原創(chuàng)：若辰

隨著我國(guó)醫(yī)療保障事業(yè)的不斷發(fā)展，近年來(lái)越來(lái)越多的藥物進(jìn)入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。當(dāng)前，對(duì)于創(chuàng)新藥，企業(yè)主要通過(guò)談判與支付方協(xié)商雙方都可接受的降幅，換取支付方給予的醫(yī)保準(zhǔn)入。但是，支付方在這個(gè)過(guò)程中對(duì)藥品準(zhǔn)入的控制是有局限的。

首先，支付方只能控制價(jià)格（以及部分支付限制），但對(duì)準(zhǔn)入后的藥品使用情況是缺乏控制手段的，因此，從費(fèi)用上講，一旦藥品獲得醫(yī)保，其醫(yī)保基金支出在一定時(shí)間段內(nèi)是不受控制的。雖然醫(yī)保局可定期續(xù)簽合同并重新商定價(jià)格，但畢竟只是事后控制。

其次，由于創(chuàng)新藥物的真實(shí)世界證據(jù)有限，在醫(yī)保談判時(shí)，支付方往往只能通過(guò)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)來(lái)判斷藥品的價(jià)值。但真實(shí)世界中的藥品療效往往不同于臨床試驗(yàn)結(jié)果，從而帶來(lái)對(duì)藥品價(jià)值評(píng)估的不確定性。

為了解決預(yù)算影響以及藥品價(jià)值方面的不確定性，目前國(guó)外的一些創(chuàng)新準(zhǔn)入模式可作為參考，為支付方和企業(yè)提供一些新的思路。大體而言，創(chuàng)新準(zhǔn)入模式可分為兩大類(lèi)：預(yù)算影響導(dǎo)向以及療效/價(jià)值導(dǎo)向，每一大類(lèi)又有多種操作方式。

預(yù)算影響導(dǎo)向的創(chuàng)新準(zhǔn)入模式

該類(lèi)模式的主要目的在于節(jié)約支付方支出，或降低支出的不確定性。通過(guò)對(duì)一些具體條件的預(yù)定義，使藥品價(jià)格不再是一個(gè)固定值，而是在一定范圍內(nèi)的可變化值，從而降低預(yù)算的整體支出。

1. 量?jī)r(jià)協(xié)議

從字面上很容易理解的模式，針對(duì)不同的用量設(shè)置階梯價(jià)格或折扣。當(dāng)前風(fēng)頭正勁的醫(yī)保談判，也可算是一種非標(biāo)準(zhǔn)的量?jī)r(jià)協(xié)議：醫(yī)保局不做具體使用量的約定/限制，而是將覆蓋14億人的醫(yī)保準(zhǔn)入作為條件，以巨大的潛在用量要求企業(yè)大幅降低產(chǎn)品價(jià)格。

2. 金額封頂

企業(yè)和支付方約定在一定時(shí)間段內(nèi)的最大用量，在最大用量之內(nèi)的金額，由支付方負(fù)擔(dān)，超出最大用量的金額，由企業(yè)/第三方負(fù)擔(dān)。

今年年初，我國(guó)臺(tái)灣地區(qū)健保署通過(guò)一整套的創(chuàng)新機(jī)制，將O藥、K藥、T藥正式納入健保。這套方案采用了多種手段控制整體費(fèi)用。其中一條，限定2019年用于三個(gè)藥品支付的總預(yù)算為8億新臺(tái)幣，并計(jì)劃2019年總使用者名額為800人（由于藥品療效的情況，患者名額又有調(diào)整并增加）。如2019年三藥費(fèi)用達(dá)到8億新臺(tái)幣，則超出部分，健保不再支付。

其實(shí)這種方法早已在國(guó)內(nèi)出現(xiàn)，一些患者援助方案使用的就是這種模式，比如援助方案為“患者自費(fèi)購(gòu)買(mǎi)X個(gè)月的藥品，之后可免費(fèi)使用，直至疾病進(jìn)展”。

3. 產(chǎn)品組合折扣

企業(yè)對(duì)其產(chǎn)品組合進(jìn)行捆綁，并與支付方商定統(tǒng)一的折扣，從而降低對(duì)預(yù)算的增量影響。比如在某些市場(chǎng)，某企業(yè)為了幫助其凝血九因子產(chǎn)品的準(zhǔn)入，對(duì)其產(chǎn)品線中的凝血八因子和凝血九因子進(jìn)行捆綁，作為一個(gè)整體與支付方進(jìn)行準(zhǔn)入?yún)f(xié)商。

