有關(guān)成本和價(jià)值的討論，一度變得更加復(fù)雜，甚至有了更多的商業(yè)味道。各界對(duì)創(chuàng)新的熱切預(yù)期，集采定價(jià)的影響，支付方、患者權(quán)益團(tuán)體和監(jiān)管機(jī)構(gòu)，都在向醫(yī)藥行業(yè)的領(lǐng)跑者發(fā)出挑戰(zhàn)，要求醫(yī)藥行業(yè)既要證明人群相關(guān)的初始數(shù)據(jù)，又要保護(hù)價(jià)值，做到歷久彌新。

“比甲殼蟲樂隊(duì)更好？”

談?wù)?020年的藥品研發(fā)價(jià)值，離不開有關(guān)藥品研發(fā)投入產(chǎn)出率的Eroom定律。與現(xiàn)有治療藥物相比，很多新藥只有較小的增量收益。隨著時(shí)間推移，藥物開發(fā)的速度越來越慢，價(jià)格也越來越昂貴。新藥的增量收益越小，導(dǎo)致證明新藥收益所需的臨床試驗(yàn)規(guī)模就越大；與此同時(shí)，維持新藥收益的商業(yè)規(guī)模就愈發(fā)困難。這樣的范式，使得開發(fā)新藥的成本，每9年翻一番（經(jīng)過通脹調(diào)整）。

▲研發(fā)效率總體變化趨勢(shì)（數(shù)據(jù)來源：參考資料[1]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）

Eroom定律，有時(shí)也被形容為需要“比甲殼蟲樂隊(duì)更好”。大家可以想象，如果要求新出現(xiàn)的樂隊(duì)，都必須比甲殼蟲樂隊(duì)（The Beatles）更好，那么制作新的唱片，將會(huì)難上加難。

隨著創(chuàng)新藥品類別變得越來越擁擠，仿制藥越來越普遍，漸進(jìn)式創(chuàng)新的費(fèi)用也隨之增加。2019年，腫瘤用藥，就因跟風(fēng)檢測(cè)“跟隨式創(chuàng)新”（me-too）化合物而受到詬病。對(duì)于業(yè)界重復(fù)測(cè)試非常相似的治療藥物，尤其是在見證到多次失敗之后，F(xiàn)DA腫瘤學(xué)卓越中心主任Richard Pazdur博士對(duì)這種現(xiàn)象提出批評(píng)。FDA已批準(zhǔn)6種檢查點(diǎn)抑制劑免疫療法藥物（靶向PD-1/PD-L1藥物），用于14種不同類型的癌癥治療。但根據(jù)癌癥研究院（the Cancer Research Institute）估計(jì)，還有超過2,250項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中，其中很多屬于雷同的試驗(yàn)。

▲研發(fā)流程一些部分效率顯著改善，另外一些部分效率顯著下降（數(shù)據(jù)來源：參考資料[1]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）

很多國家和監(jiān)管機(jī)構(gòu)，都在希望設(shè)定的“比甲殼蟲樂隊(duì)更好”的標(biāo)準(zhǔn)，以及迅速老齡化和人口變化所導(dǎo)致的多樣化需求之間糾結(jié)。這些國家不會(huì)接受“跟隨式創(chuàng)新”（me-too）藥品的溢價(jià)。因此，在期望與面臨的研究、供應(yīng)鏈和成本方面的不確定性之間，醫(yī)藥行業(yè)必須取得平衡。

圍繞全球老齡人口增長最快的國家這一現(xiàn)實(shí)，日本的監(jiān)管機(jī)構(gòu)正在做出規(guī)劃。人口老齡化，往往意味著將會(huì)花費(fèi)更多，患者自付費(fèi)用也會(huì)增加。為了保護(hù)消費(fèi)者和維護(hù)國家的相關(guān)資源處于正常水平，對(duì)創(chuàng)新技術(shù)成色不足的藥品，取消高定價(jià)，這樣的強(qiáng)硬立場(chǎng)，不會(huì)妥協(xié)。但另一方面，業(yè)界認(rèn)為，日本具有對(duì)最新化合物的友好環(huán)境，需要繼續(xù)維護(hù)這樣的聲譽(yù)。

陷入這種動(dòng)態(tài)的醫(yī)藥公司，必須根據(jù)相關(guān)的藥品定價(jià)方案，改善商業(yè)化方面的靈活性。在2020年，如果這些公司致力于改善其在地方處方集中的地位，就有必要將越來越多的投入，從藥品銷售轉(zhuǎn)向解決方案銷售。

