2018年第2季度FDA批準(zhǔn)關(guān)鍵數(shù)字

FDA批準(zhǔn)了NDA新藥共11個(gè)（上圖），此外還有新劑型、擴(kuò)大適應(yīng)癥和組合療法等多款新藥獲批。

新獲批的藥物主要分布的治療領(lǐng)域是：癌癥，血液系統(tǒng)，中樞神經(jīng)系統(tǒng)，罕見(jiàn)病，皮膚病，內(nèi)分泌代謝，心血管、消化系統(tǒng)，呼吸系統(tǒng)，免疫系統(tǒng)，女性健康和精神病等。

FDA批準(zhǔn)了4款罕見(jiàn)病新藥，分別針對(duì)苯丙酮尿癥（PKU）、遺傳性血管性水腫(HAE)、兩類罕見(jiàn)癲癇（Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征）以及X連鎖低磷血癥（XLH）。

FDA批準(zhǔn)了2款生物類似藥，均為治療血液疾病。

FDA批準(zhǔn)了1款人工智能設(shè)備篩查糖尿病相關(guān)眼疾的，1款人工虹膜。

下面是2018年2季度FDA批準(zhǔn)的主要新藥及醫(yī)療器械的詳細(xì)盤點(diǎn)。

癌癥

藥物名稱：BRAFTOVI™+MEKTOVI®

研發(fā)公司：Array BioPharma

適應(yīng)癥：黑色素瘤

批準(zhǔn)類型：首次獲批

Array BioPharma宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)BRAFTOVI™膠囊與MEKTOVI®片劑聯(lián)合用于治療具有BRAF V600E或BRAF V600K突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性黑色素瘤患者。BRAFTOVI™不適用于治療野生型BRAF黑色素瘤患者。BRAFTOVI™是一種口服小分子BRAF激酶抑制劑，而MEKTOVI®是一種口服小分子MEK抑制劑，可以靶向MAPK信號(hào)通路（RAS-RAF-MEK-ERK）中的關(guān)鍵酶。該通路中不適當(dāng)?shù)牡鞍踪|(zhì)激活已被證明在許多癌癥中發(fā)生，包括黑色素瘤、結(jié)直腸癌、非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌和其他癌癥。

藥物名稱：Tagrisso（osimertinib）

研發(fā)公司：阿斯利康（AstraZeneca）

適應(yīng)癥：一線治療非小細(xì)胞肺癌

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

Tagrisso是近年來(lái)涌現(xiàn)出的一款重磅新藥。它是第三代、不可逆的EGFR-TKI，能有效治療普通的EGFR患者，以及EGFR T790M耐藥突變患者。此外，它還可以有效地針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)生的癌癥轉(zhuǎn)移。在一項(xiàng)名為FLAURA的3期臨床試驗(yàn)中，對(duì)照組（接受當(dāng)下的一線EGFR TKI治療）的患者其中位無(wú)進(jìn)展生存期為10.2個(gè)月，而Tagrisso組的患者其數(shù)據(jù)為18.9個(gè)月，達(dá)到了該研究的主要臨床終點(diǎn)。基于該試驗(yàn)的出色數(shù)據(jù)，美國(guó)FDA批準(zhǔn)這款新藥用于非小細(xì)胞肺癌適應(yīng)癥的一線治療。值得一提的是，Tagrisso已在中國(guó)獲批上市，商品名為泰瑞沙。

藥物名稱：Opdivo（nivolumab）+Yervoy（ipilimumab）

研發(fā)公司：百時(shí)美施貴寶（BMS）

適應(yīng)癥：一線治療腎細(xì)胞癌（RCC）

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

百時(shí)美施貴寶（Bristol-Myers Squibb，BMS）公司重磅聯(lián)合免疫療法Opdivo（nivolumab）加Yervoy（ipilimumab）獲得了美國(guó)FDA的批準(zhǔn)，成為首款用于初治的中高危晚期腎細(xì)胞癌（RCC）患者的聯(lián)合免疫療法。Opdivo是世界上首個(gè)獲得批準(zhǔn)的PD-1免疫檢查點(diǎn)抑制劑。2015年10月，Opdivo和Yervoy聯(lián)合用藥方案成為首個(gè)獲得批準(zhǔn)治療轉(zhuǎn)移性黑色素瘤的聯(lián)合免疫療法。該聯(lián)合療法目前已獲得包括美國(guó)和歐盟在內(nèi)的50多個(gè)國(guó)家的批準(zhǔn)。

藥物名稱：Keytruda（pembrolizumab）

研發(fā)公司：默沙東（MSD）

適應(yīng)癥：宮頸癌，淋巴瘤

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

6月，默沙東（MSD）宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)其重磅免疫療法Keytruda（pembrolizumab）治療晚期宮頸癌患者，她們的病情在化療后出現(xiàn)進(jìn)展，為復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。值得一提的是，Keytruda也是首款獲批治療晚期宮頸癌的抗PD-1療法。

