIV仍存疑。

2019/12/30，“基因編輯嬰兒”案在深圳市南山區(qū)人民法院一審公開宣判。賀建奎、張仁禮、覃金洲等3名被告人因共同非法實施以生殖為目的的人類胚胎基因編輯和生殖醫(yī)療活動，構成非法行醫(yī)罪，分別被依法追究刑事責任。法院審理查明在明知違反國家有關規(guī)定和醫(yī)學倫理的情況下，該三人仍以通過編輯人類胚胎CCR5基因可以生育免疫艾滋病的嬰兒為名，將安全性、有效性未經(jīng)嚴格驗證的人類胚胎基因編輯技術用于輔助生殖醫(yī)療。賀建奎等人偽造倫理審查材料，招募男方為艾滋病病毒感染者的多對夫婦實施基因編輯及輔助生殖，以冒名頂替、隱瞞真相的方式，由不知情的醫(yī)生將基因編輯過的胚胎通過輔助生殖技術移植入人體內，致使2人懷孕，先后生下3名基因編輯嬰兒。根據(jù)3名被告人的犯罪事實、性質、情節(jié)和對社會的危害程度，依法判處被告人賀建奎有期徒刑三年，并處罰金人民幣三百萬元；判處張仁禮有期徒刑二年，并處罰金人民幣一百萬元；判處覃金洲有期徒刑一年六個月，緩刑二年，并處罰金人民幣五十萬元。

2、知識產權盜竊案及埃默里大學解雇華人學者

2019/7/8，據(jù)路透社報道，美國希望瑞士方移交一名被控幫助其姐姐薛雨（音譯）從GSK竊取商業(yè)機密的中國研究人員：Gongda Xue。據(jù)稱，Gongda Xue從他的姐姐那里收到了這些商業(yè)機密，將結果發(fā)給了中國地區(qū)的研究人員。2016/1，GSK起訴5名中國研究人員，分別是薛雨、LucyXi、李濤、梅巖、和薛雨的雙胞胎姐妹薛天（Tian Xue），5人被指控竊取生物藥品商業(yè)機密、欺詐及洗錢等罪名。2018/9薛雨認罪，但其表示并不認為轉移的數(shù)據(jù)是商業(yè)機密，并稱發(fā)送的內容為“公開可查的信息”。

2019/5/25，埃默里大學（Emory University）通過當?shù)孛襟w《亞特蘭大憲法報》（The Atlanta Journal-Constitution）發(fā)表聲明，證實已開除兩名生物醫(yī)學研究人員，因為他們“沒有完全披露來自國外的研究經(jīng)費來源，以及他們在中國研究機構和高校的工作情況”。根據(jù)多方報道，他們是美籍華人科學家李曉江和李世華夫婦，從事亨廷頓舞蹈癥等疾病的動物模型研究，兩人共同管理實驗室，在埃默里大學工作超過二十年。

3、諾華天價藥Zolgensma可能存在部分臨床前“數(shù)據(jù)造假”

2019/5/24，Zolgensma獲得FDA的批準上市，用于治療兩個編碼運動神經(jīng)元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上攜帶突變的2歲以下脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）患者，并定出了212萬美元的天價。

2019/8/6，F(xiàn)DA發(fā)布聲明稱6月28日收到Zolgensma的制造商——諾華旗下的AveXis公司自曝Zolgensma的BLA申請資料中動物模型測試數(shù)據(jù)涉及數(shù)據(jù)造假問題。聲明指出：用于產品開發(fā)和生產的動物模型測試數(shù)據(jù)完整性問題是一個很嚴肅的問題，F(xiàn)DA會慎重處理。而且FDA獲知，AveXis公司在FDA對Zolgensma做出批準決定前的3月14日就已知曉這一問題，直到FDA做出批準決定以后才向FDA上報，其間的時間差令人生疑。

2019/9/24，諾華遞交給FDA一份長達56頁的回復報告，將數(shù)據(jù)造假罪名“甩”給此前已經(jīng)離職的2名AveXis公司高層，指控上述二人“篡改或指導他人篡改數(shù)據(jù)”并且延遲告知FDA問題數(shù)據(jù)，還拖延內部調查。對此，當事人之一的Brian Kaspar通過自己的代理律師否認了任何指控，并稱自己有全力配合公司內部調查。對于諾華的說法，他準備捍衛(wèi)自己的權利。

4、知名藥企普渡制藥申請破產

2019/9/16，據(jù)美國CNBC最新報道，止痛藥奧斯康定（也稱“可待因酮”，Oxycontin）制造商普渡制藥（Purdue Pharma）的董事會已經(jīng)于9月15日批準了其破產申請，以解決大約2000起訴訟中可能存在的重大責任，這些訴訟指控該制藥商致使致命的阿片類藥物危機席卷美國。其開展的業(yè)務以及背后的家族即薩克勒斯（Sacklers）家族也接受了美國政府相關機構更嚴格的審查。該家族從奧施康定的銷售中獲得了超過40億美元的收入。

在國際市場上，普渡以“萌蒂制藥”(Mundipharma)的名義進入中國和巴西在內的許多國家，萌蒂正試圖在其他國家復制以前普渡在美國的成功經(jīng)驗和營銷策略。根據(jù)2018年美國司法部的一份報告，萌蒂領導層鼓勵其銷售團隊未經(jīng)患者同意而非法獲取患者的私人病歷。前Mundipharma銷售代表表示，有時候，有些人會穿上白大褂假裝醫(yī)生進入醫(yī)院，與患者溝通以鼓勵他們使用萌蒂的藥物。

參考資料：biospace.Four Major Biopharma Scandals in 2019