2019年5月31日，由生物谷主辦的第三屆真實(shí)世界研究峰會(huì)在上海隆重開幕。本屆真實(shí)世界研究峰會(huì)聚焦真實(shí)世界證據(jù)（RWE）在中國(guó)的落地，以“實(shí)踐之路”為主題，邀請(qǐng)國(guó)家RWE政策相關(guān)部門領(lǐng)導(dǎo)、國(guó)內(nèi)RWE專家院士、國(guó)內(nèi)外制藥企業(yè)醫(yī)學(xué)部負(fù)責(zé)人、大數(shù)據(jù)公司高管共聚一堂，暢談?wù)鎸?shí)世界研究在踐行證據(jù)驅(qū)動(dòng)營(yíng)銷、強(qiáng)化產(chǎn)品整體競(jìng)爭(zhēng)力的道路上，如何高質(zhì)量的提供價(jià)值轉(zhuǎn)化。此外，與會(huì)專家還對(duì)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）剛剛發(fā)布的關(guān)于真實(shí)世界證據(jù)相關(guān)的最新政策進(jìn)行了解讀和討論。

會(huì)議亮點(diǎn)：大咖共話CDE真實(shí)世界證據(jù)新政策

5月27日，CDE剛剛發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見稿）》，指出罕見病、兒童藥、中藥醫(yī)院制劑研發(fā)將接受真實(shí)世界證據(jù)，利用真實(shí)世界證據(jù)用以評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。在這次峰會(huì)上，各位領(lǐng)域大咖也就此政策的發(fā)布表達(dá)了自己的觀點(diǎn)：

中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院中醫(yī)藥數(shù)據(jù)中心主任兼首席研究員、常務(wù)副院長(zhǎng)劉保延認(rèn)為，真實(shí)世界數(shù)據(jù)與驗(yàn)證性研究有機(jī)結(jié)合，形成證據(jù)鏈，這是非常關(guān)鍵的一點(diǎn)，“可以用回顧性數(shù)據(jù)提出關(guān)鍵問題，用前瞻性的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，在把很多因素排除的情況下，得出一些相對(duì)確切的結(jié)論，最后再進(jìn)行驗(yàn)證性研究，如果和真實(shí)世界研究得出相同的結(jié)論，就可以形成一個(gè)證據(jù)鏈，為證據(jù)的可靠性提供很好的支撐。”劉院長(zhǎng)講到。

中山大學(xué)醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所韓屹研究員認(rèn)為，如果在疾病做臨床試驗(yàn)非常困難，而且超適應(yīng)癥使用證據(jù)比較豐富的情況下，可以使用真實(shí)世界研究，“真實(shí)世界研究最大的用途是幫助我們開啟一些想法，展現(xiàn)出相關(guān)性的一個(gè)新的方向，但要想確定因果關(guān)系，個(gè)人可能還是更加傾向于RCT。”韓屹研究員表示。

上海梅斯醫(yī)藥科技有限公司董事長(zhǎng)張發(fā)寶博士認(rèn)為，政策的發(fā)布是和目前大環(huán)境相適應(yīng)的，在如今的靶向藥治療時(shí)代，很多藥物可以跨病種治療，如果不同疾病有相同的遺傳背景和基因突變的情況下，想要判斷一種藥物是否可以跨病種治療，傳統(tǒng)的臨床試驗(yàn)是非常難的，而真實(shí)世界則可以為我們帶來大量的、潛在的可分析的點(diǎn)；另外，對(duì)于一些疾病，如罕見病，可能暫時(shí)沒有辦法得到非常有力的臨床證據(jù)，可以利用真實(shí)世界發(fā)現(xiàn)潛在的點(diǎn)，然后用臨床試驗(yàn)去證實(shí)。

