Express Scripts首席醫(yī)療官Steve Miller是目前高藥價爭論中言辭最激烈的聲音之一。相信不久之后，Steve Miller會對諾華售價高達47.5萬美元的CAR-T白血病藥物發(fā)表看法。

Miller在一篇博客文章中寫道，“雖然Kymriah的價格低于一些分析師預期的60萬美元至75萬美元，但其仍然比其他特種藥物還要高得多。”

作為首款CAR-T藥物，諾華正在與美國醫(yī)療保險與醫(yī)療補助服務中心（CMS）討論“按療效付費”的定價方案，如果確定該方案，只需對治療有效的患者收費，在治療后的一個月后付費?？紤]到年輕患者巨大的“生命價值”，該方案的價格將明顯高于47.5萬美元。

這一方法旨在包括基于適應證的藥物定價以及根據(jù)所獲得的臨床結(jié)果支持針對某一藥物的相關支付，如Kymriah的最初適應癥，從而消除醫(yī)療保健系統(tǒng)的低效。與Kymriah和CAR-T細胞療法更多未來適應證相關的其他基于價值的方法目前正在討論中。

此外，諾華還將與CMS進行合作，以便制定基于療效的方法，即只有在兒童和年輕成年ALL患者接受治療的第一個月結(jié)束時，對Kymriah顯示出一定療效后再行完成支付。諾華將會針對具有最大相關性且基于療效的方法對后續(xù)潛在適應證進行評審。

但Miller指出，“這種付款方式將會造成藥學效益管理者（PBM）和其他付款人的困擾，醫(yī)療體系并不是為了這種經(jīng)濟模式而設立的。”

諾華公司的一名發(fā)言人在一封電子郵件中說，“該藥物的健康保健計劃將評估Kymriah的臨床和經(jīng)濟效益，并作出獨立的報銷決定?；颊叩淖愿顿M用將因患者參保的健康計劃而異，同時我們也在為美國境內(nèi)符合條件卻未投?；蛭吹玫奖ｋU的患者提供治療機會。”

此外，她補充道，“該公司已經(jīng)與CMS制定了一項基于實際療效的結(jié)算方法來償付Kymriah，方法指出只有當這些患者在第一個月底之后對Kymriah做出臨床反應時才允許全額付款。諾華正在與CMS和其他利益相關者溝通具體細節(jié)，盡快將這種新的定價模式落實到位，盡管有很多障礙，諾華將繼續(xù)致力于實現(xiàn)這一目標。”

Kymriah是首個活體藥物，理想情況下不僅不會被代謝清除，還會在體內(nèi)擴增。Kymriah也是高度個體化的腫瘤療法，因為這些藥物前體是患者自身的免疫細胞。由于這些細胞需要在體外基因改造，所以有人也把它叫做基因療法，但這個叫法很多人不同意，因為CAR-T和體內(nèi)基因療法有較大區(qū)別。盡管大眾認可這是一種復雜而昂貴的治療過程，且最終的價格實際上低于預期水平。但是當前對藥物定價過高的擔憂越來越多，47.5萬美元的售價也成為了諾華公司無法避免的問題。

根據(jù)Miller的說法，Express Scripts正在與制藥行業(yè)和政策制定者一起研究基因治療的替代支付模式。他在博客文章中寫道：“目前商討的想法包括治療一段時間后再付款，建立保險公司的風險池并融資一次性付款。一個成功的模式必須解決保險公司或雇主的病人的差異，并隨著治療的推移跟蹤他們的健康結(jié)果，并確保如果治療停止起效，就不會要求付款。”

對此，考慮到他們嘗試替代支付模式的歷史，諾華公司似乎有可能開始進行這些討論。例如，去年，隨后諾華也進行了相關的價格策略調(diào)整，提出根據(jù)Entresto在真實世界的表現(xiàn)增加（如果未達到預期療效）或降低（超過預期療效）折扣并與保險公司簽署支付協(xié)議。

然而，正如米勒所指出的那樣，基因治療引入了一整套新的付款挑戰(zhàn)。像Kymriah這樣的治療被設計為一次施用，這使得制藥公司在“每個患者需要一次性支付全部費用”。

Miller舉了兩個在歐洲經(jīng)過批準的基因治療方法作為例子，他警告稱提供高價基因療法可能無法取得預期的效果。一個是UniQure的Glybera，用于治療代謝紊亂脂蛋白脂肪酶缺乏癥，價格為140萬美元，最終由于缺乏需求而從市場上拉下來。另一個是葛蘭素史克公司的Strimvelis，價格為665,000美元，用于治療免疫缺陷癥ADA-SCID，這種藥物迄今未能達到銷售預期。

Glybera面臨著療效是否確切的質(zhì)疑，Strimvelis目前僅向非常小數(shù)量的患者人群銷售（每年約有15名歐洲兒童被診斷為ADA-SCID）。Kymriah的臨床試驗是在美國、歐盟、加拿大、澳大利亞和日本的25個中心內(nèi)進行的首個兒童全球性CAR-T細胞療法注冊試驗。這項關鍵性、開放標簽、多中心、單臂II期ELIANA研究結(jié)果顯示，68名患者接受了輸注，63名患者可進行療效評估。結(jié)果顯示，在接受Kymriah治療的患者中，83％（52/63）在接受輸注的三個月內(nèi)達到了完全緩解(CR)或顯示血細胞計數(shù)未完全恢復的CR(CRi)。

Miller表示，“Express Scripts對基因治療未來的發(fā)展和潛力既興奮又擔心。目前有600種這樣的藥物用于癌癥藥物治療方案，另有500種用于研究罕見疾病。但是，他表示如果每種藥物的售價都如Kymriah一樣昂貴，公司無法保證對每種藥物支付治療費用。隨著這些拯救生命和革命性治療方法的不斷發(fā)展，付費者、制藥公司和政策制定者必須通力合作，以便讓更多的患者得到合適的治療機會。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

原標題：諾華CAR-T藥物Kymriah一次性付款方式遭質(zhì)疑