-- 特發(fā)性肺纖維化 (IPF) 是一種嚴(yán)重的致命性肺部疾病，由于患者肺部組織呈蜂巢狀，被形象地稱為“蜂窩肺”。近一半IPF患者在確診后的2-3年內(nèi)死亡1，5年生存率低于30%2，被稱為“不是癌癥的癌癥”。

-- 尼達(dá)尼布通過阻斷肺纖維化進(jìn)程中信號轉(zhuǎn)導(dǎo)通路的生長因子受體發(fā)揮作用，從而延緩IPF疾病進(jìn)展。

-- 尼達(dá)尼布的獲批為呼吸科醫(yī)生提供了有力的治療武器，也為IPF患者帶來新希望。

勃林格殷格翰9月26日宣布，由公司自主研發(fā)的抗肺纖維化創(chuàng)新靶向藥維加特®（尼達(dá)尼布），已獲得國家食品藥品監(jiān)督管理總局 (CFDA) 頒發(fā)的進(jìn)口藥品注冊證，被批準(zhǔn)用于治療特發(fā)性肺纖維化 (IPF) 。該新藥的獲批為中國IPF患者提供了全新的治療選擇，可有效延緩疾病進(jìn)展，減少急性加重風(fēng)險，改善生活質(zhì)量；同時也有助于推動我國IPF的診斷和治療水平的提高。

IPF患者肺的局部

特發(fā)性肺纖維化是一種嚴(yán)重的致命性肺部疾病，由于患者肺部組織呈蜂巢狀，被形象地稱為“蜂窩肺”。IPF被世界衛(wèi)生組織及歐盟、美國、日本定義為罕見疾病，患病率為（2-29）/10萬3，多發(fā)于50歲以上的老年人4。我國IPF的發(fā)病率尚未有準(zhǔn)確的流行病學(xué)數(shù)據(jù)。 IPF的疾病進(jìn)展具有不可預(yù)測性3，急性加重會顯著降低患者的存活機(jī)會5。近一半IPF患者在確診后的2-3年內(nèi)死亡1，5年生存率低于30%2，比大多數(shù)癌癥的生存率都低。IPF患者主要通過肺部康復(fù)運動、氧療、肺移植及藥物治療等一系列綜合治療手段來延緩疾病進(jìn)展，但是，長期以來用于治療IPF的藥物選擇極少，患者面臨著疾病進(jìn)展快、死亡風(fēng)險高的威脅。

IPF患者的肺泡上皮細(xì)胞（即組成肺泡的薄薄的單層細(xì)胞）被肺成纖維細(xì)胞所取代，擁有良好循環(huán)的薄層上皮細(xì)胞層漸漸被堅硬的瘢痕組織所取代，最終形成粗糙的蜂巢狀結(jié)構(gòu)。這些病理變化使肺部變得僵化，無法承擔(dān)攝取氧并釋放二氧化碳的重要功能。在肺纖維化過程中，血小板源性生長因子受體 (PDGFR) 、成纖維細(xì)胞生長因子受體 (FGFR) 和血管內(nèi)皮生長因子受體 (VEGFR) 等生長因子發(fā)揮著核心作用5-7。

作為創(chuàng)新靶向藥物，尼達(dá)尼布同時作用于PDGFR、FGFR和VEGFR三個靶點，從而阻斷IPF關(guān)鍵發(fā)病機(jī)制的成纖維細(xì)胞的增殖、遷移和轉(zhuǎn)化，減緩IPF的疾病進(jìn)展。包括尼達(dá)尼布在內(nèi)的抗纖維化藥物的問世是IPF治療的轉(zhuǎn)折點。

長達(dá)3年的多項臨床研究數(shù)據(jù)已一致驗證了尼達(dá)尼布的療效和安全性。尼達(dá)尼布的全球臨床試驗項目INPULSIS，在24個國家的205個研究中心招募了1066名IPF患者。全球臨床研究結(jié)果顯示，尼達(dá)尼布是首個顯著減少肺功能年下降率達(dá)到50%左右的靶向治療藥物8，同時接受尼達(dá)尼布治療的患者與接受安慰劑治療的患者相比，疾病進(jìn)展風(fēng)險減少40%8，患者生活質(zhì)量明顯提高，并且患者發(fā)生首次急性加重風(fēng)險可顯著降低50%以上8。在這項全球臨床試驗項目中，有101名患者來自中國。對中國患者的研究數(shù)據(jù)分析證明，尼達(dá)尼布對中國患者的治療結(jié)果與全球總體研究人群一致。

臨床試驗和真實世界證據(jù)均顯示，尼達(dá)尼布耐受性總體良好。同時，尼達(dá)尼布服藥方便，每日只需口服兩次，每次1粒，無需劑量遞增。

尼達(dá)尼布此前已在包括美國和歐盟在內(nèi)的60個國家和地區(qū)被批準(zhǔn)用于治療特發(fā)性肺纖維化，并于2015年被納入國際指南，2016年被納入中國IPF診斷和治療專家共識。今年6月，尼達(dá)尼布被中國食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心 (CDE) 納入優(yōu)先審評品種名單，并在短短3個月后獲得批準(zhǔn)上市。

中國工程院院士，知名呼吸疾病專家鐘南山院士指出：“目前我國確診的IPF患者使用抗肺纖維化治療藥物的比例非常低，發(fā)生急性加重風(fēng)險高，生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響。尼達(dá)尼布在中國的獲批，將為IPF患者提供更好的治療選擇，也將增強(qiáng)我國醫(yī)生對于治療IPF的信心，有益于推動我國IPF診療水平的提高。”

“勃林格殷格翰始終致力于滿足患者迫切的未被滿足的需求。”勃林格殷格翰中國?？剖聵I(yè)部副總裁杜瑞先生表示，“尼達(dá)尼布的療效和安全性已經(jīng)得到充分的臨床研究數(shù)據(jù)和和其他國家真實世界數(shù)據(jù)的支持，在上市后的三年中使全球26000多名IPF患者受益。我們相信這一創(chuàng)新藥物在中國的獲批將為中國的呼吸科醫(yī)生提供一個有力的治療武器，并最終讓中國IPF患者獲益，為他們送去新的希望。”

1 Nunes H, et al. Eur Resp J 2011;38:100 (Abstract P646).

2 Vancheri C, et al. Eur Respir J 2013;41:262-9.

3 Raghu G et al. Am J Respir Crit Care Med.2011;183(6):788-824

4 Pulmonary Fibrosis Foundation.Pulmonary Fibrosis Information Guide.pulmonaryfibrosis.org.Accessed March 2015

5 Kim D, Respir Res. 2013;14:86

6 Hilberg F, et al. Cancer Res 2008;68:4774–4782;

7 Wollin L, et al. J Pharmacol Exp Ther 2014;349:209–220.

8 Richeldi, L, et al. N Engl J Med. 2014;370:2071-82