一周之內(nèi)，Keytruda又獲得FDA批準(zhǔn)治療縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL，一種非霍奇金淋巴瘤）。值得一提的是，這是首個(gè)治療這一疾病的抗PD-1療法，也是Keytruda在惡性血液癌癥領(lǐng)域的第二個(gè)適應(yīng)癥。

藥物名稱：Kymriah（tisagenlecleucel）

研發(fā)公司：諾華

適應(yīng)癥：大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Kymriah用于治療患有復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者，其中包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，這些患者經(jīng)歷過(guò)2種或更多的系統(tǒng)治療。Kymriah是一種CD19嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）免疫療法，由賓夕法尼亞大學(xué)(University of Pennsylvania)的研究者和諾華(Novartis)公司聯(lián)合開(kāi)發(fā)。在2017年8月，Kymriah成為美國(guó)首個(gè)被FDA批準(zhǔn)的細(xì)胞療法，用于治療25歲以下、患有B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）的難治性或二次以上的復(fù)發(fā)患者。

藥物名稱：Tafinlar（達(dá)拉菲尼，dabrafenib）+Mekinist（trametinib，曲美替尼）

研發(fā)公司：諾華（Novartis）

適應(yīng)癥：BRAF V600E/K突變黑色素瘤輔助療法

批準(zhǔn)類型：N/A

諾華（Novartis）近日宣布美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)Tafinlar（達(dá)拉菲尼，dabrafenib）與Mekinist（trametinib，曲美替尼）的組合，作為BRAF V600E/K突變黑色素瘤患者的輔助療法。FDA分別于2017年10月和12月，向這款組合療法頒發(fā)了突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。該組合療法的獲批是基于臨床試驗(yàn)COMBI-AD的結(jié)果。在中位隨訪2.8年后，該研究抵達(dá)無(wú)復(fù)發(fā)生存期（RFS）的主要終點(diǎn)。與安慰劑相比，組合療法顯著降低疾病復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)53％。輔助療法的目的是為了改善黑色素瘤患者的無(wú)復(fù)發(fā)和總生存期，因?yàn)槌^(guò)一半的患者在手術(shù)后復(fù)發(fā)。這是第一種有效的口服靶向組合療法，可以防止擴(kuò)散到淋巴結(jié)的具有BRAF突變的黑色素瘤患者復(fù)發(fā)。

藥物名稱：Rubraca（rucaparib）

研發(fā)公司：Clovis Oncology

適應(yīng)癥：卵巢癌、腹膜癌

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

美國(guó)FDA批準(zhǔn)Rubraca®（rucaparib）片劑用于復(fù)發(fā)性卵巢上皮癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌患者的維持治療，這些患者接受鉑類化療后有完全或部分緩解。FDA還同時(shí)批準(zhǔn)了補(bǔ)充診斷測(cè)試FoundationFocus CDx BRCA LOH用于確定腫瘤樣本的同源重組缺陷（HRD）狀態(tài)，并將Rubraca單藥治療BRCA突變（生殖系和/或體細(xì)胞）的晚期卵巢癌從加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)為正式批準(zhǔn)。

Rubraca是一種口服小分子聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制劑，可阻斷參與修復(fù)受損DNA的PARP酶活性。此次獲批是基于臨床試驗(yàn)ARIEL3的結(jié)果，在所有患者中，由研究者評(píng)估的中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）在Rubraca組中顯示出相比安慰劑組的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善（中位PFS10.8個(gè)月vs. 5.4個(gè)月）。

藥物名稱：鹽酸苯達(dá)莫司汀（bendamustine hydrochloride）

研發(fā)公司：Eagle

適應(yīng)癥：慢性淋巴性白血?。–LL），非霍奇金淋巴瘤（NHL）

批準(zhǔn)類型：新劑型

Eagle Pharmaceuticals宣布其稀釋即用的（ready-to-dilute，RTD）鹽酸苯達(dá)莫司汀（bendamustine hydrochloride）溶液獲得了美國(guó)FDA的最終批準(zhǔn)，用于治療慢性淋巴性白血?。–LL）和惰性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。該注射液無(wú)需重新溶解，可在30或60分鐘內(nèi)以500毫升混合溶液形式給藥。鹽酸苯達(dá)莫司汀是一種烷化劑，具有抗腫瘤和殺死癌細(xì)胞的作用。2008年3月20日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了靜脈注射鹽酸苯達(dá)莫司汀用于治療CLL患者。2008年10月31日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了該藥物治療惰性B細(xì)胞NHL，這些患者在六個(gè)月內(nèi)使用利妥昔單抗或含利妥昔單抗的治療方案后疾病有進(jìn)展。

