日前，開發(fā)創(chuàng)新基因療法的MeiraGTx公司向美國證券交易委員會(SEC)遞交了IPO申請。此次IPO募集的資金預(yù)計達到8600萬美元，將用于支持該公司的一系列基因療法的臨床前與臨床期研究。

MeiraGTx是于2015年從Kadmon公司中獨立出來，專注于開發(fā)基因療法的生物醫(yī)藥公司。該公司目前的研發(fā)重點包括眼科疾病、唾液腺疾病和神經(jīng)退行性疾病三個主要領(lǐng)域。

該公司的眼科項目包括三項已經(jīng)進入臨床1/2期試驗的基因療法，分別用于治療與CNGB3基因突變相關(guān)的色盲癥(achromatopsia, ACHM)，與RPGR基因突變有關(guān)的X染色體連鎖視網(wǎng)膜色素變性(X-linkedretinitis pigmentosa, XLRP)，和由RPE65基因突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良(inheritedretinal dystrophy)。其中，治療因RPGR突變導(dǎo)致的XLRP的AAV-RPGR療法近日獲得美國FDA授予的快速通道資格。而治療因CNGB3基因突變導(dǎo)致的ACHM的A002療法獲得了歐洲藥品管理局(EMA)授予的優(yōu)先藥物(PRIME)資格。

該公司的唾液腺項目專注于治療口干癥(xerostomia)，這是一種由于唾液腺損傷造成的唾液分泌缺陷。損傷唾液腺的因素有很多種，其中包括對頭頸癌患者的放療和自身免疫疾病。MeiraGTx公司開發(fā)的AAV-AQP1療法已經(jīng)獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。該公司將開展臨床1/2期臨床試驗，以評估AAV-AQP1治療因為干燥綜合征(Sjogren’s syndrome)造成的慢性口干癥的療效。

▲MeiraGTx公司研發(fā)產(chǎn)品線（圖片來源：MeiraGTx官方網(wǎng)站）

神經(jīng)退行性疾病是該公司的第三個研發(fā)重點。在這一領(lǐng)域，MeiraGTx主要開發(fā)治療肌萎縮性側(cè)索硬化(amyotrophiclateral sclerosis, ALS)和阿茲海默病(Alzheimer’s disease, AD)的基因療法。該公司治療ALS的基因療法試圖靶向?qū)е逻\動神經(jīng)元死亡的細(xì)胞生物學(xué)過程，因而可能對更廣泛的ALS患者產(chǎn)生療效。在治療AD方面，該公司的療法將靶向胞內(nèi)體(endosome)的運輸過程。

除了開發(fā)這些臨床前與臨床期項目以外，MeiraGTx公司還致力于開發(fā)創(chuàng)新基因療法技術(shù)。該公司正在開發(fā)的創(chuàng)新技術(shù)讓醫(yī)療人員使用小分子就可以打開或者關(guān)閉生產(chǎn)基因療法產(chǎn)物的開關(guān)?？刂苹虔煼óa(chǎn)物表達時機的能力，可能為基因療法領(lǐng)域帶來新的治療機遇。

參考資料：

[1] Genetherapy startup MeiraGTx files for $86M IPO

[2] Waksal’s gene therapy spinoff MeiraGTx saysit’s time to fly with an $86M IPO

[3] MeiraGTx 官網(wǎng)

原標(biāo)題：靶向多種疾病，基因療法新銳擬IPO 8600萬美