IQVIA真實(shí)世界洞察組資深流行病學(xué)專家殷錚表示，不管是罕見病還是非罕見病，對(duì)真實(shí)世界證據(jù)的應(yīng)用都應(yīng)該有一個(gè)完整的證據(jù)鏈，從醫(yī)學(xué)或臨床角度有一個(gè)很強(qiáng)的背景做支撐，也就是有了很重要的發(fā)現(xiàn)后，再去找真實(shí)世界證據(jù)，盡量避免在某個(gè)時(shí)間，被政策所刺激而去進(jìn)行真實(shí)世界研究。

以上是各位專家對(duì)于新政策的態(tài)度和觀點(diǎn)，除了對(duì)新政策的解讀，與會(huì)專家講者還各自進(jìn)行了精彩的話題分享，以下小編提綱挈領(lǐng)地總結(jié)各位專家講授的核心內(nèi)容，希望您即使在沒有親臨現(xiàn)場(chǎng)的情況下也能有所收獲、有所學(xué)習(xí)。

國(guó)家衛(wèi)生健康委醫(yī)藥科技發(fā)展研究中心副主任 代濤

代濤主任以“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究進(jìn)展與思考”為課題，從精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的內(nèi)涵、研究進(jìn)展及未來發(fā)展三部分系統(tǒng)全面的解讀了中國(guó)在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)中的發(fā)展與思考，他指出：精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)體系是多領(lǐng)域高度集成，集合了現(xiàn)代醫(yī)學(xué)科學(xué)和信息科技發(fā)展的知識(shí)體系，體現(xiàn)了醫(yī)學(xué)科學(xué)的發(fā)展趨勢(shì)，也代表臨床實(shí)踐的發(fā)展方向。代濤主任提到近幾年精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)不斷產(chǎn)出新成果，在液體活檢、免疫療法、單細(xì)胞、基因編輯、人工智能和基因圖譜等方面的研究成果不斷涌現(xiàn)，生物醫(yī)藥領(lǐng)域的國(guó)內(nèi)外科學(xué)家圍繞“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)”這一主題深入開展研究，利用組學(xué)技術(shù)進(jìn)步和測(cè)序成本大幅度降低的窗口期，搶占估計(jì)醫(yī)學(xué)和健康產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的制高點(diǎn)。

中國(guó)疾控中心慢病中心副研究員 厚磊

厚磊研究員分享了流行病學(xué)數(shù)據(jù)在慢性病防控中的應(yīng)用，提到健康是聯(lián)合國(guó)可持續(xù)發(fā)展目標(biāo)的重要方面，慢性病防控在實(shí)現(xiàn)聯(lián)合國(guó)可持續(xù)發(fā)展目標(biāo)起關(guān)鍵作用。慢性病防控策略已由4×4策略升格為5×5策略，即心腦血管疾病、慢性呼吸系統(tǒng)疾病、糖尿病、惡性腫瘤和精神衛(wèi)生疾患等5種疾病和不健康飲食、煙草暴露、空氣污染、有害酒精使用、缺乏身體活動(dòng)等5大危險(xiǎn)因素的綜合防控。依托于中國(guó)疾控中心慢病中心的國(guó)家級(jí)監(jiān)測(cè)系統(tǒng)產(chǎn)生了大量高質(zhì)量的流行病學(xué)數(shù)據(jù)，對(duì)于科學(xué)預(yù)見2030年我國(guó)能否實(shí)現(xiàn)聯(lián)合國(guó)可持續(xù)發(fā)展目標(biāo)以及支撐健康中國(guó)2030規(guī)劃相關(guān)政策發(fā)揮了重要作用。

上海市衛(wèi)生計(jì)生委科教處處長(zhǎng) 張勘

張勘處長(zhǎng)分享了“數(shù)據(jù)科學(xué)推進(jìn)醫(yī)療管理創(chuàng)新”的精彩議題，從患者、藥企、研究者等角度分析了真實(shí)世界研究的價(jià)值。