藥物名稱：Venclexta（venetoclax）+Rituxan（rituximab）

研發(fā)公司：AbbVie，Genentech

適應(yīng)癥：慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤（SLL）

批準(zhǔn)類型：N/A

近日，艾伯維（AbbVie）與基因泰克（Genentech）宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)這兩家公司的重磅藥物Venclexta（venetoclax）與Rituxan（rituximab）聯(lián)合使用，治療經(jīng)治的慢性淋巴性白血?。–LL）或小淋巴細(xì)胞性淋巴瘤（SLL）患者。本次獲批的這款聯(lián)合療法，有望給患者帶來(lái)希望。其中，由艾伯維與基因泰克共同開(kāi)發(fā)的Venclexta是一款選擇性的BCL-2抑制劑，抑制在慢性淋巴性白血病中過(guò)量表達(dá)的BCL-2蛋白。這款蛋白在細(xì)胞程序性死亡的過(guò)程中起到了重要作用，而抑制它的功能有望重塑細(xì)胞的關(guān)鍵信號(hào)通路，讓癌細(xì)胞自我摧毀。Rituxan則是一款針對(duì)CD20的單克隆抗體，能有效對(duì)非霍奇金淋巴瘤進(jìn)行治療。

藥物名稱：Tafinlar（dabrafenib）+Mekinist（trametinib）

研發(fā)公司：諾華

適應(yīng)癥：甲狀腺未分化癌

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

美國(guó)FDA批準(zhǔn)Tafinlar（dabrafenib）與Mekinist（trametinib）聯(lián)用，治療無(wú)法手術(shù)切除或擴(kuò)散至身體其他部位（轉(zhuǎn)移性）、且有BRAF V600E突變陽(yáng)性的甲狀腺未分化癌（ATC）。諾華的Tafinlar和Mekinist分別針對(duì)RAS/RAF/MEK/ERK通路中的絲氨酸/蘇氨酸激酶家族BRAF和MEK1/2中的不同激酶，它們通常存在于非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）和黑色素瘤等癌癥中。當(dāng)Tafinlar與Mekinist一起使用時(shí)，其在減緩腫瘤生長(zhǎng)方面的效果被證明比單藥使用效果好。目前，這兩種藥物均被批準(zhǔn)單獨(dú)或聯(lián)合使用，治療BRAF V600突變陽(yáng)性的轉(zhuǎn)移性黑色素瘤。此外，Tafinlar和Mekinist聯(lián)合療法也被批準(zhǔn)用于治療BRAF V600E突變陽(yáng)性的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。

血液疾病

藥物名稱：Doptelet（avatrombopag）

研發(fā)公司：Dova Pharmaceuticals

適應(yīng)癥：血小板減少癥

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

美國(guó)FDA批準(zhǔn)Dova Pharmaceuticals子公司AkaRx的新藥Doptelet（avatrombopag）片劑用于治療計(jì)劃接受醫(yī)療或牙科手術(shù)的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板計(jì)數(shù)（血小板減少癥）。Doptelet（avatrombopag）是第二代、每日一次的口服首個(gè)血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑。該藥物曾獲得優(yōu)先審評(píng)資格，治療將接受手術(shù)的CLD成人患者的血小板減少癥。這是FDA批準(zhǔn)用于該用途的首款藥物。

臨床試驗(yàn)證實(shí)，Doptelet可以安全地增加血小板計(jì)數(shù)。Doptelet是CLD患者的首款口服給藥治療選擇，能通過(guò)將血小板計(jì)數(shù)增加至大于或等于50,000每微升的目標(biāo)水平，使大多數(shù)患者在手術(shù)前避免輸注血小板，減少感染和其它不良反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)。

藥物名稱：Fulphila（pegfilgrastim-jmdb）

研發(fā)公司：Mylan，Biocon

適應(yīng)癥：中性粒細(xì)胞減少癥

批準(zhǔn)類型：生物類似藥

美國(guó)FDA近日批準(zhǔn)Fulphila（pegfilgrastim-jmdb）用于接受骨髓抑制性化療的非骨髓癌癥患者，以降低發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥（febrile neutropenia，F(xiàn)N）的發(fā)生率，這些患者具有臨床顯著的FN發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。FN是通常伴有其他感染跡象的發(fā)熱，并且患者的白細(xì)胞數(shù)量異常低。Fulphila是Neulasta（pegfilgrastim，培非格司亭）的第一種生物類似藥（Biosimilar），由Mylan和Biocon公司共同開(kāi)發(fā)。2017年末，Mylan的Ogivri獲得FDA批準(zhǔn)，成為首款曲妥珠單抗（Herceptin）的生物類似藥。

