8月22日，專注于血液及癌癥疾病靶向療法開(kāi)發(fā)的生物制藥公司Sierra Oncology表示，將支付300萬(wàn)美元的首付款，從吉利德公司獲得候選藥物moelotinib的開(kāi)發(fā)權(quán)益。Moelotinib在兩項(xiàng)已完成的骨髓纖維化治療3期臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出了差異化的治療獲益（包括與控制貧血相關(guān)的益處），并實(shí)現(xiàn)了實(shí)質(zhì)性脾臟和體質(zhì)癥狀的控制。借此消息，Sierra公司股票上漲3.2％

具體交易條款：Sierra公司向吉利德支付300萬(wàn)美元的首付費(fèi)用，如果一些按協(xié)議進(jìn)行，Sierra將會(huì)支付高達(dá)1.95億美元的潛在里程碑付款，這主要與藥物商業(yè)銷售有關(guān)。根據(jù)未來(lái)商業(yè)銷售情況，Sierra還將支付吉利德銷售版稅，比例從十幾到二十幾不等。Sierra將承擔(dān)所有目前及過(guò)渡期的臨床研究成本。

Momelotinib是一種強(qiáng)效的、選擇性的、口服JAK 1、JAK 2及ACVR1抑制劑，其在骨髓纖維化治療中有著不同的治療獲益，包括一系列有意義的貧血治療益處，這其中包括了消除或減少頻繁輸血的需要，以及實(shí)現(xiàn)了實(shí)質(zhì)性脾臟和體質(zhì)癥狀的控制。自2009年臨床研究開(kāi)始以來(lái)，已有1200多名受試者接受治療。該藥的美國(guó)專利預(yù)計(jì)可保護(hù)至2035年，歐洲保護(hù)期到2033年。

Moelotinib分子結(jié)構(gòu)（來(lái)自維基百科）

該藥物最初是由澳大利亞Cytopia公司發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)的。2011年，YM BioSciences公司收購(gòu)了Cytopia?，F(xiàn)任Sierra Oncology首席執(zhí)行官的NickGlover博士曾經(jīng)領(lǐng)導(dǎo)YM公司并和團(tuán)隊(duì)將momelotinib推到了臨床1/2期試驗(yàn)階段。后來(lái)在2013年，YM BioSciences被吉利德公司收購(gòu)。Sierra現(xiàn)在的公司成員是有開(kāi)發(fā)momelotinib經(jīng)驗(yàn)的。

安德森癌癥中心腫瘤醫(yī)學(xué)專家兼白血病系教授Srdan Verstovsek表示：“大多數(shù)骨髓纖維化患者在診斷或接受其他治療，包括諾華魯索利替尼（ruxolitinib）時(shí)已經(jīng)或?qū)⒁l(fā)展出貧血。貧血是骨髓纖維化患者最重要的負(fù)面預(yù)后指標(biāo)，屬于最重要的疾病后果之一。骨髓纖維化的傳統(tǒng)治療重點(diǎn)集中在脾腫大和該疾病常見(jiàn)的體質(zhì)癥狀。然而，最佳的藥物治療應(yīng)是能夠解決與疾病相關(guān)的血細(xì)胞減少癥（包括貧血和輸血依賴），同時(shí)也能改善脾腫大的癥狀。Momelotinib的3期臨床數(shù)據(jù)顯示出所有這些類別的臨床益處，考慮到其抗貧血優(yōu)勢(shì)，momelotinib有可能成為治療骨髓纖維化的一個(gè)重要選擇。”

Glover認(rèn)為：“到目前為止的臨床數(shù)據(jù)指導(dǎo)和支持我們對(duì)momelotinib的發(fā)展戰(zhàn)略。未來(lái)需要進(jìn)一步的臨床研究來(lái)鞏固這些臨床數(shù)據(jù)，公司會(huì)進(jìn)一步確定該藥的快速監(jiān)管路徑”。

當(dāng)然，這則新聞背后也掩蓋了一些問(wèn)題。事實(shí)上，吉利德在2012年投入了5億美元研發(fā)該藥物，希望它可能成為Incyte和諾華首個(gè)JAK2抑制劑Jakafi的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手。但是兩年前的試驗(yàn)并不成功，包括安全問(wèn)題及無(wú)法在臨床與Jakafi競(jìng)爭(zhēng)，因此該藥物被吉利德暫時(shí)擱置。

300萬(wàn)美元首付款或許意味著Sierra以低廉的價(jià)格購(gòu)買了該藥，但如果獲得批準(zhǔn)，大部分銷售收入將按其在條款中的表現(xiàn)進(jìn)行加權(quán)。

盡管這個(gè)消息對(duì)于吉利德來(lái)說(shuō)只是小型炒作，但對(duì)于Sierra來(lái)說(shuō)影響很大，截至今早，該公司的市值僅為1.35億美元。Sierra希望比吉利德有更好的運(yùn)氣，Glover說(shuō)：“有機(jī)會(huì)將這個(gè)臨床三期資產(chǎn)添加到我們現(xiàn)有的下一代腫瘤藥物候選藥物SRA737和SRA141之中，將幫助我們成為一家多元化的后期藥物開(kāi)發(fā)公司。”（新浪醫(yī)藥編譯／David）

文章參考來(lái)源：

1、Sierra Oncology Acquires Momelotinib, an Investigational Janus Kinase (JAK) 1/2 and Activin Receptor Type 1 (ACVR1) Inhibitor for Myelofibrosis, from Gilead Sciences

2、With just $3M upfront, Sierra buys an unwanted Gilead late-stage cancer drug