此外，張?zhí)庨L(zhǎng)通過案例分享了在制藥公司和健康技術(shù)評(píng)價(jià)（HTA）真實(shí)世界證據(jù)應(yīng)用，指出制藥廠和HTA機(jī)構(gòu)都在投資、開發(fā)RWE資源，為了各種目的采用真實(shí)世界證據(jù)（RWE ），從公司角度，采用歷史性數(shù)據(jù)，認(rèn)識(shí)到使用真實(shí)世界證據(jù)的益處，可幫助公司認(rèn)識(shí)到對(duì)藥物獲批的阻礙在哪和獲得返還性收獲；對(duì)HTA 機(jī)構(gòu)而言，RWE能有助于他們認(rèn)識(shí)藥物的效果或效力或?qū)嵭约皝碜圆∪私嵌确矫娴囊嫣?。并提出未來要在如何更頻繁利用真實(shí)世界證據(jù)（僅6%的真實(shí)世界證據(jù)被利用），以及如何衡量真實(shí)世界證據(jù)在評(píng)價(jià)藥物或決策中所占分量，這兩個(gè)方面對(duì)RWE進(jìn)行探尋和工作。

最后，張勘處長(zhǎng)指出，來自其它數(shù)據(jù)來源或研究設(shè)計(jì)的健康數(shù)據(jù)是否符合RWD資格，要根據(jù)利益相關(guān)者所采納定義分類不同而定。不同背景下恰當(dāng)使用真實(shí)世界相關(guān)的數(shù)據(jù)、研究及證據(jù)的方法，需要獲得共識(shí)，需要明確術(shù)語(yǔ)和應(yīng)用。

上海市食品藥品監(jiān)督管理局醫(yī)療器械監(jiān)管處副處長(zhǎng) 黃亦武

黃亦武處長(zhǎng)主要針對(duì)真實(shí)世界證據(jù)推進(jìn)醫(yī)療器械全生命周期監(jiān)管方面進(jìn)行了分享，指出醫(yī)療器械具有品種和技術(shù)多樣性、使用環(huán)境復(fù)雜性、迭代更新快速性等特點(diǎn)。利用真實(shí)世界證據(jù)評(píng)價(jià)醫(yī)療器械全生命周期安全性、臨床性能和/或有效性來支持監(jiān)管決策，非常契合醫(yī)療器械這些特點(diǎn)。我國(guó)已啟動(dòng)相關(guān)工作：

一是2017年10月中辦國(guó)辦印發(fā)《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》提出，接受境外臨床數(shù)據(jù)用于產(chǎn)品注冊(cè)，支持拓展性臨床試驗(yàn)，其安全性數(shù)據(jù)可用于注冊(cè)申請(qǐng)，醫(yī)療器械上市許可持有人確保對(duì)上市醫(yī)療器械進(jìn)行持續(xù)研究，及時(shí)報(bào)告發(fā)生的不良事件，評(píng)估風(fēng)險(xiǎn)情況，并提出改進(jìn)措施，上述措施已列入《醫(yī)療器械監(jiān)督管理?xiàng)l例》修訂稿；

二是2019年1月1日實(shí)施的《醫(yī)療器械不良事件監(jiān)測(cè)和再評(píng)價(jià)管理辦法》對(duì)上市產(chǎn)品真實(shí)世界數(shù)據(jù)收集、評(píng)價(jià)明確了要求；

三是《真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)的方法學(xué)研究》列入中國(guó)藥品監(jiān)管科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃；

四是由中國(guó)牽頭的“醫(yī)療器械臨床評(píng)價(jià)”協(xié)調(diào)項(xiàng)目成果文件草案獲得國(guó)際醫(yī)療器械監(jiān)管論壇（IMDRF）與會(huì)成員一致同意，順利進(jìn)入全球公開征求意見階段。但是，在利用真實(shí)世界證據(jù)推進(jìn)監(jiān)管工作中，我們?nèi)匀挥性S多政策和技術(shù)難點(diǎn)需要完善、協(xié)調(diào)和克服。

