Horizon制藥公司專注于開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物，以滿足罕見疾病和風(fēng)濕性疾病領(lǐng)域的治療需求。近日，該公司宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了一份生物制品許可申請(qǐng)（BLA），申請(qǐng)批準(zhǔn)teprotumumab用于活動(dòng)性甲狀腺眼?。═ED）的治療。該公司已請(qǐng)求對(duì)這份BLA進(jìn)行優(yōu)先審查。

之前，F(xiàn)DA已授予teprotumumab治療活動(dòng)性TED的突破性藥物資格、孤兒藥資格、快速通道資格。

teprotumumab BLA的提交，基于確認(rèn)性III期臨床研究OPTIC的積極數(shù)據(jù)。今年3月公布的頂線結(jié)果顯示，研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，與安慰劑組相比，teprotumumab治療組患者眼球突出或鼓脹表現(xiàn)出顯著改善：teprotumumab治療組有82.9%的患者達(dá)到眼球突出或鼓脹減少2mm或更多的主要終點(diǎn)，而安慰劑組僅為9.5%，數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異（p＜0.001）。眼球突出（proptosis）是TED患者發(fā)病的主要原因。此外，該研究也達(dá)到了全部次要終點(diǎn)。安全性方面，teprotumumab的安全概況與該藥治療TED的II期研究中一致。詳細(xì)數(shù)據(jù)將在今年晚些時(shí)候舉行的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，并將在同行評(píng)議期刊上發(fā)表。   Horizon公司董事長、總裁兼首席執(zhí)行官Timothy P.Walbert表示：“活動(dòng)性TED對(duì)有效療法存在著顯著未滿足醫(yī)療需求，這是一種導(dǎo)致疼痛和威脅視力的疾病，目前還沒有FDA批準(zhǔn)的治療方案。此次BLA是朝著向該類患者提供首個(gè)經(jīng)FDA批準(zhǔn)療法的目標(biāo)邁出的重要一步。”   OPTIC研究的聯(lián)合首席研究員、席德西奈醫(yī)療中心眼眶和甲狀腺眼病項(xiàng)目主任Raymond Douglas表示，“OPTIC研究中，接受teprotumumab治療的患者眼球突出發(fā)生了前所未有的減少，而這目前只有在活動(dòng)性疾病結(jié)束后才能通過手術(shù)治療。如果獲得批準(zhǔn)，teprotumumab將為臨床醫(yī)生提供第一種藥物，在活動(dòng)性TED期間除了治療其他痛苦的癥狀之外，來減少眼球突出。”   teprotumumab是一種全人IgG1單抗，靶向胰島素樣生長因子-1受體（IGF-1R），開發(fā)用于中度至重度甲狀腺眼?。═ED）的治療，該病通常與格雷夫?。℅rave’s disease，甲狀腺機(jī)能亢進(jìn)）相關(guān)。   甲狀腺眼?。═ED）是一種進(jìn)行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活動(dòng)性疾病窗口有限，在此期間無需手術(shù)干預(yù)即可治療。雖然TED經(jīng)常發(fā)生在甲狀腺功能亢進(jìn)或格雷夫病（Grave’s disease，甲狀腺機(jī)能亢進(jìn)）患者身上，但它是一種獨(dú)特的疾病，由自身抗原激活眼眶內(nèi)細(xì)胞上IGF-1R介導(dǎo)的信號(hào)復(fù)合物引起。這會(huì)導(dǎo)致一連串的負(fù)面效應(yīng)，造成長期的、不可逆轉(zhuǎn)的損害?；顒?dòng)性TED持續(xù)長達(dá)3年，其特征是眼后炎癥和組織擴(kuò)張。隨著TED的進(jìn)展，它會(huì)造成嚴(yán)重的損害，包括眼睛突出（眼球突出）、斜視（眼球錯(cuò)位）、復(fù)視（兩個(gè)視覺），并且在某些情況下會(huì)導(dǎo)致失明。   目前，患者必須經(jīng)歷活動(dòng)性TED，直至疾病變得不活躍（這通常會(huì)留下永久性和視力受損的后果），然后才能進(jìn)行復(fù)雜而昂貴的手術(shù)，但手術(shù)可能永遠(yuǎn)無法恢復(fù)視力或外觀。TED患者經(jīng)常經(jīng)歷長期的功能、心理和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，包括不能工作和從事日常生活活動(dòng)。（生物谷Bioon.com）  

原文出處：Horizon Therapeutics plc Submits Teprotumumab Biologics License Application (BLA) for the Treatment of Active Thyroid Eye Disease (TED)

原標(biāo)題：首個(gè)甲狀腺眼病創(chuàng)新療法！Horizon公司IGF-1R靶向單抗teprotumumab在美國提交上市申請(qǐng)