4. 差異化定價(jià)

依照不同的標(biāo)準(zhǔn)，對(duì)患者類(lèi)別分組，實(shí)施差異化定價(jià)。這種方式的一個(gè)特例，即為按適應(yīng)癥定價(jià)。比如，某一個(gè)藥品，對(duì)不同領(lǐng)域的疾病（例如細(xì)菌感染和癌癥）都有治療效果。由于各自領(lǐng)域的疾病嚴(yán)重程度、未滿足需求、競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境等的不同，支付方的支付意愿存在顯著差異。在這種情況下，或可實(shí)施差異化定價(jià)。

5. 折扣前置

在使用藥品初始階段（預(yù)定義的用量、時(shí)間或金額）給與折扣，一方面降低醫(yī)保費(fèi)用的支出，另一方面提升藥品的可負(fù)擔(dān)性。

6. 分期支付

通過(guò)分期的方式，降低高價(jià)藥物在短時(shí)間內(nèi)的資金壓力。這種方式目前在國(guó)內(nèi)已有多個(gè)企業(yè)使用。比如某治療非小細(xì)胞肺癌的藥物，月費(fèi)用高達(dá)5萬(wàn)，可通過(guò)該方式，分12期支付。在購(gòu)買(mǎi)一定數(shù)量的藥品后，又可續(xù)接患者援助方案，由此提升藥物可負(fù)擔(dān)性和可及性。

療效/價(jià)值導(dǎo)向的創(chuàng)新準(zhǔn)入模式

該類(lèi)模式的主要目的是解決支付方對(duì)藥物效果的疑慮，以預(yù)設(shè)的療效結(jié)局作為指標(biāo)，確定藥品的最終支付價(jià)格或金額。

1. 按療效支付

企業(yè)與支付方商定使用藥物應(yīng)達(dá)到的效果，如未達(dá)到該效果，則企業(yè)返還部分或者全部費(fèi)用；又或者預(yù)先確定療效里程碑，達(dá)到里程碑后，支付方支付一定數(shù)量的費(fèi)用，達(dá)到所有里程碑后，支付方支付全部費(fèi)用。在國(guó)內(nèi)，某乳腺癌藥物已經(jīng)采用了上述的第一種方法?；颊呤褂盟幬镆欢螘r(shí)間后，如果出現(xiàn)疾病進(jìn)展或轉(zhuǎn)移，則會(huì)收到一定數(shù)量的費(fèi)用返還。而第二種方法，在國(guó)外的一些昂貴乃至天價(jià)的細(xì)胞或基因療法上已有應(yīng)用。比如對(duì)于某些Car-T療法，根據(jù)患者接受治療后的在某個(gè)時(shí)間點(diǎn)的情況，支付方支付不同部分的費(fèi)用。該模式更偏微觀。

2. 按證據(jù)支付

對(duì)某些藥品，支付方在進(jìn)行準(zhǔn)入評(píng)估時(shí)，對(duì)企業(yè)提交的證據(jù)材料有所疑慮。在這種情況下，支付方要求企業(yè)搜集更多的臨床證據(jù)，同時(shí)給予有條件的準(zhǔn)入。之后，根據(jù)證據(jù)的情況，調(diào)整支付價(jià)格或者方式。德國(guó)新藥上市的第一年，可看作為一種特例化的按證據(jù)支付。在德國(guó)，新藥上市后的首年，藥企可自由定價(jià)，并獲得報(bào)銷(xiāo)。但企業(yè)應(yīng)在新要上市時(shí)，提交藥品效益檔案，供支付方進(jìn)行評(píng)估，并確定第二年的支付價(jià)格。該模式更偏宏觀。

上述各類(lèi)支付方案，其本質(zhì)都是通過(guò)一定的方式，降低支付方在藥品準(zhǔn)入中的風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)于企業(yè)而言，通過(guò)這些方式可以降低準(zhǔn)入障礙，提升藥品的可及性，幫助患者更好的獲取治療，有些甚至可以保護(hù)目錄價(jià)格。然而在實(shí)施上，不同方式對(duì)企業(yè)的能力水平，有不同的要求。一般而言，療效/價(jià)值導(dǎo)向的創(chuàng)新準(zhǔn)入模式關(guān)注藥品在真實(shí)世界的效果，對(duì)biomarker的定義、治療依從性、數(shù)據(jù)收集等都有更高的要求，其實(shí)施成本也更高；而預(yù)算影響導(dǎo)向的創(chuàng)新準(zhǔn)入模式對(duì)流行病學(xué)數(shù)據(jù)和銷(xiāo)量預(yù)測(cè)的精確性有很高要求。