中國(guó)中醫(yī)科學(xué)院中醫(yī)藥數(shù)據(jù)中心主任兼首席研究員 劉保延

劉保延研究員在“真實(shí)世界臨床研究的思考與實(shí)踐”的主題分享中，講述了中醫(yī)真實(shí)世界的歷程，介紹了中醫(yī)藥大數(shù)據(jù)中心與健康云平臺(tái)的構(gòu)建，指出真實(shí)世界中醫(yī)臨床科研的基本模式是從臨床中來，到臨床中去，核心是臨床科研一體化，根本特點(diǎn)是以人為中心，以數(shù)據(jù)為導(dǎo)向，以問題為驅(qū)動(dòng)，主要形式是醫(yī)療實(shí)踐和科學(xué)計(jì)算交替。劉保延研究員提到真實(shí)世界臨床研究的幾個(gè)關(guān)鍵點(diǎn)：數(shù)據(jù)的獲取、數(shù)據(jù)的質(zhì)量、隱私保護(hù)與數(shù)據(jù)安全、數(shù)據(jù)分析利用，并對(duì)這幾方面談了自己的體會(huì)和思考。

復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院主任藥師 王大猷

任何藥理上有效的藥物都有危險(xiǎn)，在藥物上市之前，并非所有的危險(xiǎn)都能知道。王大猷教授在會(huì)議上講授了藥物警戒的由來，提到藥物警戒是在最重要的歷史性的藥物安全問題的發(fā)生和處理中成長(zhǎng)發(fā)展起來的。20世紀(jì)60年代沙利度胺悲劇的直接結(jié)果是大多數(shù)國(guó)家都建立了向管理部門報(bào)告藥物不良反應(yīng)信息的上報(bào)系統(tǒng)。同時(shí)公眾的期望也在日益增加，他們不能接受在藥品安全問題上的模棱兩可。經(jīng)歷了普拉洛爾、苯惡洛芬、口服避孕藥、選擇性5羥色胺再攝取抑制劑、氟西汀、COX－2抑制劑等里程碑式的藥物安全問題，不斷總結(jié)，不斷獲取教訓(xùn)，不斷加深認(rèn)識(shí)，終于在本世紀(jì)初逐步形成了藥物警戒的科學(xué)概念。

中山大學(xué)醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所研究員 韓屹

韓屹分享了真實(shí)世界數(shù)據(jù)在市場(chǎng)準(zhǔn)入中的應(yīng)用，指出近十年來，醫(yī)療科技的飛速發(fā)展使醫(yī)療服務(wù)需求的快速增長(zhǎng)與醫(yī)療資源的嚴(yán)重緊缺形成了鮮明的對(duì)比。全球范圍內(nèi)的主要國(guó)家都面臨著優(yōu)化并且合理使用醫(yī)療保障基金的挑戰(zhàn)。如何準(zhǔn)確評(píng)估創(chuàng)新藥物的實(shí)際價(jià)值是每個(gè)醫(yī)療體系都必須解決的一個(gè)核心問題。真實(shí)世界數(shù)據(jù)的使用已經(jīng)逐步進(jìn)入醫(yī)療衛(wèi)生領(lǐng)域并成為醫(yī)療技術(shù)價(jià)值評(píng)估中的重要手段。市場(chǎng)準(zhǔn)入作為目前創(chuàng)新醫(yī)療技術(shù)商業(yè)成功最關(guān)鍵的戰(zhàn)略考量，真實(shí)世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用就更為突出。通過回顧真實(shí)世界數(shù)據(jù)在醫(yī)療領(lǐng)域的發(fā)展和實(shí)例分析，展示其在市場(chǎng)準(zhǔn)入策略中實(shí)戰(zhàn)應(yīng)用。

