圣諾制藥（Sirnaomics Inc.）12月7日宣布，公司自主研發(fā)的核酸干擾創(chuàng)新藥STP705再次被美國(guó)FDA罕見(jiàn)病產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室（Officeof Orphan Product Development Division）授予治療膽管癌的孤兒藥資格。今年8月，STP705曾被FDA授予治療原發(fā)硬化性膽管炎的孤兒藥資格。

圣諾制藥開(kāi)發(fā)的1.1類化藥STP705是一種具有抗組織纖維化和抗炎癥治療效果的核酸干擾藥物，采用兩個(gè)靶標(biāo)TGF-β1和COX-2 siRNA寡核苷酸組成，發(fā)揮其組合同時(shí)抑制的協(xié)同優(yōu)勢(shì)，采用組氨酸-賴氨酸共聚多肽納米顆粒(PNP)增強(qiáng)藥物的導(dǎo)入效率和安全性，直接高效阻斷纖維化和炎癥反應(yīng)的活性。

STP705用于減少增生性瘢痕已于去年獲得美國(guó)FDA和今年獲得中國(guó)CFDA的臨床批文，正在進(jìn)行美國(guó)IIA期臨床試驗(yàn)，中國(guó)臨床試驗(yàn)正在展開(kāi)。由于藥物作用機(jī)制明確，理論上對(duì)各種炎癥和纖維化相關(guān)的疾病具有廣泛的適應(yīng)性和良好的療效。

圣諾制藥CEO陸陽(yáng)博士表示：““再度獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)的孤兒藥認(rèn)定,對(duì)圣諾制藥公司來(lái)說(shuō)是又一非常重要的里程碑。這是過(guò)去一年內(nèi)我們?nèi)〉玫牡谒捻?xiàng)臨床研發(fā)的重大進(jìn)展。前三項(xiàng)是STP705用于增生性瘢痕治療獲得美國(guó)FDA、中國(guó)CFDA的臨床批準(zhǔn)和治療原發(fā)硬化性膽管炎的孤兒藥認(rèn)證。新藥STP705抗組織纖維化和抗炎癥治療的特性有望盡快給膽管癌和其他類惡性腫瘤疾病患者帶來(lái)有效的治療手段。”

關(guān)于膽管癌

膽管癌也稱膽道癌，一般是指原發(fā)于膽總管上端至膽總管下端的，由膽道上皮細(xì)胞或呈現(xiàn)上皮細(xì)胞分化特征的細(xì)胞突變而引起的肝外膽管惡性腫瘤。膽管癌的發(fā)病通常發(fā)現(xiàn)已經(jīng)為中晚期,整體的五年生存率在2-30%.目前，膽管癌在世界范圍內(nèi)沒(méi)有有效的治療手段。目前唯一可用于治愈膽管癌的療法是采用手術(shù)切除原發(fā)性膽管腫瘤，但由于多數(shù)患者在診斷出膽管癌時(shí)已經(jīng)為晚期，所以很難提供有效的手術(shù)切除。

最新的市場(chǎng)份額分析預(yù)測(cè)顯示：2017-2025年，膽管癌治療的復(fù)合年均增長(zhǎng)率將達(dá)到8%；其中亞太地區(qū)的份額最高，將達(dá)43%以上。