藥物名稱：Andexxa®（凝血因子X(jué)a[重組型]）

研發(fā)公司：Portola

適應(yīng)癥：抗凝血

批準(zhǔn)類型：N/A

日前，Portola Pharmaceuticals宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其新藥Andexxa®（凝血因子X(jué)a[重組型]），用于在使用利伐沙班（rivaroxaban）和阿哌沙班（apixaban）治療的患者，作為他們因?yàn)橥{生命或不受控制的出血而需要逆轉(zhuǎn)抗凝時(shí)的解毒劑。值得一提的是，這是目前獲批的首個(gè)也是唯一一款針對(duì)這一適應(yīng)癥的解毒劑。

藥物名稱：Retacrit（epoetin alfa-epbx）

研發(fā)公司：輝瑞（Pfizer）

適應(yīng)癥：貧血癥

批準(zhǔn)類型：生物類似藥

美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)輝瑞（Pfizer）旗下公司Hospira的Retacrit（epoetin alfa-epbx）作為Epogen/Procrit（epoetin alfa）的生物類似藥（biosimilar），用于治療由慢性腎病、化療或使用齊多夫定（zidovudine）治療HIV感染而導(dǎo)致的貧血癥。Retacrit也被批準(zhǔn)用于手術(shù)前后，以減少因手術(shù)過(guò)程中失血而導(dǎo)致的輸血。Epogen/Procrit早在1989年獲批治療與慢性腎功能衰竭有關(guān)的貧血癥；并在1993年獲批治療因伴隨骨髓抑制性化療所致的貧血。此外，Epogen/Procrit也適用于因使用齊多夫定引起貧血的艾滋病患者，以及幫助某些手術(shù)患者減少輸血。

中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病

藥物名稱：Aimovig（erenumab-aooe）

研發(fā)公司：安進(jìn)（Amgen）

適應(yīng)癥：偏頭痛預(yù)防

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

美國(guó)FDA批準(zhǔn)了安進(jìn)（Amgen）的Aimovig（erenumab-aooe）作為成人偏頭痛的預(yù)防性治療。該治療的給藥方式為每月一次的自我注射。Aimovig是一款通過(guò)阻斷與偏頭痛激活有關(guān)的降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）活性來(lái)預(yù)防偏頭痛的治療方法。在3期臨床試驗(yàn)研究的最后四周（第9-12周），每月偏頭痛天數(shù)比基線至少減少50%的患者比例達(dá)到了主要終點(diǎn)。值得一提的是，Aimovig是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)預(yù)防性偏頭痛治療藥物。

藥物名稱：Gilenya（fingolimod）

研發(fā)公司：諾華（Novartis）

適應(yīng)癥：多發(fā)性硬化癥

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

美國(guó)FDA批準(zhǔn)諾華公司的Gilenya（fingolimod）上市，治療10歲及以上的復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥兒童及青少年患者。Gilenya是首款每日口服一次，就可治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥的新藥。2010年，它曾得到美國(guó)FDA的批準(zhǔn)用于治療罹患這一疾病的成人患者。值得一提的是，這是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首款兒童多發(fā)性硬化癥新藥。

臨床試驗(yàn)研究結(jié)果表明，在治療的兩年后，Gilenya組的兒童患者有86%沒(méi)有出現(xiàn)癥狀復(fù)發(fā)，這一數(shù)字在對(duì)照組中僅為46%?；谶@一出色的成果，這款新藥在新適應(yīng)癥的治療上曾獲突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格。

藥物名稱：BRIVIACT®（brivaracetam, 布力西坦）

研發(fā)公司：UCB

適應(yīng)癥：癲癇

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

總比利時(shí)生物醫(yī)藥公司UCB宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了該公司最新的抗癲癇藥物BRIVIACT®（brivaracetam，布力西坦）口服制劑的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA)，用于單獨(dú)或輔助治療4歲及以上患者的局部癲癇發(fā)作（partial-onset seizure，POS）。此前，F(xiàn)DA曾批準(zhǔn)BRIVIACT®用于單獨(dú)或輔助治療16歲及以上患者的POS。

內(nèi)分泌代謝疾病

藥物名稱：BYDUREON（艾塞那肽緩釋劑）

研發(fā)公司：阿斯利康（AstraZeneca）

適應(yīng)癥：2型糖尿病

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

美國(guó)FDA批準(zhǔn)阿斯利康（AstraZeneca）的BYDUREON®（艾塞那肽緩釋劑）注射懸浮劑作為基礎(chǔ)胰島素的附加療法，治療在使用基礎(chǔ)胰島素但血糖控制不足的2型糖尿病患者。BYDUREON是一款針對(duì)2型糖尿病成人患者的每周一次GLP-1受體激動(dòng)劑注射劑，可以幫助身體產(chǎn)生更多的胰島素，以響應(yīng)葡萄糖的增加，減少胰高血糖素的產(chǎn)生，并減緩胃排空，從而降低高血糖。BYDUREON于2012年1月首次獲得FDA的批準(zhǔn)，阿斯利康一直在持續(xù)研究以改進(jìn)艾塞那肽的安全性和療效。