IQVIA(艾昆緯)真實(shí)世界洞察組資深流行病學(xué)專家 殷錚

在談及真實(shí)世界證據(jù)發(fā)展的機(jī)遇與挑戰(zhàn)時(shí)，殷錚博士提到在世界范圍內(nèi)，真實(shí)世界研究在過去的兩三年中有了突破性的發(fā)展。幾家藥廠已經(jīng)在美國(guó)和歐洲等地區(qū)使用真實(shí)世界證據(jù)支持新適應(yīng)癥以及擴(kuò)展適應(yīng)癥申請(qǐng)，并且成功獲批。在中國(guó)，真實(shí)世界研究發(fā)展迅速，需求巨大。首先，國(guó)家對(duì)于醫(yī)療大數(shù)據(jù)的政策以及業(yè)內(nèi)對(duì)于真實(shí)世界證據(jù)的關(guān)注對(duì)其發(fā)展起到了重要的支持作用。其次，國(guó)內(nèi)醫(yī)療大數(shù)據(jù)不斷增加和完善，可以滿足不同類型的真實(shí)世界研究需求。第三，由于真實(shí)世界研究的優(yōu)勢(shì)，藥廠也在積極利用真實(shí)世界證據(jù)。在我國(guó)使用真實(shí)世界證據(jù)發(fā)表的文獻(xiàn)逐年增加并且覆蓋了廣泛的疾病類型。然而真實(shí)世界研究在中國(guó)也面臨六大方面的迫切需求：數(shù)據(jù)質(zhì)量及可用性，統(tǒng)計(jì)研究方法，IT技術(shù)從創(chuàng)新到應(yīng)用，國(guó)家統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，法務(wù)合規(guī)和隱私保護(hù)，以及人才需求。

“因此，我們期待各界更廣泛的合作，建立符合中國(guó)國(guó)情的價(jià)值評(píng)價(jià)框架，促進(jìn)醫(yī)療數(shù)據(jù)使用與真實(shí)世界證據(jù)產(chǎn)生過程中的規(guī)范化與合規(guī)性，加快RWE相關(guān)領(lǐng)域的專業(yè)人員培養(yǎng)，使得更多數(shù)據(jù)在真實(shí)世界研究的實(shí)踐過程中得到完善。”

上海梅斯醫(yī)藥科技有限公司董事長(zhǎng) 張發(fā)寶

在真實(shí)世界數(shù)據(jù)挖掘思路的分享中，張發(fā)寶博士指出目前國(guó)內(nèi)實(shí)際上并不缺數(shù)據(jù)，主要缺乏對(duì)數(shù)據(jù)的深度挖掘。平均國(guó)內(nèi)一個(gè)研究只能產(chǎn)出1-4篇研究成果，而國(guó)際上，平均一個(gè)臨床研究，能產(chǎn)出5-20篇研究成果，差距極大。從數(shù)據(jù)中挖掘出產(chǎn)品的價(jià)值，亮點(diǎn)，精準(zhǔn)適應(yīng)人群，產(chǎn)品的特征，充分發(fā)揮數(shù)據(jù)的價(jià)值。因此，需要有一整套的數(shù)據(jù)挖掘思維與方法學(xué)，張發(fā)寶博士提到梅斯針對(duì)數(shù)據(jù)挖掘提出六維三度方法學(xué)，能夠從不同角度挖掘產(chǎn)品的深度特征，精準(zhǔn)人群，產(chǎn)品特征與模式，從而為產(chǎn)品提供更豐富全面的證據(jù)支持。

