“科技是國之利器,國家賴之以強,企業(yè)賴之以贏,人民生活賴之以好。”2016年5月30日,習近平總書記在全國科技創(chuàng)新大會、兩院院士大會、中國科協(xié)第九次全國代表大會(即“科技三會”)上的講話中強調(diào),中國要強,中國人民生活要好,必須有強大科技。
習近平總書記曾指出,沒有全民健康,就沒有全面小康。人民健康與“人民生活要好”的目標和使命息息相關(guān)。生命醫(yī)學領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究成果是保障人民健康的源頭活水。近年來,信息技術(shù)、大數(shù)據(jù)技術(shù)、基因測序技術(shù)等新技術(shù)迅猛發(fā)展,賦予了生命醫(yī)學基礎(chǔ)研究更強大的手段,科研人員對于生命醫(yī)學的探索不斷深入,生命醫(yī)學研究的“全景圖”在我國一代代科學家的不懈努力下逐步繪就。
有了新技術(shù)的助力和全景圖的指引,生命醫(yī)學領(lǐng)域基礎(chǔ)研究工作者應(yīng)以保障人民健康的責任和擔當、搶占科學高峰的氣魄和胸懷、引領(lǐng)未來發(fā)展的智慧和眼界,積極回應(yīng)新時代的召喚和人民的期盼,既瞄準世界科技前沿,努力實現(xiàn)前瞻性基礎(chǔ)研究重大突破,把論文發(fā)表在國際高水平雜志上;又心系人民群眾健康,致力于研究成果的臨床應(yīng)用和轉(zhuǎn)化,把論文寫在祖國大地上,切實解決人民群眾的健康問題。
夯實基礎(chǔ)研究 在生命醫(yī)學領(lǐng)域占據(jù)一席之地
在“科技三會”上的講話中,習近平總書記強調(diào)基礎(chǔ)科學突破,為我國成為一個有世界影響的大國奠定了重要基礎(chǔ),并點到了“干細胞研究、腫瘤早期診斷標志物、人類基因組測序”等生命科學領(lǐng)域的突破。他指出,從總體上看,我國在主要科技領(lǐng)域和方向上實現(xiàn)了鄧小平同志提出的“占有一席之地”的戰(zhàn)略目標,正處在跨越發(fā)展的關(guān)鍵時期。黨的十九大報告進一步指出,要瞄準世界科技前沿,強化基礎(chǔ)研究,實現(xiàn)前瞻性基礎(chǔ)研究、引領(lǐng)性原創(chuàng)成果重大突破。
臨床重大疾病的機制研究、靶點開發(fā)、新藥創(chuàng)制以及模式動物研發(fā)是現(xiàn)代醫(yī)學發(fā)展的“四大基礎(chǔ)引擎”,貫序推動醫(yī)學對于疑難雜癥的臨床控制或治療。此外,隨著人們生活習慣的改變,代謝性疾病、心血管疾病、腫瘤、感染性疾病等成為越來越突出的中重大臨床問題。
原創(chuàng)靶點的發(fā)現(xiàn)仍是我國生命醫(yī)學領(lǐng)域基礎(chǔ)研究的短板。現(xiàn)代生命科學已經(jīng)不再是生物學或化學一門學科,包涵多個學科的融合。其中以可作為原創(chuàng)新藥作用靶點的關(guān)鍵生物學位點的發(fā)現(xiàn)最具代表性。
靶點發(fā)現(xiàn)實際上是一場速度競爭,如何高效地聚焦復(fù)雜生命活動中的關(guān)鍵一環(huán)是基礎(chǔ)研究的“破題”之道。為此,必須堅持從臨床入手,實行平臺建設(shè)與科學研究雙翼并行,綜合包括大數(shù)據(jù)挖掘分析、模式動物研發(fā)等多學科,在基礎(chǔ)研究初期即應(yīng)以真實世界為研究基礎(chǔ),以解決臨床重大疾病為目標出發(fā),持續(xù)推進科研成果轉(zhuǎn)化,助力健康中國2030。
自主創(chuàng)新 將關(guān)鍵核心“元件”牢牢握在手中
習近平總書記在兩院院士大會上指出,實踐反復(fù)告訴我們,關(guān)鍵核心技術(shù)是要不來、買不來、討不來的。要努力實現(xiàn)關(guān)鍵核心技術(shù)自主可控,把創(chuàng)新主動權(quán)、發(fā)展主動權(quán)牢牢掌握在自己手中。
