據(jù)人民網(wǎng)11月26日報(bào)道，來自中國深圳的科學(xué)家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個(gè)基因經(jīng)過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預(yù)防領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。

賀建奎。 賀建奎實(shí)驗(yàn)室 供圖

2015年，中國研究人員首次在實(shí)驗(yàn)室中對人類胚胎的基因進(jìn)行編輯，這引發(fā)了全球性的強(qiáng)烈抗議，并且其他國家的科學(xué)家要求不使用這種技術(shù)培育經(jīng)過基因修飾的嬰兒。當(dāng)時(shí)，這些研究人員正是借助了基因編輯工具CRISPR。CRISPR作為一項(xiàng)強(qiáng)大而精準(zhǔn)的DNA基因編輯技術(shù)，自從它四年前誕生以來，對生物科技產(chǎn)生了重大的影響，編輯植物和動(dòng)物的基因組從此變得十分容易。利用該技術(shù)，可以將體外受精（IVF）細(xì)胞進(jìn)行遺傳修飾，進(jìn)而培育成胚胎直至分娩出經(jīng)過基因修飾的嬰兒。盡管這遭到了全球科學(xué)界的反對，但是似乎現(xiàn)在它即將變成現(xiàn)實(shí)。

此前，位于中國深圳的南方科技大學(xué)一個(gè)研究團(tuán)隊(duì)一直在招募志愿參與基因編輯的夫婦，以便能夠創(chuàng)造出第一批經(jīng)過基因編輯的嬰兒。他們計(jì)劃在試驗(yàn)中，為嬰兒消滅一種名為CCR5的基因，這種基因可以使得嬰兒對免疫缺陷病毒、天花和霍亂產(chǎn)生免疫抵抗性。

在CRISPR/Cas9技術(shù)中，基因編輯的實(shí)現(xiàn)需要兩個(gè)工具——向?qū)Ш颂呛怂幔╣RNA）和Cas9蛋白，其中Cas9蛋白具有切割DNA片段的功能，可使DNA發(fā)生雙鏈斷裂，進(jìn)而誘導(dǎo)細(xì)胞產(chǎn)生DNA損傷修復(fù)。gRNA與Cas9蛋白結(jié)合在細(xì)胞中，會形成復(fù)合體，它會“檢索”細(xì)胞中所有的DNA，找到與其內(nèi)部gRNA的序列相對應(yīng)的位點(diǎn)，然后連接，讓Cas9蛋白質(zhì)精確地把相關(guān)DNA“剪”掉，從而實(shí)現(xiàn)了對細(xì)胞中目標(biāo)基因的編輯。

此次中國臨床試驗(yàn)文件描述了一項(xiàng)研究，該研究將采用CRISPR修飾人類胚胎，然后將修飾后的胚胎轉(zhuǎn)移到母親的子宮繼續(xù)發(fā)育，試驗(yàn)的目標(biāo)是母體正常分娩進(jìn)而產(chǎn)出健康的嬰兒。美國Technology review曾試圖電話采訪賀教授，但他拒絕對此發(fā)表任何評論。

對于賀建奎來說，如果能夠成功地讓第一批基因定制的人類誕生，將是一項(xiàng)令人驚嘆的醫(yī)學(xué)成就，但顯然這也會引起巨大爭議。消除遺傳性疾病的新的治療手段在不斷進(jìn)展，其他方式的優(yōu)生學(xué)方法也在進(jìn)步，但直接對于母體胚胎進(jìn)行基因編輯存在嚴(yán)重的醫(yī)學(xué)倫理問題。

賀建奎和他的團(tuán)隊(duì)在去年提交的道德聲明中寫道，“在對基因編輯應(yīng)用日益激烈的全球競爭中，我們希望能夠脫穎而出。”他們預(yù)測，他們的創(chuàng)新將超越體外受精技術(shù)的發(fā)明。然而，有分析人士表示了擔(dān)憂，稱人類基因編輯技術(shù)應(yīng)具有道德規(guī)范，因?yàn)榕咛セ虻淖兓瘜⒂珊蟠z傳，最終可能影響整個(gè)人類的基因庫。

近期，各國專家前往香港參加了第二屆人類基因組編輯國際峰會。此次國際會議的目的是幫助確定人類是否應(yīng)該開始對自己進(jìn)行遺傳修飾以及如何進(jìn)行修飾。國際峰會議程主席、加州理工學(xué)院的生物學(xué)家和前總統(tǒng)David Baltimore表示，“人類從來沒有做過任何會改變?nèi)祟惢虻氖虑?，而且我們從來沒有做過任何會產(chǎn)生影響的事情，此次會議會討論這一問題。”

哪怕是一個(gè)基因的改變也會給人類胚胎的遺傳編輯帶來巨大的風(fēng)險(xiǎn)，包括導(dǎo)致不必要的基因突變風(fēng)險(xiǎn)，或者產(chǎn)出的嬰兒體內(nèi)同時(shí)存在編輯過的細(xì)胞和未編輯過的細(xì)胞。在該項(xiàng)中國試驗(yàn)中，甚至有一個(gè)胚胎體內(nèi)存在多種以不同方式編輯過的細(xì)胞，這將給胎兒帶來什么樣的未來風(fēng)險(xiǎn)，都是不得而知的。

聯(lián)合國教科文組織下屬的國際生物倫理學(xué)委員會也曾表示，“基因療法可能成為醫(yī)學(xué)史上的一個(gè)分水嶺，而基因組編輯無疑是最有希望造福全人類的科學(xué)事業(yè)之一”。但基因編輯需要特別謹(jǐn)慎，尤其是人類基因組編輯是否應(yīng)該用于種系基因，從而影響子孫后代的遺傳基因，還是個(gè)問題。

但是，也有學(xué)者對此表示了積極的態(tài)度。西雅圖非營利組織Altius生物醫(yī)學(xué)科學(xué)研究所的副主任、基因編輯科學(xué)家Fyodor Urnov表示，他回顧了中國胚胎編輯的文件認(rèn)為，雖然試驗(yàn)并不完整，但確實(shí)表明這項(xiàng)努力旨在培養(yǎng)更完美的人類。事實(shí)上，科學(xué)界已經(jīng)在研究如何編輯相同的基因，比如在艾滋病病毒感染的成年患者身上。“人類生殖系統(tǒng)基因工程十分復(fù)雜難以解釋，但是如果真的能夠成功，可能會為成人和兒童帶來前所未與的治療進(jìn)展。”（新浪醫(yī)藥編譯/范東東）

文章參考來源：

1、Chinese scientists are creating CRISPR babies

2、First gene-edited babies claimed in China