根據(jù)已完成的臨床前期試驗(yàn)結(jié)果，基因治療公司cell genesys稱，在血友病b動(dòng)物模型上，進(jìn)行基因治療可以有效提高其凝血因子ⅸ水平。
位于加州福斯特城（foster city, california）的基因治療公司cell genesys根據(jù)已完成的臨床前期試驗(yàn)結(jié)果稱，在靈長(zhǎng)目動(dòng)物血友病b模型上，進(jìn)行基因治療可以有效提高其凝血因子ⅸ水平。此項(xiàng)研究，作為該公司與美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院（nih）的協(xié)作科研項(xiàng)目，在科羅拉多州丹佛市召開的全美基因治療學(xué)會(huì)第三屆年會(huì)上受到廣泛關(guān)注。
利用cell genesys公司的結(jié)合濾過性毒菌的腺病毒載體（adeno-associated viral，aav）基因?qū)爰夹g(shù)將治療基因?qū)胙巡動(dòng)物模型的肝細(xì)胞進(jìn)行治療，研究人員發(fā)現(xiàn)凝血因子ⅸ水平可迅速得到提高。
該公司稱，此項(xiàng)技術(shù)主要由一個(gè)載體系統(tǒng)組成，該系統(tǒng)可將治療基因插入到患者肝細(xì)胞的dna中。而且由于凝血因子主要在肝臟合成，將基因直接插入肝細(xì)胞中可達(dá)到理想的治療效果。
靶向?qū)爰夹g(shù)可以減少患者產(chǎn)生抗凝血因子ⅸ抗體的機(jī)會(huì)，從而避免凝血因子ⅸ受到破壞。該公司稱在最近完成的試驗(yàn)中尚未發(fā)現(xiàn)出現(xiàn)抗體的生成。
cell genesys公司指出，動(dòng)物實(shí)驗(yàn)證明基因治療是安全的，這為擬于2001年進(jìn)行治療人類血友病b的臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。
早先在犬科動(dòng)物血友病b模型上的實(shí)驗(yàn)結(jié)果證實(shí)在利用aav技術(shù)進(jìn)行基因治療后，動(dòng)物出血過程明顯縮短，與單純輸入血漿治療相比，其凝血因子水平要高得多。這一結(jié)果與在最近在靈長(zhǎng)目動(dòng)物模型上的試驗(yàn)結(jié)果相一致。
這一振奮人心的消息使得cell genesys公司股票在本周一下午的納斯達(dá)克（nasdaq）交易所里從2-5/16上漲到23-11/16，漲幅高達(dá)11%。（責(zé)任編輯：小雨）
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