5月7日，成都先導(dǎo)宣布公司已收到中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）核發(fā)的新型HDAC I/IIb亞型選擇性小分子抑制劑HG146針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤適應(yīng)癥的1類新藥臨床批件。

HG146是成都先導(dǎo)利用其核心技術(shù)平臺(tái)DNA編碼化合物庫(kù)技術(shù)自主開發(fā)，擁有全新分子骨架結(jié)構(gòu)的組蛋白去乙?；福℉DAC）I/IIb亞型選擇性抑制劑。臨床前研究結(jié)果證明其具有合理的藥效和臨床前安全性，與目前針對(duì)此類靶點(diǎn)的上市藥物相比，展示出更好的有效性和安全性，并且具有腫瘤免疫治療方面的潛力。

關(guān)于HG146

HG146主要通過(guò)上調(diào)細(xì)胞內(nèi)組蛋白和微管蛋白乙?；?，調(diào)節(jié)抑癌基因的表達(dá)，并擾亂癌細(xì)胞內(nèi)的蛋白穩(wěn)態(tài)，誘發(fā)癌細(xì)胞凋亡。通過(guò)選擇性地抑制HDAC I/IIb亞型，HG146能夠抑制與多發(fā)性骨髓瘤的預(yù)后密切相關(guān)的信號(hào)通路，實(shí)現(xiàn)其抗腫瘤生物效應(yīng)，同時(shí)降低了分子水平上可能存在的副作用。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤（Multiple myeloma, MM）是一種漿細(xì)胞（即效應(yīng)B細(xì)胞）不正常增生，并侵犯骨髓的惡性腫瘤，至今仍是一種無(wú)法治愈的疾病。當(dāng)漿細(xì)胞發(fā)生惡性癌變時(shí)，變?yōu)楣撬璋┘?xì)胞（Myeloma cell），這些細(xì)胞傾向于聚集在骨髓內(nèi)或骨外側(cè)兩端的堅(jiān)硬部分，形成多個(gè)腫瘤病灶。多發(fā)性骨髓瘤會(huì)引發(fā)蝕骨細(xì)胞活化，導(dǎo)致骨骼外部的硬骨被破壞，引發(fā)骨骼疼痛、高鈣血癥、貧血、腎臟損害等癥狀。多發(fā)性骨髓瘤大多數(shù)患者的年齡在50歲以上，男女比例約為1.6：1。全球每年約有48.8萬(wàn)多發(fā)性骨髓瘤患者，并導(dǎo)致約10.1萬(wàn)人死亡。根據(jù)2017年中國(guó)國(guó)內(nèi)的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，多發(fā)性骨髓瘤在中國(guó)的發(fā)病率約為每10萬(wàn)人中2-3人，每年新增病例約2萬(wàn)人，總患者數(shù)估計(jì)超過(guò)10萬(wàn)人。根據(jù)2017年美國(guó)國(guó)內(nèi)的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，該疾病在美國(guó)的發(fā)病率約為每10萬(wàn)人中6.5人，占美國(guó)當(dāng)年所有癌癥病例的1.8%，約有30280例新確診病例，以及約12590例患者死亡。