藥物名稱：Prolia（denosumab）

研發(fā)公司：安進(jìn)（Amgen）

適應(yīng)癥：骨質(zhì)疏松癥

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

美國(guó)FDA批準(zhǔn)安進(jìn)（Amgen）新藥Prolia（denosumab）的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)（sBLA），治療具有高骨折風(fēng)險(xiǎn)的糖皮質(zhì)激素誘導(dǎo)的骨質(zhì)疏松癥（GIOP）患者，骨折風(fēng)險(xiǎn)是由骨質(zhì)疏松性骨折病史、具有多種骨折風(fēng)險(xiǎn)因素、或接受其它骨質(zhì)疏松癥治療后失敗或不能耐受這些治療定義的。Prolia是首個(gè)獲批針對(duì)RANK配體的療法，RANK配體是破骨細(xì)胞（osteoclasts）的必要調(diào)節(jié)劑。此前，該藥物已在美國(guó)獲批治療具有高骨折風(fēng)險(xiǎn)的絕經(jīng)后骨質(zhì)疏松癥女性患者。同時(shí)，它也可以用于具有高骨折風(fēng)險(xiǎn)的男性骨質(zhì)疏松癥患者，以增加他們的骨量。通過(guò)這項(xiàng)批準(zhǔn)，使用糖皮質(zhì)激素的患者現(xiàn)在有了一個(gè)新的選擇來(lái)幫助改善他們的骨密度。

罕見(jiàn)病

藥物名稱：Palynziq（pegvaliase-pqpz）

研發(fā)公司：BioMarin

適應(yīng)癥：苯丙酮尿癥（PKU）

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

BioMarin的Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射劑獲得美國(guó)FDA的標(biāo)準(zhǔn)批準(zhǔn)（standard approval），用于降低苯丙酮尿癥（PKU）成人患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平 ，這些患者在現(xiàn)有管理下其血液Phe濃度無(wú)法控制在600微摩爾/升以內(nèi)。值得一提的是，這是首個(gè)獲批能通過(guò)幫助身體分解Phe來(lái)靶向PKU潛在病因的酶替代療法。它也是BioMarin針對(duì)這一重要病癥的第二款批準(zhǔn)療法。

Palynziq是一種聚乙二醇化的重組苯丙氨酸解氨酶，用來(lái)替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羥化酶（PAH）以分解Phe。它的效果在臨床試驗(yàn)中得到證實(shí)。在關(guān)鍵3期研究PRISM-2中，Palynziq與安慰劑相比顯著降低了血液Phe水平（p<0.0001），抵達(dá)了血液Phe變化的主要終點(diǎn)。

藥物名稱：CINRYZE(C1 脂酶抑制劑）

研發(fā)公司：Shire

適應(yīng)癥：遺傳性血管性水腫(HAE)

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

日前，全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病公司Shire宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)該公司的CINRYZE(C1 脂酶抑制劑）用于在6歲以上的遺傳性血管性水腫(hereditary angioedema, HAE)患者中預(yù)防血管性水腫的發(fā)作。CINRYZE早在2008年就被FDA批準(zhǔn)在青少年和成年人中治療HAE。本次批準(zhǔn)進(jìn)一步擴(kuò)展了CINRYZE的適用患者群。CINRYZE是從人類血漿中提取的C1-INH，它通過(guò)靜脈注射被注射到患者血液中，從而提高患者血液中C1-INH的水平?；颊呙扛?-4天接受一次CINRYZE的治療來(lái)預(yù)防血管性水腫的發(fā)生。

藥物名稱：Epidiolex（cannabidiol）口服液

研發(fā)公司：GW Pharmaceuticals

適應(yīng)癥：Dravet綜合征，Lennox-Gastaut綜合征

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

近日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)GW Pharmaceuticals的Epidiolex（cannabidiol）口服液上市，治療兩類罕見(jiàn)而嚴(yán)重的癲癇，Dravet綜合征與Lennox-Gastaut綜合征。這是首款獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市的含純化大麻提取物的新藥，也是首款獲批治療Dravet綜合征的療法。Epidiolex其主要成分是大麻二醇（CBD），是大麻類植物中的一類物質(zhì)。它不會(huì)帶來(lái)四氫大麻酚（THC）造成的神經(jīng)刺激效果。