藥品招標(biāo)，錙銖必較

招標(biāo)是市場(chǎng)準(zhǔn)入的正常組成部分，但對(duì)要價(jià)錙銖必較的藥品招標(biāo)，是否會(huì)將新的競(jìng)爭(zhēng)推向谷底？藥品招標(biāo)，是各個(gè)國家、地方政府、醫(yī)療系統(tǒng)等，就藥品進(jìn)行談判和簽訂采購合同的過程。采購方要求，醫(yī)藥商針對(duì)具體的批量承諾投標(biāo)，然后根據(jù)最低成本，或最佳認(rèn)知價(jià)值做出選擇。

與推薦的做法相比，藥品招標(biāo)的做法，影響力更大；在大多數(shù)地區(qū)，相關(guān)機(jī)構(gòu)要求藥品采購招標(biāo)。例如，在德國，藥劑師只能提供患者保健計(jì)劃指定的首選藥物。在全球許多不斷增長的醫(yī)療保健系統(tǒng)中，藥品招標(biāo)越來越受到關(guān)注，也越來越本地化，這樣的發(fā)展趨勢(shì)，更有可能將創(chuàng)新藥品排除在外。相關(guān)的計(jì)劃，正在給醫(yī)藥商造成壓力，如果相關(guān)的醫(yī)藥商希望參與競(jìng)爭(zhēng)，就需要大幅削減價(jià)格。

黏性價(jià)值框架

第三方價(jià)值框架（value framework）正在推動(dòng)價(jià)值對(duì)話。這些第三方價(jià)值框架的例子，包括ICER（Institute for Clinical and Economic Review，臨床與經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)研究所）與ASCO（American Society of Clinical Oncology，美國臨床腫瘤學(xué)協(xié)會(huì)）等多家機(jī)構(gòu)（這些相關(guān)機(jī)構(gòu)的英文簡(jiǎn)稱、英文全稱以及中文全稱見本文篇末）。在過去的二十年中，這些機(jī)構(gòu)已經(jīng)推出了多種評(píng)估工具，幫助評(píng)價(jià)特定治療類別中藥品的成本和影響。

數(shù)據(jù)來源：參考資料[9]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖

隨著時(shí)間的推移，相關(guān)藥品的價(jià)格，會(huì)越來越受到各界關(guān)注。原因之一，是涉及采用率與可及性。ICER，正在通過使用新工具，使醫(yī)藥商和保險(xiǎn)公司更易于訪問數(shù)據(jù)。同時(shí)，一些引人注目的采用案例，即使有關(guān)質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）指標(biāo)的爭(zhēng)論有些令人眼花繚亂，但這些采用案例的影響力，正在成為大家熱烈討論的話題。賽諾菲公司（Sanofi）和再生元公司（Regeneron）與ICER合作，決定降低膽固醇藥物Praluent的凈價(jià)。美國退伍軍人事務(wù)部和CVS旗下的處方藥品福利管理子公司CVS Caremark，都采用了ICER指標(biāo)，來評(píng)估保險(xiǎn)除外責(zé)任（coverage exclusions）。

▲美國的5個(gè)相關(guān)價(jià)值評(píng)價(jià)框架一瞥（數(shù)據(jù)來源：參考資料[10]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖）

變革的第二個(gè)推動(dòng)力，是溶瘤藥（oncolytics），以及為評(píng)估這些溶瘤藥的成本，在過去五年間創(chuàng)建的多個(gè)新框架。相關(guān)的管線中，有850種新的腫瘤治療藥物。評(píng)價(jià)數(shù)據(jù)顯示，最近的中位數(shù)價(jià)格為16萬美元，有些則超過50萬美元。大家普遍認(rèn)為，沒有哪個(gè)框架是完美的，但在價(jià)值對(duì)話中，已將這些做法視為一個(gè)好的開端。

由于在發(fā)布之前，這些第三方框架就通常被用于評(píng)估價(jià)值，因此公司也將重點(diǎn)放在更早地傳達(dá)價(jià)值上。在這方面，歐洲起步最早，相關(guān)國家重新調(diào)整了溝通流程，以支持NICE（The National Institute for Health and Care Excellence，英國國家衛(wèi)生與服務(wù)優(yōu)化研究院）和其它衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估委員會(huì)不斷發(fā)展變化的評(píng)價(jià)流程。現(xiàn)在，其它地區(qū)也紛紛效仿，預(yù)計(jì)在未來18個(gè)月內(nèi)，將重新制定重要的傳播策略。包括這些框架在內(nèi)的新方法，或被更早采用，同時(shí)也會(huì)更透明。這些舉措，將對(duì)早期數(shù)據(jù)以及整合的臨床和商業(yè)開發(fā)，帶來新的壓力。