臨床研究難逃問題守恒定律：科學(xué)帶來的結(jié)果才是有價(jià)值的

圖：房澍名博士

房澍名博士表示，“一直以來，隨機(jī)對(duì)照研究（RCT）備受臨床醫(yī)師的青睞，因其具備臨床科研設(shè)計(jì)有四大原則：隨機(jī)化、設(shè)立對(duì)照、盲法、基線可比性，是循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的基石，是臨床療效評(píng)價(jià)的“金標(biāo)準(zhǔn)”。RCT研究具有無(wú)可厚非的科學(xué)性，然而，科學(xué)只是一種方法學(xué)手段，而不是目的。RCT研究逐漸表現(xiàn)出設(shè)計(jì)過于理想、抽樣局限性以及安全性數(shù)據(jù)不充分的弊端，在這樣的背景下，真實(shí)世界研究應(yīng)運(yùn)而生，而且似乎離我們?cè)絹碓浇?rdquo;

“真實(shí)世界證據(jù)需要從兩個(gè)維度進(jìn)行考量：數(shù)據(jù)獲取和研究方法。數(shù)據(jù)獲取可從多方渠道進(jìn)行獲取，比如電子病歷，醫(yī)保數(shù)據(jù)庫(kù)，電子設(shè)備，患者登記項(xiàng)目及手機(jī)軟件等。通過對(duì)海量數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，獲得巨大價(jià)值的產(chǎn)品、服務(wù)或深刻的洞見。真實(shí)世界的大數(shù)據(jù)數(shù)據(jù)研究成就了中國(guó)慢病前瞻性研究項(xiàng)目（KSCDC），收獲了學(xué)術(shù)大滿貫。同樣，基于APP的大數(shù)據(jù)同樣可以在JAMA發(fā)表，2017年研究人員利用來自APP的10,000 名受試者的數(shù)據(jù)分析其生活作息與肥胖的關(guān)系。因此，在挖掘數(shù)據(jù)背后價(jià)值時(shí)，我們需要從尋找因果到發(fā)現(xiàn)相關(guān)、從理想狀態(tài)到展現(xiàn)現(xiàn)實(shí)、從回答問題到提出問題、從理論有用到實(shí)際有用。”房澍名博士強(qiáng)調(diào)。

建設(shè)臨床科研一體化平臺(tái)，實(shí)踐真實(shí)世界研究的數(shù)字生態(tài)

圖：周欣主任

來自上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院臨床研究中心周欣主任分享了大型綜合醫(yī)院臨床研究實(shí)踐之路。周欣主任指出作為一個(gè)擁有13億人口的大國(guó)，我國(guó)患者數(shù)量多，疾病譜系廣，有豐富的臨床研究資源。我國(guó)盡管有著豐富的臨床資源，卻嚴(yán)重缺乏大規(guī)模、有影響的臨床研究工作和成果。目前，臨床科研工作模式存在諸多問題，比如被動(dòng)式科研，臨床與科研無(wú)法實(shí)現(xiàn)有機(jī)結(jié)合，數(shù)據(jù)不可控以及缺乏科研影響力。如何有效解決這些問題，是我們一直在思考的。

緊接著，周欣主任表示，“為了解決這些問題，新華醫(yī)院建設(shè)有獨(dú)立運(yùn)營(yíng)的臨床研究中心（CRU），通過六大模塊運(yùn)作，包括項(xiàng)目管理模塊，方法學(xué)支撐模塊，數(shù)據(jù)管理模塊，質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)管理模塊，項(xiàng)目轉(zhuǎn)化模塊和培訓(xùn)及對(duì)外交流模塊，整合醫(yī)院現(xiàn)有臨床與基礎(chǔ)研究資源，為涉及人體的臨床研究提供管理及技術(shù)支撐。中心配有專職流行病學(xué)與生物統(tǒng)計(jì)學(xué)專家，數(shù)據(jù)管理人員和臨床研究協(xié)調(diào)人員等，為臨床研究提供高效高質(zhì)的技術(shù)平臺(tái)服務(wù)。同時(shí)，開展數(shù)字化科研，建設(shè)臨床科研一體化平臺(tái)全流程設(shè)計(jì)，打造臨床研究與臨床診療的無(wú)縫閉環(huán)，營(yíng)造真實(shí)世界研究的數(shù)字生態(tài)。”

