美國首個涉及基因編輯工具CRISPR的人體試驗可能隨時會開始，它將采用這種DNA切割技術來抵抗致命性的癌癥。

美國賓夕法尼亞大學的醫(yī)生們說，根據(jù)本周計劃發(fā)布的正在進行的臨床試驗目錄，他們將使用CRISPR來對人體免疫細胞進行修飾，使得它們成為老練的癌癥殺手。

這項臨床研究將招募多達18名患有三種不同類型的癌癥---多發(fā)性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤---的患者。這些患者可能成為中國之外的第一批在醫(yī)學上使用CRISPR的人，而在中國，類似的研究已在開展中。

美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）的一個咨詢小組最初在2016年6月給這些賓夕法尼亞大學研究人員開了綠燈，但是到目前為止還不知道這項臨床試驗是否會進行。

賓夕法尼亞大學醫(yī)學院的一名發(fā)言人告訴《麻省理工科技評論（MIT Technology Review）》，“我們正處于準備這項臨床試驗的最后階段，但是還不能夠提供具體的項目開始日期。”

由作為音樂分享網站Napster的創(chuàng)始人之一的億萬富翁企業(yè)家Sean Parker設立的一個慈善機構，即帕克癌癥免疫治療研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy），證實它正在協(xié)助為這項臨床研究提供經費。

由賓夕法尼亞大學醫(yī)生Edward Stadtmauer領導的這項CRISPR臨床試驗涉及對人體的免疫細胞進行重編程以便讓它們能夠發(fā)現(xiàn)和攻擊腫瘤。

為了有助增強這種治療的效果，這些賓夕法尼亞大學科學家們打算利用CRISPR剔除患者T細胞中的兩個基因，使得它們更好地抵抗癌癥。其中的一個要被剔除的基因表達一個“檢查點”分子，即PD-1，其中癌細胞利用這個分子抑制免疫系統(tǒng)。

另一個要被剔除的基因表達一個在正常情形下被免疫細胞用來檢測危險（如細菌或患病組織）的受體。一個經過基因改造的受體（即工程受體），被添加到在它的位置上，從而將它們引導到特定的腫瘤中。

在這項臨床研究中，醫(yī)生們將提取出患者的血細胞（即T細胞），在實驗室中利用CRISPR對它們進行基因修飾，然后將它們灌注回這些患者體內。

這種體外基因療法（ex vivo gene therapy）被認為要比將CRISPR直接注射到人體血液中具有更小的風險，這是因為后者可能會導致免疫反應。

今年晚些時候可能在歐洲開始的第二項CRISPR臨床試驗也將采用這種體外基因療法。作為一家位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物技術公司，CRISPR治療公司（CRISPR Therapeutics）在2017年12月請求了歐洲監(jiān)管部門允許它通過對患者的血細胞進行基因編輯來嘗試治療一種被稱作β地中海貧血的血液疾病。