藥物名稱：Crysvita（burosumab）

研發(fā)公司：Ultragenyx

適應(yīng)癥：X連鎖低磷血癥（XLH）

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

Ultragenyx Pharmaceutical宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其新藥Crysvita（burosumab），成為首個(gè)獲批治療1歲及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥（XLH）的藥物。XLH是一種罕見(jiàn)的遺傳性軟骨病，會(huì)造成血液中磷含量低，導(dǎo)致兒童和青少年的骨骼生長(zhǎng)和發(fā)育受損，并使其一生都有骨礦化的問(wèn)題。Crysvita是阻斷成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子23（FGF23）的一種抗體，旨在結(jié)合XLH患者過(guò)量的FGF23，使其磷水平正?；?，從而改善骨礦化，以及兒童的軟骨病和成人的骨折。Crysvita曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定以及孤兒藥資格。

皮膚病

藥物名稱：Cimzia（certolizumab pegol）

研發(fā)公司：UCB

適應(yīng)癥：銀屑病

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

總部位于比利時(shí)布魯塞爾的醫(yī)藥公司UCB近日宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)將Cimzia（certolizumab pegol）的適應(yīng)癥擴(kuò)大到中度至重度斑塊型銀屑病（PsO）成人患者。Cimzia將適用于準(zhǔn)備接受全身治療或光療的中重度PsO成人患者。該批準(zhǔn)使Cimzia成為針對(duì)該適應(yīng)癥的首個(gè)無(wú)Fc、聚乙二醇化的抗腫瘤壞死因子（TNF）藥物。此外，F(xiàn)DA還更新了Cimzia用于妊娠期和哺乳期患者的標(biāo)簽，這為醫(yī)護(hù)人員和女性提供了重要的參考信息。

藥物名稱：Rituxan®（rituximab，利妥昔單抗）

研發(fā)公司：羅氏（Roche）

適應(yīng)癥：尋常型天皰瘡 （PV）

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

日前，羅氏集團(tuán)（Roche Group）成員基因泰克（Genentech）宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Rituxan®（rituximab，利妥昔單抗）用于治療中度至重度尋常型天皰瘡 （PV）。值得一提的是，利妥昔單抗是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)用于PV的生物療法，也是該疾病治療領(lǐng)域60多年來(lái)的首個(gè)重大進(jìn)展。

藥物名稱：Qbrexza（glycopyrronium）

研發(fā)公司：Dermira

適應(yīng)癥：腋窩多汗癥

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

近日，致力于將生物技術(shù)帶入皮膚病學(xué)領(lǐng)域，為數(shù)百萬(wàn)慢性皮膚病患者提供新療法的生物醫(yī)藥公司Dermira宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了Qbrexza（glycopyrronium），適用于罹患原發(fā)性腋窩多汗癥的9歲及以上兒童和成人患者的局部治療。Qbrexza作為一種抗膽堿能藥，可以直接應(yīng)用于皮膚，能通過(guò)抑制汗腺活化來(lái)阻止汗液的產(chǎn)生。

心血管疾病

藥物名稱：Consensi（氨氯地平[amlodipine]和塞來(lái)昔布[celecoxib]）

研發(fā)公司：Kitov Pharma

適應(yīng)癥：骨關(guān)節(jié)炎，高血壓

批準(zhǔn)類型：N/A

日前，創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司Kitov Pharma宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其旗艦組合藥物Consensi（氨氯地平[amlodipine]和塞來(lái)昔布[celecoxib]）口服片劑上市，治療骨關(guān)節(jié)炎疼痛和高血壓。

消化系統(tǒng)疾病

藥物名稱：Xeljanz（tofacitinib）

研發(fā)公司：輝瑞（Pfizer）

適應(yīng)癥：潰瘍性結(jié)腸炎

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

美國(guó)FDA宣布擴(kuò)大輝瑞（Pfizer）新藥Xeljanz（tofacitinib）的適應(yīng)癥，用于治療罹患中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎的成人患者。值得一提的是，Xeljanz是首個(gè)獲批用于長(zhǎng)期治療該適應(yīng)癥的口服藥物。其它經(jīng)FDA批準(zhǔn)的用于這一適應(yīng)癥的療法都需要通過(guò)靜脈輸注或皮下注射施用。Xeljanz是一種新型口服JAK抑制劑，旨在抑制細(xì)胞中的JAK信號(hào)通路，而JAK通路被認(rèn)為在炎癥性疾病中發(fā)揮了重要作用。該藥物曾在2012年和2017年分別獲批治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎和銀屑病關(guān)節(jié)炎。此次Xeljanz獲批治療中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結(jié)腸炎得到了三項(xiàng)對(duì)照臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支持。其中包括兩項(xiàng)為期8周的安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，證明每日兩次給予10毫克Xeljanz可在第8周時(shí)幫助17％至18％的患者緩解。