立足真實(shí)數(shù)據(jù)，全面反映臨床診療過程

圖：趙耐青教授

來自復(fù)旦大學(xué)生物統(tǒng)計(jì)教研室趙耐青教授以“真實(shí)世界數(shù)據(jù)中與可信性，可行性和支持藥物研發(fā)的相關(guān)問題考慮 ”為題，從臨床真實(shí)世界研究的意義，國(guó)內(nèi)外真實(shí)世界數(shù)據(jù)以及藥物研發(fā)等多方面的解讀了真實(shí)世界研究的問題和思考。趙耐青教授提到，真實(shí)世界數(shù)據(jù)的真實(shí)性和可信性是能否成為有價(jià)值可信的RWE的關(guān)鍵的第一步，數(shù)據(jù)可靠，真實(shí)，證據(jù)要求可信，不是所有的真實(shí)世界證據(jù)可以用于支持藥物研發(fā)的。一般而言，嚴(yán)格把控?cái)?shù)據(jù)質(zhì)量的前提下，前瞻性研究的結(jié)果為最終依據(jù)是相對(duì)比較可信的。同時(shí)，在藥物研發(fā)考慮適應(yīng)癥時(shí)，可優(yōu)先考慮罕見病以及一些中藥醫(yī)院院內(nèi)制劑所適合的適應(yīng)癥。

同時(shí)，趙耐青教授強(qiáng)調(diào)，“最近ICHE9給出的新的增補(bǔ)：ICH E9/R1，對(duì)當(dāng)前臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)提出一個(gè)新概念—Estimand，主要是概述六類伴發(fā)事件的相關(guān)處理原則。臨床研究中較為常見的兩類事件如下：在臨床試驗(yàn)后期，由于中期分析或其他研究的結(jié)果展示試驗(yàn)組用藥優(yōu)于對(duì)照組用藥，對(duì)照組的對(duì)象改用試驗(yàn)藥(switch)。rescue medication（補(bǔ)救用藥）是一類常見的伴發(fā)事件。雖然在增補(bǔ)文件R1中沒有給出具體的方法，僅提到六類伴發(fā)事件，需要在研究方案中定義四個(gè)屬性：目標(biāo)人群，目標(biāo)變量，伴發(fā)事件和效應(yīng)指標(biāo)。”

邁向精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代，真實(shí)世界研究提升產(chǎn)品醫(yī)學(xué)價(jià)值

圖：張瑩總監(jiān)

來自第一三共制藥公司醫(yī)學(xué)部張瑩總監(jiān)認(rèn)為，真實(shí)世界證據(jù)不僅會(huì)在新藥的研發(fā)模式和審批制度的改變上發(fā)揮出越來越大的作用，而且在精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的進(jìn)一步發(fā)展和完善過程中也會(huì)發(fā)揮重要的作用。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的核心任務(wù)，我們需要建立這樣一種醫(yī)學(xué)模式：將個(gè)體的臨床信息和分子特征用來構(gòu)建一個(gè)巨大的“疾病知識(shí)網(wǎng)絡(luò)”，并通過這種知識(shí)網(wǎng)絡(luò)來支持精確診斷和個(gè)體化治療。

另外，張瑩深入淺出的分享了她曾經(jīng)運(yùn)營(yíng)的真實(shí)世界研究案例，如通過對(duì)口服抗凝藥物的真實(shí)世界研究及藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)這個(gè)案例分析了整體研究設(shè)計(jì)理念，研究成果對(duì)產(chǎn)品帶來的相關(guān)獲益。 在ETNA-VTE研究案例中，真實(shí)世界研究在產(chǎn)品上市前同步開展登記研究，并在產(chǎn)品上市后提供相關(guān)研究證據(jù)解答臨床實(shí)際問題，同時(shí)也為世界范圍內(nèi)的廣泛應(yīng)用帶來充分的證據(jù)。

