Ionis公司是反義RNA療法方面的行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者，已利用其專(zhuān)有的反義RNA技術(shù)，創(chuàng)建了一個(gè)龐大的首創(chuàng)或同類(lèi)最佳的藥物管線，在研藥物超過(guò)40種，并與多個(gè)行業(yè)巨頭達(dá)成了戰(zhàn)略合作。近日，該公司與旗下公司Akcea Therapeutics聯(lián)合宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布積極意見(jiàn)，推薦有條件批準(zhǔn)反義RNA藥物Waylivra（volanesorsen），輔助飲食控制，用于對(duì)飲食控制和降甘油三酯療法一直控制不佳、存在胰腺炎高風(fēng)險(xiǎn)、并且經(jīng)基因檢測(cè)證實(shí)的家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的治療。

現(xiàn)在，CHMP的意見(jiàn)將遞交至歐盟委員會(huì)（EC）審查，并將在今年上半年收到審查結(jié)果。作為有條件批準(zhǔn)的一部分，Ionis與Akcea將根據(jù)注冊(cè)開(kāi)展一項(xiàng)非干預(yù)批準(zhǔn)后安全性研究（PASS）。

如果獲批，Waylivra將成為全球首個(gè)也是唯一一個(gè)治療FCS的藥物，同時(shí)也將成為Ionis公司在過(guò)去2年中獲得批準(zhǔn)的第3種藥物。值得一提的是，在美國(guó)方面，雖然Waylivra在2018年5月獲得了FDA咨詢委員會(huì)推薦批準(zhǔn)的積極意見(jiàn)，但卻在2018年8月底被FDA無(wú)情拒絕。據(jù)分析人士認(rèn)為，F(xiàn)DA的決定可能與Waylivra相關(guān)的血小板計(jì)數(shù)突然且意外降低的副作用有關(guān)，也可能對(duì)Akcea公司提出的在臨床試驗(yàn)中并未被驗(yàn)證過(guò)的血小板監(jiān)測(cè)頻率和方法存在很大的疑問(wèn)。

Akcea公司首席執(zhí)行官Paula Soteropoulos表示，“CHMP的積極意見(jiàn)是我們致力于將Waylivra帶給那些目前沒(méi)有治療選擇的FCS患者群體向前邁出的重要一步。如果獲批，Waylivra將成為第一個(gè)也是唯一一個(gè)能應(yīng)對(duì)FCS毀滅性挑戰(zhàn)的治療方法。我們預(yù)計(jì)該藥將在未來(lái)幾個(gè)月獲得批準(zhǔn)。目前，我們正在為Waylivra的歐洲上市做準(zhǔn)備。CHMP的意見(jiàn)，也體現(xiàn)了歐洲監(jiān)管當(dāng)局致力于為有需要的患者提供創(chuàng)新藥物。”

CHMP的積極意見(jiàn)，是基于III期臨床研究APPROACH、正在開(kāi)展的APPROACH開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展（OLE）研究、III期COMPASS研究的數(shù)據(jù)。III期appROACH研究是迄今為止在FCS患者群體中開(kāi)展的最大規(guī)模的研究，數(shù)據(jù)顯示，治療3個(gè)月后，與安慰劑相比，Waylivra將甘油三酯水平降低了77%。該研究中，最常見(jiàn)的不良事件是注射部位反應(yīng)和血小板水平降低。

Waylivra是基于Ionis專(zhuān)有反義RNA技術(shù)開(kāi)發(fā)的一款藥物，旨在減少ApoC-III的產(chǎn)生，這是一種在肝臟中產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，在調(diào)節(jié)血漿甘油三酯方面發(fā)揮著中心作用，而且還可能影響其他代謝參數(shù)。除了FCS之外，Waylivra目前也處于III期臨床，評(píng)估治療家族性部分性脂肪代謝障礙（FPL）的療效和安全性，頂線數(shù)據(jù)預(yù)計(jì)將在2019年獲得。

FCS是一種極為罕見(jiàn)、具有毀滅性的遺傳性疾病，由脂蛋白脂酶（LPL）功能受損引起，其特是嚴(yán)重的高甘油三酯血癥（＞880mg/dL），并存在不可預(yù)測(cè)且潛在致命的急性胰腺炎。由于LPL功能有限，F(xiàn)CS患者不能分解乳糜微粒，這是一種甘油三酯占90%的脂蛋白顆粒。除了胰腺炎之外，F(xiàn)CS患者還面臨著永久性器官損傷而引起的慢性并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)，包括慢性胰腺炎和胰腺源性糖尿病。FCS患者可能經(jīng)歷的日常癥狀包括腹痛、全身疲勞以及影響其工作能力的認(rèn)知障礙。FCS患者還會(huì)經(jīng)歷主要的情緒和心理社會(huì)影響，包括焦慮、社交退縮、抑郁和腦霧（brain fog）。目前，尚無(wú)有效治療FCS的方法，該領(lǐng)域存在著巨大的未滿足醫(yī)療需求。有關(guān)FCS的更多信息可見(jiàn)www.fcsfocus.com、www.lpldalliance.org、www.livingwithfcs.org。

原文出處：Akcea and Ionis Receive Positive EU CHMP Opinion for WAYLIVRA™ (volanesorsen)

原標(biāo)題：罕見(jiàn)病新藥！全球首個(gè)家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）藥物Waylivra在歐盟即將上市