今日，中國臺(tái)灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發(fā)的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發(fā)的孤兒藥資格，用于治療肝細(xì)胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達(dá)醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標(biāo)靶的DNA烷化癌癥治療藥物。

HCC是全球第六大癌癥，但在美國十分罕見，2018年發(fā)病人數(shù)約為61483人。HCC是一種致命性癌癥，五年存活率為12.2％，是癌癥第三大死因。雖然大多數(shù)HCC可以預(yù)防，但美國近年來的發(fā)病率不斷上升。究其原因，可能與慢性肝病、病毒性肝炎和肝硬化等常見危險(xiǎn)因素的流行有關(guān)。由于HCC患者容易對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療產(chǎn)生抗藥性，他們急需有效的替代療法來緩解疾病。

由浩鼎開發(fā)的OBI-3424是一款first-in-class的新型小分子前藥（prodrug），它可以選擇性靶向過度表達(dá)AKR1C3的癌癥，并在AKR1C3酶存在的情況下，選擇性釋放強(qiáng)效的DNA烷化劑。這種選擇性激活模式將OBI-3424與傳統(tǒng)的烷化劑（如環(huán)磷酰胺[cyclophosphamide]與異環(huán)磷酰胺[ifosfamide]）區(qū)分開來。AKR1C3過度表達(dá)在多種治療抵抗性和難治性癌癥中存在，包括HCC、去勢(shì)抵抗性前列腺癌（CRPC）和T細(xì)胞急性淋巴性白血?。═-ALL）。AKR1C3在多達(dá)15種實(shí)體瘤和血液腫瘤中均有高度表達(dá)。目前，在實(shí)體瘤患者（包括HCC和CRPC）中進(jìn)行的1/2期研究已經(jīng)開始在德州大學(xué)MD安德森癌癥中心入組。

▲OBI Pharma在研產(chǎn)品線（圖片來源：OBI Pharma官方網(wǎng)站）

浩鼎總經(jīng)理黃秀美女士指出：“FDA對(duì)OBI-3424孤兒藥資格的認(rèn)定，是該藥物研發(fā)的重要一步。OBI-3424旨在用于治療選擇有限的破壞性肝癌。我們很高興FDA已經(jīng)認(rèn)識(shí)到開發(fā)像OBI-3424這樣的新型靶向治療藥物的需求，來對(duì)抗這種疾病。”

我們期待這一新藥可以盡快為肝癌患者帶來新的治療選擇！

參考資料：

[1] OBI Pharma Granted FDA Orphan Drug Designation for OBI-3424 for the Treatment of Hepatocellular Carcinoma (HCC)

[2] OBI Pharma官方網(wǎng)站

原標(biāo)題：速遞 | 祝賀！肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格