復(fù)旦大學(xué)遺傳學(xué)研究所基因治療研究組研制的“重組aav-2人凝血因子ix注射液”近日獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局的《藥物臨床研究批件》,這是這個(gè)課題組繼1994年獲得第一個(gè)臨床批件后的又一個(gè)批件,標(biāo)志著復(fù)旦大學(xué)在血友病基因治療領(lǐng)域取得了突破性的進(jìn)展,進(jìn)一步顯示了我國(guó)基因治療的國(guó)際先進(jìn)水平。
血友病是一種由人凝血因子ix缺陷導(dǎo)致的嚴(yán)重出血性遺傳疾病。據(jù)項(xiàng)目負(fù)責(zé)人薛京倫教授介紹,此病的常規(guī)臨床治療方法主要依靠輸血或凝血酶原復(fù)合物,不僅費(fèi)用昂貴,還有較明顯的副作用。1994年第一次臨床試驗(yàn)方案是采用反轉(zhuǎn)錄病毒載體途徑,因過(guò)程繁瑣,很難在臨床推廣。
本次研制的“重組aav-2人凝血因子ix注射液”是將ix因子基因直接肌肉注射到體內(nèi),方法簡(jiǎn)單,療效顯著,且易于臨床推廣。(責(zé)任編輯:小雨)
Copyright ? 2004-2025 健康一線-健康視頻網(wǎng)(vodjk.com)All rights reserved.