生物醫(yī)學領(lǐng)域的核心技術(shù),包括具有自主知識產(chǎn)權(quán)的重大原創(chuàng)性藥品和引領(lǐng)性醫(yī)療技術(shù)。當生物醫(yī)學應(yīng)用進入產(chǎn)業(yè)化階段,無疑將面對產(chǎn)品專利權(quán)的創(chuàng)新、突破和爭奪。因此,臨床轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)化能力包括對于生物核心技術(shù)的把握和專利權(quán)的擁有及使用能力。
習近平總書記在“4·19”重要講話中指出,堅定不移實施創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展戰(zhàn)略,把更多人力物力財力投向核心技術(shù)研發(fā),集合精銳力量,作出戰(zhàn)略性安排。這一指示不僅適用于網(wǎng)絡(luò)安全和信息化工作領(lǐng)域,也適用于生物醫(yī)學領(lǐng)域?;A(chǔ)研究做得好是第一步,要轉(zhuǎn)變?yōu)樯a(chǎn)力,必須符合市場發(fā)展規(guī)律,善用市場利器。為此,應(yīng)構(gòu)建“疾病的發(fā)病機理—疾病動物模型—疾病相關(guān)藥物與產(chǎn)品的研發(fā)與應(yīng)用—產(chǎn)業(yè)化發(fā)展”的現(xiàn)代醫(yī)學研究體系,在每一項目的研發(fā)中,從構(gòu)建模型、確立機制、篩選靶標等方面“步步為營”,力求全方位保護科研團隊的核心技術(shù),提高專利申請的成功率。
知識產(chǎn)權(quán)團隊與生物科學團隊的緊密合作,可大大提高專利布局質(zhì)量,在基礎(chǔ)研究中分解出一系列專利,逐步改變我國生物技術(shù)在國際上競爭的劣勢地位,更有利于專利產(chǎn)生出社會效益,完成臨床藥物的開發(fā)。在此基礎(chǔ)上,團隊進行的基礎(chǔ)研究工作推進順利,有望成為我國第一個具有完全自主知識產(chǎn)權(quán)的治療脂肪肝炎及肝臟損傷的Ⅰ類新藥,填補無藥可用的空白。
謀篇布局 引領(lǐng)生命醫(yī)學新趨勢
習近平總書記在十八屆中央政治局第九次集體學習時講話中指出,實施創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展戰(zhàn)略,不能“腳踩西瓜皮,滑到哪兒算哪兒”,要抓好頂層設(shè)計和任務(wù)落實。
頂層設(shè)計應(yīng)抓住重點、要點,找準痛點、難點,分清當下、長遠;必須秉持“聚焦重大問題,推動科技創(chuàng)新,引領(lǐng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展”的思路;根據(jù)健康中國的規(guī)劃要求、回應(yīng)社會發(fā)展關(guān)切,結(jié)合自身現(xiàn)實能力和發(fā)展需要。實踐表明,基礎(chǔ)研究頂層設(shè)計符合“532”法則,即用50%的精力專注于正在開展的研究,用30%的精力致力于五年至十年內(nèi)的研究,用20%的精力著眼于未來十年的研究。目前,研究所依托臨床基礎(chǔ)研究,構(gòu)建健康大數(shù)據(jù)人工智能研究平臺,將多源的健康醫(yī)療數(shù)據(jù)結(jié)合人工智能技術(shù),研究數(shù)據(jù)治理體系并深度挖掘數(shù)據(jù)價值,為國家的健康政策制定、醫(yī)學實踐和個性化精準醫(yī)療提供大數(shù)據(jù)驅(qū)動決策依據(jù),支撐臨床研究,提高診療效率,從而促進我國健康產(chǎn)業(yè)的發(fā)展??萍汲晒挥型瑖倚枰⑷嗣褚?、市場需求相結(jié)合,完成從科學研究、實驗開發(fā)、推廣應(yīng)用的三級跳,才能真正實現(xiàn)創(chuàng)新價值、實現(xiàn)創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展。
(作者系武漢大學基礎(chǔ)醫(yī)學院院長、模式動物研究所所長)
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