拜耳公司8月30日宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Jivi®（BAY94-9027，聚乙二醇化重組抗血友病因子）作為常規(guī)預(yù)防性治療用于先前治療的成人和12歲以上青少年A型血友病患者。Jivi最初推薦的預(yù)防方案是每周兩次（30-40 IU/kg），每五天服用一次（45-60 IU/kg），并根據(jù)出血發(fā)作進(jìn)一步單獨調(diào)整是多還是少的給藥。FDA還批準(zhǔn)Jivi用于按需治療，以及在同一人群中用于圍手術(shù)期出血管理。

該批準(zhǔn)是基于PROTECT VIII試驗的結(jié)果，該試驗是一項為期36周的臨床2/3期國際化開放標(biāo)簽試驗，入組126名患者。該試驗包括預(yù)防性給藥、按需治療以及在患有重度A型血友病的成人和12歲或以上青少年中的圍手術(shù)期處理。針對按需治療出血和不同給藥方案下進(jìn)行預(yù)防性治療，試驗A部分評估了Jivi的藥代動力學(xué)、療效和安全性，B部分評估了在大手術(shù)中Jivi的安全性和有效性。在該試驗中證明了對出血的保護(hù)以及其安全性，中位時間可達(dá)1.9年（范圍為0-2.6年）。在拜耳的血液學(xué)藥物組合中，Jivi是FDA批準(zhǔn)的第三個A型血友病治療藥物。

BAY94-9027通過替換在成人和12歲或以上青少年A型血友病患者中減少或缺失的凝血因子VIII（FVIII，一種形成血凝塊所需的蛋白質(zhì)）來發(fā)揮作用。該藥物在重組人凝血因子VIII蛋白表面插入一個半胱氨酸殘基（Cys），并以此作為聚乙二醇（PEG）聚合物的附著位點來延長半衰期。該藥物的半衰期為17.9小時，可在血液中保持持續(xù)的水平。同時，該藥也保留重組FVIII（rFVIII）的生物學(xué)活性，是rFVIII替代療法中的一個重要的新治療選擇。重組因子VIII是A型血友病的標(biāo)準(zhǔn)療法，并且在數(shù)十年的臨床試驗和實際用藥經(jīng)驗中已證明了其有效性和安全性。

在臨床試驗中，大多數(shù)成人和青少年患者對Jivi的治療表現(xiàn)出了良好的耐受性。在12歲或以上的先前治療患者中，最常報告的不良反應(yīng)是頭痛、咳嗽、惡心和發(fā)燒。其中在一名先前治療的成年受試者體內(nèi)發(fā)現(xiàn)了FVIII抑制劑（1.7 BU/mL）。重復(fù)測試后未證實存在FVIII抑制劑。

明尼蘇達(dá)大學(xué)PROTECT VIII首席研究者和醫(yī)學(xué)副教授Mark Reding醫(yī)學(xué)博士說，“作為一名治療A型血友病患者的醫(yī)生，他們有著一系列的個性化需求，Jivi批準(zhǔn)的劑量使我可以根據(jù)患者的出血發(fā)作來調(diào)整頻率，進(jìn)而保持防止流血。在患者中，流血是一個嚴(yán)重的問題。Jivi是一個很好的治療選擇，可解決患者日益增長的需求，將治療與個人生活方式結(jié)合在一起。”

拜耳制藥美洲地區(qū)的總裁Carsten Brunn說到，“今天Jivi的批準(zhǔn)離不開我們與血友病患者群體25年的合作，并印證了我們致力于開發(fā)新的療法，來幫助解決這些患有此終身性疾病患者的醫(yī)療需求。Jivi憑借其獨特的給藥方案而被證實的有效性，對患者而言是一項重要的益處，為此我們期待將其帶給全球的患者群體，這也是我們正在全球其他的地區(qū)尋求Jivi的監(jiān)管批準(zhǔn)。”針對A型血友病患者，拜耳還在歐盟和日本提交了BAY94-9027的上市許可申請。