在實(shí)際中，這些方式的應(yīng)用不是機(jī)械的和排他的，支付方和企業(yè)可以靈活的調(diào)整方式、定義標(biāo)準(zhǔn)，并組合各類(lèi)模式，實(shí)現(xiàn)藥品準(zhǔn)入。至于如何設(shè)計(jì)準(zhǔn)入模式，以滿足大多數(shù)利益相關(guān)方的訴求，那又是另一個(gè)故事了。

當(dāng)前，由于我國(guó)公立醫(yī)療保障的一些限制，上述創(chuàng)新準(zhǔn)入模式在公立體系內(nèi)的實(shí)施難度較大。但我們也看到，過(guò)去幾年中，我國(guó)醫(yī)療保障已經(jīng)發(fā)生了一些翻天覆地的變化。相信隨著改革的不斷進(jìn)行和深入，上述模式會(huì)逐漸出現(xiàn)，實(shí)現(xiàn)支付方、患者和企業(yè)的三贏。

藥企定價(jià)能否更理性？

醫(yī)保目錄更新從2017年起提速，到目前已經(jīng)進(jìn)行了兩次藥品談判。通過(guò)兩次談判，分別有36個(gè)和17個(gè)產(chǎn)品納入醫(yī)保目錄，極大的解決了臨床急需，改善了患者診療狀況，利國(guó)利民，成績(jī)斐然。但是，筆者想在此斗膽談?wù)劙阻滴㈣Α?/p>

談判之后的結(jié)果公布和宣傳上，兩個(gè)降幅數(shù)字是被重點(diǎn)提及，并被各大媒體廣泛引用——44%和56.7%，讓社會(huì)各界看到了醫(yī)保談判工作的巨大成功，但也產(chǎn)生了一些無(wú)法回避的問(wèn)題：醫(yī)保談判追求的是降幅百分點(diǎn)，還是藥品的低價(jià)？當(dāng)然，合理的、能夠惠及更多患者的藥品價(jià)格和準(zhǔn)入肯定是首要的談判目標(biāo)，但降幅百分點(diǎn)，很難說(shuō)不是關(guān)注點(diǎn)。就目前的觀察來(lái)看，這個(gè)問(wèn)題的答案只能是“我全都要”。

在這種”既...又...”的目標(biāo)設(shè)定下，企業(yè)對(duì)志在進(jìn)入醫(yī)保的創(chuàng)新產(chǎn)品的定價(jià)，一定是預(yù)留了“充分的、令各方滿意的”降幅空間，以待醫(yī)保談判時(shí)各方對(duì)降價(jià)幅度的預(yù)期。但這樣的高價(jià)，對(duì)患者和企業(yè)的負(fù)面作用顯而易見(jiàn)。

（舉個(gè)極端的例子，企業(yè)把藥品的上市價(jià)格定為50000元/片，通過(guò)患者援助，讓患者的實(shí)際使用費(fèi)用降低為5000元/片，并在醫(yī)保談判中，進(jìn)一步降價(jià)為500元/片，降幅99%。但這樣做的意義何在？能否在上市時(shí)就把價(jià)格定在600元/片？）

高昂的價(jià)格限制了藥品的可及性和可負(fù)擔(dān)性，患者無(wú)法受益，企業(yè)也需要通過(guò)其他手段降低產(chǎn)品的實(shí)際價(jià)格，為此不得不付出額外成本。如果在未來(lái)，淡化對(duì)降價(jià)幅度的要求，進(jìn)而促進(jìn)企業(yè)對(duì)上市產(chǎn)品的理性與合理定價(jià)，降低乃至消除摩擦成本，能夠讓系統(tǒng)更為高效健康的運(yùn)行和發(fā)展。

以上，僅是一點(diǎn)膚淺的建議，還請(qǐng)各位領(lǐng)導(dǎo)和同行能夠不吝賜教，批評(píng)指正。