罕見病登記研究：全球?qū)嵺`和中國(guó)經(jīng)驗(yàn)

登記研究的價(jià)值越來越被認(rèn)可?；颊叩怯浹芯渴侵敢粋€(gè)有組織的系統(tǒng)，使用觀察性研究收集統(tǒng)一的臨床或其他數(shù)據(jù)，以此對(duì)某一患病人群，或暴露在某種特定情況下的人群進(jìn)行結(jié)局評(píng)估，該評(píng)估可以用于一個(gè)或多個(gè)預(yù)先設(shè)立的科學(xué)，臨床或政策目的。

圖：張善中總監(jiān)

來自住友制藥醫(yī)學(xué)事務(wù)張善中總監(jiān)分享了罕見病患者登記研究的全球?qū)嵺`和中國(guó)成功案例。張善中表示，“登記研究是開展罕見病研究非常有效的手段，能夠回答諸多關(guān)鍵性科學(xué)問題，改善罕見病的診療。通過開展中國(guó)戈謝病登記研究，不僅補(bǔ)充了全球戈謝病登記研究中國(guó)患者的數(shù)據(jù)，也幫助注射用伊米苷酶完成了：2014年中國(guó)134名患者的再注冊(cè)和2017年III型25名中國(guó)患者適應(yīng)癥的擴(kuò)展。通過學(xué)習(xí)借鑒全球?qū)嵺`以及中國(guó)經(jīng)驗(yàn)，利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)幫助罕見病藥物可及性的加速解決上。”

對(duì)于罕見病登記研究未來發(fā)展，張善中表示，“目前，罕見病登記研究是對(duì)上市授權(quán)持有人，在風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估方案中的要求，也是監(jiān)管法規(guī)的要求，比如：兒科患者的治療和孤兒藥，然而現(xiàn)有登記研究方法在科學(xué)性上和資源配置上存在缺陷：比如現(xiàn)有登記研究沒有得到充分利用，可能導(dǎo)致重復(fù)的努力，效率不高，缺乏通用的方案、科學(xué)方法和數(shù)據(jù)結(jié)構(gòu)，以及缺乏數(shù)據(jù)共享和透明度。如果是孤立的登記研究，很難評(píng)估結(jié)果的有效性。”

鏈接現(xiàn)象與數(shù)據(jù)：賦能真實(shí)世界研究

當(dāng)今，人工智能和大數(shù)據(jù)已逐漸深度到醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，然而如何將醫(yī)療大數(shù)據(jù)變成可用于研究的數(shù)據(jù)，變成循證醫(yī)學(xué)研究的證據(jù)，如何保護(hù)患者個(gè)人隱私的前提下促進(jìn)醫(yī)療大數(shù)據(jù)的整合和共享，已成為行業(yè)重點(diǎn)攻克的難題。

圖：弓孟春博士

最后，神州數(shù)碼醫(yī)療科技股份有限公司高級(jí)副總裁兼首席醫(yī)療信息官弓孟春博士指出，“醫(yī)療衛(wèi)生行業(yè)的數(shù)據(jù)量大且數(shù)據(jù)種類復(fù)雜，其中包含的數(shù)據(jù)價(jià)值也極為豐富。在臨床實(shí)踐中，數(shù)據(jù)和信息安全涉及到隱私保護(hù)，而且大數(shù)據(jù)資源也是國(guó)家戰(zhàn)略資源，涉及到國(guó)家的生物安全、國(guó)家安全。從數(shù)據(jù)本身來講，應(yīng)該建立行業(yè)內(nèi)的數(shù)據(jù)使用、共享的機(jī)制和規(guī)范，只有標(biāo)準(zhǔn)化，才能夠充分發(fā)揮數(shù)據(jù)的力量。在標(biāo)準(zhǔn)化的基礎(chǔ)上，建立真實(shí)世界大數(shù)據(jù)研究的完整性應(yīng)用體系。”