日前，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，美國FDA授予其Esbriet（pirfenidone）突破性療法認(rèn)定，治療無法分類的間質(zhì)性肺病（unclassfied ILD，uILD）成人患者。

間質(zhì)性肺?。↖LD）是影響肺部間質(zhì)的疾病。這些患者可能出現(xiàn)漸進(jìn)性表型，會導(dǎo)致肺部纖維化，肺功能下降，生活質(zhì)量惡化和早夭。盡管疾病的癥狀和發(fā)展趨勢都很類似，但導(dǎo)致ILD的原因有很多種。新聞稿指出，大約有10%的ILD患者無法得到明確的診斷，在這種情況下，這些患者被劃分為uILD。目前，尚無FDA批準(zhǔn)的療法治療這種疾病。

Esbriet（pirfenidone）是一種經(jīng)批準(zhǔn)用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的口服藥物，它具有抗纖維化和抗炎癥效果。已在全球60多個國家上市。Esbriet于2011年在歐洲獲批治療輕度至中度IPF成人患者，2014年10月在美國獲批治療IPF患者。

▲Pirfenidone分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Fuse809 / Public domain）

該突破性療法認(rèn)定是基于Esbriet在一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)中的積極結(jié)果。該研究是第一個含有漸進(jìn)性纖維化的無法分類間質(zhì)性肺病患者的隨機(jī)對照試驗(yàn)。試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，Esbriet的治療可將這些患者的疾病進(jìn)展延緩24周，并改善包括強(qiáng)制肺活量（FVC）在內(nèi)的許多肺功能參數(shù)。

“Esbriet獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定代表著我們對改善纖維化肺部疾病患者護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)的持續(xù)承諾，”羅氏首席醫(yī)學(xué)官，兼全球產(chǎn)品開發(fā)部負(fù)責(zé)人Levi Garraway博士說：“我們期待與FDA繼續(xù)合作，希望將我們的重磅藥物帶給目前沒有有效治療選擇的uILD患者。”

參考資料：

[1] FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for Genentech’s Esbriet (pirfenidone) in Unclassifiable Interstitial Lung Disease, Retrieved March 03, 2020, from https://www.gene.com/media/press-releases/14840/2020-03-02/fda-grants-breakthrough-therapy-designat

原標(biāo)題：速遞 | 羅氏抗纖維化口服療法獲FDA突破性療法認(rèn)定，治療特定肺病患者