日本藥企安斯泰來（Astellas）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布積極審查意見，推薦批準(zhǔn)靶向抗癌藥Xospata（gilteritinib），該藥是一種每日一次的口服藥物，用于攜帶FLT3突變的復(fù)發(fā)性或難治性（藥物難治）急性髓性白血?。ˋML）成人患者的治療。現(xiàn)在，CHMP的意見將提交至歐盟委員會（EC），后者在審查時通常都會采納CHMP的建議。這也意味著，Xospata有很大的可能性在未來2-3個月獲批在歐洲上市，造福歐洲的FLT3突變復(fù)發(fā)或難治AML成人患者。

AML是一種影響血液和骨髓的癌癥，其發(fā)病率隨著年齡的增長而增加。在歐盟，每年AML的發(fā)病率為3.7/100000，估計有18400人被診斷出患有AML。AML與多種基因突變有關(guān)。 Xospata屬于第二代FLT3抑制劑，針對FLT3跨膜區(qū)內(nèi)部串聯(lián)重復(fù)（ITD）和FLT3酪氨酸激酶結(jié)構(gòu)域（TKD）這2種不同的突變具有抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的AML患者，與惡化的無病生存和總體生存相關(guān)。FLT3-TKD突變影響約7%的AML患者。盡管對這些突變的影響還不太清楚，但它們與治療耐藥性有關(guān)。 Xospata在美國已被授予孤兒藥資格和快速通道資格，在日本和歐盟被授予孤兒藥資格，同時在日本被授予SAKIGAKE資格。 2018年10月中旬，Xospata獲得日本批準(zhǔn)，用于FLT3突變陽性復(fù)發(fā)性或難治性AML成人患者。2018年11月底，Xospata獲美國FDA批準(zhǔn)，用于經(jīng)檢測證實存在FLT3突變的復(fù)發(fā)性或難治性（藥物難治）AML成人患者的治療。此次批準(zhǔn)，使該藥成為FDA批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)性或難治性AML患者群體的首個FLT3靶向制劑，同時也標(biāo)志著安斯泰來進入了美國血液癌癥治療領(lǐng)域。

Xospata是通過與日本壽制藥株式會社（Kotobuki Pharmaceutical）的研究合作發(fā)現(xiàn)，安斯泰來擁有開發(fā)、制造、潛在商業(yè)化Xospata的獨家全球權(quán)利。 Xospata在日本和美國的獲批、以及在歐洲MAA的提交，是基于ADMIRAL臨床研究中下列終點的中期分析：完全緩解率（CR）/伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CRh），CR/CRh緩解持續(xù)時間（DOR），依賴輸血向不依賴輸血的轉(zhuǎn)化率。數(shù)據(jù)顯示，CR/CRh為21%、CR/CRh的中位DOR為4.6個月?；€期后56天，從依賴輸血向不依賴輸血的轉(zhuǎn)化率為31.1%。

值得一提的是，2017年4月，諾華的靶向抗癌藥Rydapt（midostaurin）獲FDA批準(zhǔn)，治療FLT3突變陽性新診AML成人患者。此次批準(zhǔn)，使Rydapt成為全球首個一線治療FLT3突變陽性AML的靶向藥物。

原文出處：Xospata leads latest CHMP recommendations