羅氏近日宣布，美國FDA已受理Xolair（omalizumab，奧馬珠單抗）的一份補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA），用于對鼻內(nèi)皮質(zhì)類固醇治療應(yīng)答不足的18歲及以上成人患者，治療鼻息肉。FDA預(yù)計(jì)在2020年第三季度做出批準(zhǔn)該適應(yīng)癥的決定。

鼻息肉是一種慢性疾病，常與其他呼吸系統(tǒng)疾病同時發(fā)生，并引起一系列影響患者生活的癥狀，包括嗅覺喪失和鼻塞。如果獲得批準(zhǔn)，Xolair將成為第一種通過靶向和阻斷免疫球蛋白E（IgE）幫助縮小鼻息肉體積和改善癥狀的抗體藥物。

羅氏首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開發(fā)主管、醫(yī)學(xué)博士Levi Garraway表示：“鼻息肉可能會限制患者正常呼吸和嗅覺的能力，并導(dǎo)致其他可能對其生活產(chǎn)生負(fù)面影響的癥狀。對于數(shù)百萬患有這種疾病的人來說，迫切需要新的治療方案。我們針對鼻息肉進(jìn)行的兩項(xiàng)III期研究的結(jié)果進(jìn)一步加深了我們對Xolair作為治療過敏性呼吸系統(tǒng)疾病和相關(guān)共病的潛在選擇的理解。”

該sBLA是基于2項(xiàng)III期臨床研究（POLYP 1，POLYP 2）的結(jié)果。這2項(xiàng)研究為隨機(jī)、多中心、雙盲、安慰劑對照、重復(fù)III期研究，評估了Xolair在對標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法（鼻內(nèi)皮質(zhì)類固醇）反應(yīng)不足的CRSwNP成人患者中的療效和安全性。POLYP 1研究入組了138例患者，POLYP 2研究入組了127例患者，包括有或沒有手術(shù)史的患者。研究中，這些患者接受每2-4周一次皮下注射Xolair或安慰劑，共同主要終點(diǎn)均為治療24周內(nèi)鼻息肉評分（NPS）相對于基線的變化以及平均每日鼻充血評分（NCS）相對基線的變化。

結(jié)果顯示，2項(xiàng)研究均達(dá)到了共同主要終點(diǎn)：與安慰劑組相比，Xolair治療組患者在治療24周內(nèi)NPS和NCS相對基線均表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著和臨床相關(guān)的改善。此外，2項(xiàng)研究也達(dá)到了關(guān)鍵次要終點(diǎn)，包括嗅覺改善、鼻后滴漏（后鼻漏評分）、流鼻涕（前鼻漏評分）、鼻腔鼻竇結(jié)局測試-22量表（SNOT-22）評估的健康相關(guān)生活質(zhì)量。2項(xiàng)研究中，Xolair的耐受性良好，其安全性與先前治療中度至重度過敏性哮喘和慢性特發(fā)性蕁麻疹患者的研究結(jié)果一致，沒有發(fā)現(xiàn)新的意外安全信號。

鼻息肉是成年人常見且可能使人衰弱的疾病，影響到美國1300萬人。目前，可供選擇的治療方法有限，許多患者選擇鼻手術(shù)或全身性類固醇治療，這往往無法隨著時間的推移有效控制鼻息肉再生引起的癥狀。鼻息肉表現(xiàn)為鼻竇或鼻腔內(nèi)壁的非癌性病變，伴有刺激和炎癥，可阻斷正常氣流。鼻息肉經(jīng)常與其他呼吸疾病共同發(fā)生，影響約45%的成人發(fā)作性哮喘患者和約30%的慢性鼻-鼻竇炎患者，如果鼻息肉和鼻竇炎癥狀出現(xiàn)12周或更長，則導(dǎo)致慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）。鼻竇手術(shù)后，鼻息肉復(fù)發(fā)率高達(dá)80%，約40%需要至少一次進(jìn)一步的手術(shù)。

值得一提的是，今年6月底，賽諾菲和再生元的抗炎藥Dupixent（dupilumab）獲美國FDA批準(zhǔn)，用于治療病情控制不足的CRSwNP成人患者。個適應(yīng)癥通過優(yōu)先審查程序獲得批準(zhǔn)。在美國和歐盟，Dupixent是首個獲批治療CRSwNP的生物療法。

Xolair是獲批的唯一一種靶向結(jié)合并阻斷免疫球蛋白E（IgE）的抗體藥物，通過降低游離IgE、下調(diào)高親和力IgE受體、限制肥大細(xì)胞脫粒，使過敏性炎癥級聯(lián)過程中介質(zhì)的釋放最小化。該藥是一種注射用處方藥，通過皮下注射給藥，已獲全球多個國家批準(zhǔn)治療：中度至重度持續(xù)性過敏性哮喘（SAA）、慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）和慢性特發(fā)性蕁麻疹（CIU）。在2018年，Xolair的全球銷售額接近30億美元。在美國市場，該藥由羅氏旗下基因泰克與諾華合作開發(fā)和推廣，美國以外市場則由諾華負(fù)責(zé)并記錄銷售。

在中國，Xolair（中文品牌名：茁樂，通用名：奧馬珠單抗）于2017年8月獲得批準(zhǔn)，用于治療12歲以上經(jīng)吸入激素合并長效β2-腎上腺素受體激動劑治療控制不佳的中重度過敏性哮喘患者。此次批準(zhǔn)，使Xolair（茁樂）成為中國批準(zhǔn)治療哮喘的首個靶向藥物。

原文出處：FDA accepts supplemental biologics license application for Xolair (omalizumab) for the treatment of nasal polyps

原標(biāo)題：鼻息肉新藥！羅氏Xolair(奧馬珠單抗)新適應(yīng)癥在美國進(jìn)入審查，靶向阻斷IgE縮小鼻息肉&改善癥狀!