傳達(dá)您的價(jià)值觀

在專注于創(chuàng)造價(jià)值的世界中，保持聲譽(yù)的動(dòng)因，來自于公司對(duì)自身價(jià)值的重視。我們已經(jīng)看到兌現(xiàn)價(jià)格承諾；簽訂以價(jià)值為基礎(chǔ)的合同。在過去的五年中，大家看到，強(qiáng)調(diào)價(jià)格承諾的公司數(shù)量，以及新的以價(jià)值為基礎(chǔ)相關(guān)聯(lián)的保險(xiǎn)覆蓋數(shù)量之間，發(fā)生了重大轉(zhuǎn)變。

在2020年及以后，這些合同將越來越側(cè)重于結(jié)局，并且將緊貼既得利益，保護(hù)合作伙伴關(guān)系與患者、醫(yī)療服務(wù)提供方之間的數(shù)據(jù)的完整性。在這樣的情況下，醫(yī)藥公司面臨兩個(gè)主要挑戰(zhàn)，包括具體了解需要測(cè)量什么，以及如何交流溝通。醫(yī)療服務(wù)提供方，對(duì)測(cè)量造成的挑戰(zhàn)，并不陌生。醫(yī)療服務(wù)提供方，是衛(wèi)生政策審查的第一個(gè)“吃螃蟹者”，但對(duì)進(jìn)入基于價(jià)值的醫(yī)療照護(hù)，卻猶豫不決。

為了改善結(jié)局合同（outcome contract），支付方非常明確地指出，哪些患者正在接受治療，從這些接受治療的每一位患者的角度，就某些昂貴的藥品進(jìn)行談判。他們正在與研究機(jī)構(gòu)合作，從瞄準(zhǔn)將最有可能受益的人群，縮小為管理預(yù)算并獲得會(huì)員結(jié)果的關(guān)鍵途徑。

溝通交流，是價(jià)值的另一個(gè)關(guān)鍵因素。公司應(yīng)該樹立一種價(jià)值理念，使跨職能體系與所有價(jià)格行為保持一致。這些確保價(jià)值組合的價(jià)值行為，具有以下特征：具有戰(zhàn)略性，目標(biāo)明確；經(jīng)濟(jì)實(shí)惠；政治上可行；可訪問，經(jīng)得起檢驗(yàn)；整合到跨業(yè)務(wù)部門和特許經(jīng)營的戰(zhàn)略計(jì)劃中。有關(guān)價(jià)格，以及藥品能否針對(duì)價(jià)格傳遞價(jià)值的對(duì)話，正在不斷加速，面對(duì)這樣的趨勢(shì)，醫(yī)藥行業(yè)的話語方式，必須改變。

如何應(yīng)對(duì)2020年的價(jià)值評(píng)估

積極主動(dòng)應(yīng)變

整個(gè)組織的工作，從一個(gè)地方開始，提前確定將哪些地方作為投入重點(diǎn)，準(zhǔn)確估計(jì)將要開展的談判，將會(huì)將價(jià)格壓倒多低；了解可以在哪些關(guān)鍵國家，建立價(jià)值驅(qū)動(dòng)關(guān)系，維護(hù)合作伙伴關(guān)系。

以不同的方式溝通交流

在溝通交流方面，尤其是風(fēng)險(xiǎn)和聲譽(yù)團(tuán)隊(duì)，需要與臨床和商業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者合作，重新規(guī)劃在價(jià)格敏感、價(jià)值驅(qū)動(dòng)的市場(chǎng)中開始溝通、交流的方式和時(shí)間。隨著定價(jià)爭(zhēng)議的繼續(xù)，建立專門的溝通交流渠道，以容易產(chǎn)生共鳴的話語方式，討論價(jià)格透明度，努力改善藥品的可及性。

建立新型伙伴關(guān)系

與保險(xiǎn)公司、政策制定者和醫(yī)療保險(xiǎn)與醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)局（CMS）合作，參與關(guān)于與新的創(chuàng)新步伐相適應(yīng)的藥品報(bào)銷和支付策略的對(duì)話。此外，在藥品定價(jià)之前，應(yīng)充分考慮患者的聲音，特別是在自付費(fèi)市場(chǎng)，出發(fā)考慮患者的聲音，有助于找出對(duì)價(jià)格敏感的患者細(xì)分群體，有針對(duì)性地確定最佳定價(jià)策略。

附: 相關(guān)機(jī)構(gòu)、法案英文簡(jiǎn)稱、英文全稱、中文譯名：

數(shù)據(jù)來源：參考資料[9]，[10]，藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)制圖

免責(zé)聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥明康德立場(chǎng)，亦不代表藥明康德支持或反對(duì)文中觀點(diǎn)。

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