免疫系統(tǒng)疾病

藥物名稱：Olumiant（baricitinib）

研發(fā)公司：禮來(lái)（Eli Lilly），Incyte

適應(yīng)癥：類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎

近日，禮來(lái)公司（Eli Lilly）與Incyte公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了其新藥Olumiant（baricitinib）上市，治療罹患中度至重度類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎，卻無(wú)法從TNF抑制劑治療中受益的成人患者。Olumiant是一款每日一次的口服JAK抑制劑，能高效抑制JAK1、JAK2、以及TYK2。在人體內(nèi)，不少細(xì)胞因子依賴于JAK的活性，其在不少炎性疾病和自身免疫疾病的發(fā)病過(guò)程中有潛在作用。通過(guò)抑制多種JAK的活性，Olumiant有望給類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎患者帶來(lái)福音。

呼吸系統(tǒng)疾病

藥物名稱：Trelegy Ellipta

研發(fā)公司：葛蘭素史克（GSK）

適應(yīng)癥：慢性阻塞性肺疾病（COPD）

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

葛蘭素史克（GSK）和Innoviva公司近日宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其Trelegy Ellipta擴(kuò)大適應(yīng)癥，用于治療慢性阻塞性肺疾病患者（COPD），包括慢性支氣管炎和/或肺氣腫，同時(shí)還可用于有惡化史的患者。Trelegy Ellipta是由fluticasone furoate/umeclidinium/vilanterol（FF/UMEC/VI）組成的三元復(fù)方藥物，其中FF（糠酸氟替卡松）是可吸入的皮質(zhì)類固醇（ICS），UMEC（烏美溴銨）是一款長(zhǎng)效的毒蕈堿拮抗劑，VI（維蘭特羅）則是一款長(zhǎng)效的β2腎上腺素受體激動(dòng)劑（LABA）。它們都是傳統(tǒng)的有效治療成分。Trelegy Ellipta最初于2017年9月獲準(zhǔn)在美國(guó)使用，用于接受Breo（FF/VI）并需要額外支氣管擴(kuò)張，或接受Breo和Incruse（UMEC）的COPD患者長(zhǎng)期每日一次的維持治療，以預(yù)防呼吸困難發(fā)生。

婦科疾病

藥物名稱：Imvexxy（雌二醇）

研發(fā)公司：TherapeuticsMD

適應(yīng)癥：中度至重度性交疼痛

批準(zhǔn)類型：N/A

致力于開(kāi)發(fā)創(chuàng)新女性醫(yī)療健康產(chǎn)品的公司TherapeuticsMD宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其新藥Imvexxy（雌二醇陰道插入物），用于治療中度至重度性交疼痛（與性活動(dòng)有關(guān)的陰道疼痛），這是由于絕經(jīng)引起的外陰和陰道萎縮（VVA）癥狀。值得一提的是，Imvexxy是其治療類別中唯一一款可提供4微克和10微克劑量的產(chǎn)品，4微克是目前可用陰道雌二醇的最低批準(zhǔn)劑量。Imvexxy可以將陰道內(nèi)和周圍組織重新雌激素化（re-estrogenization ）。

精神疾病

藥物名稱：Lucemyra（鹽酸洛非斯汀，lofexidine hydrochloride）

研發(fā)公司：US WorldMeds

適應(yīng)癥：阿片類藥物戒斷癥狀

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

美國(guó)FDA批準(zhǔn)了US WorldMeds的Lucemyra（鹽酸洛非斯汀，lofexidine hydrochloride），用于緩解突然停用阿片類藥物的成人患者的戒斷癥狀。作為首個(gè)FDA批準(zhǔn)的治療阿片類藥物戒斷癥狀的非阿片類藥物，Lucemyra是一款口服選擇性α2-腎上腺素受體激動(dòng)劑，可減少去甲腎上腺素（norepinephrine）的釋放。去甲腎上腺素在自主神經(jīng)系統(tǒng)中的作用被認(rèn)為在阿片戒斷的許多癥狀中起作用。該藥物曾獲得FDA授予的優(yōu)先審評(píng)資格和快速通道資格。

雖然Lucemyra可以減輕戒斷癥狀的嚴(yán)重程度，但它無(wú)法完全阻止這些癥狀，并且最長(zhǎng)只能使用14天。值得注意的是，Lucemyra不是一種治療阿片類藥物使用障礙（OUD）的藥物，但可作為更廣泛的長(zhǎng)期治療OUD的治療計(jì)劃的一部分。

醫(yī)療器械

器械名稱：IDx-DR

研發(fā)公司：IDx

適應(yīng)癥：糖尿病患者視網(wǎng)膜病變

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

美國(guó)FDA批準(zhǔn)了首款使用人工智能檢測(cè)糖尿病患者視網(wǎng)膜病變的醫(yī)療設(shè)備IDx-DR上市。IDx-DR是首個(gè)獲得市場(chǎng)營(yíng)銷授權(quán)可以提供篩查決策，而無(wú)需臨床醫(yī)生對(duì)圖像或結(jié)果進(jìn)行解讀的醫(yī)療設(shè)備，這使得通常不參與眼科治療的醫(yī)生也能使用該設(shè)備。

該項(xiàng)批準(zhǔn)是基于FDA對(duì)10個(gè)主要治療地點(diǎn)的900位糖尿病患者的視網(wǎng)膜圖像的臨床研究數(shù)據(jù)的評(píng)估。該研究旨在評(píng)估IDx-DR檢測(cè)輕度以上糖尿病性視網(wǎng)膜病變的準(zhǔn)確率。在該研究中，IDx-DR能夠正確識(shí)別輕度以上糖尿病性視網(wǎng)膜病變的時(shí)間有87.4％，而能夠正確識(shí)別沒(méi)有輕度以上糖尿病性視網(wǎng)膜病變的時(shí)間為89.5％。

器械名稱：CustomFlex

研發(fā)公司：HumanOptics AG

適應(yīng)癥：虹膜缺陷

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

美國(guó)FDA批準(zhǔn)HumanOptics AG的人工虹膜產(chǎn)品CustomFlex上市，治療由于先天性遺傳缺陷或后天損傷，導(dǎo)致虹膜缺失或受損的成人和兒童患者。值得一提的是，這也是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首款獨(dú)立虹膜假體，為虹膜缺陷帶來(lái)了全新的療法，能降低對(duì)亮光的敏感度。它也能改善無(wú)虹膜癥患者的眼睛外觀。這款虹膜由可折疊的硅制醫(yī)療材料制成，可根據(jù)每名患者的需求定制尺寸與大小。它的安裝也極為便捷——醫(yī)生們只要切開(kāi)一個(gè)小口，將人工虹膜插入并展開(kāi)即可。這層人工虹膜會(huì)被眼球的解剖結(jié)構(gòu)自然支撐。如有需求，也可以將其縫合固定。

器械名稱：Eversense連續(xù)血糖監(jiān)測(cè)（CGM）系統(tǒng)

研發(fā)公司：Senseonics

適應(yīng)癥：糖尿病

批準(zhǔn)類型：首次批準(zhǔn)

近日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)Senseonics公司的Eversense連續(xù)血糖監(jiān)測(cè)（CGM）系統(tǒng)用于18歲以上的糖尿病患者。這是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)包含完全植入、可用90天的血糖檢測(cè)傳感器的CGM系統(tǒng)。Eversense CGM系統(tǒng)使用的小型傳感器可以在醫(yī)院植入皮膚。植入后，傳感器會(huì)定期測(cè)量糖尿病患者的葡萄糖水平長(zhǎng)達(dá)90天。植入式傳感器采用新型光技術(shù)來(lái)測(cè)量血糖水平，并將信息發(fā)送至移動(dòng)應(yīng)用程序，在血糖水平過(guò)高（高血糖）或過(guò)低（低血糖）時(shí)提醒用戶。每五分鐘，測(cè)量結(jié)果就會(huì)發(fā)送到（智能手機(jī)或平板電腦的）移動(dòng)應(yīng)用程序。

器械名稱：MiniMed 670G混合閉環(huán)系統(tǒng)

研發(fā)公司：美敦力（Medtronic）

適應(yīng)癥：糖尿病

批準(zhǔn)類型：擴(kuò)大適應(yīng)癥

近日，美敦力（Medtronic）公司的MiniMed 670G混合閉環(huán)系統(tǒng)也獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，將使用范圍擴(kuò)大至7至13歲的1型糖尿病患者。該系統(tǒng)是一種糖尿病管理設(shè)備，可以自動(dòng)監(jiān)測(cè)血糖并向體內(nèi)注射適當(dāng)劑量的基礎(chǔ)胰島素。FDA之前在2017年9月批準(zhǔn)該設(shè)備用于14歲及以上的1型糖尿病患者。FDA要求產(chǎn)品開(kāi)發(fā)商進(jìn)行上市后研究，以評(píng)估7至13歲兒童在真實(shí)環(huán)境下的設(shè)備性能。該設(shè)備未獲批準(zhǔn)用于6歲以下兒童和每天需要少于8單位胰島素的患者。

原標(biāo)題：全面盤點(diǎn)美國(guó)FDA第二季度批準(zhǔn)的新藥