12月18日，賽諾菲旗下專(zhuān)業(yè)化業(yè)務(wù)單元Sanofi Genzyme與美國(guó)RNAi（RNA干擾）藥物領(lǐng)先開(kāi)發(fā)商Alnylam Pharmaceuticals表示，雙方已經(jīng)向歐盟EMA提交了patisiran的上市許可申請(qǐng)（MAA）。patisiran是一款靶向運(yùn)甲狀腺素蛋白（TTR）的用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR amyloidosis）成人患者的RNAi療法。Patisiran在此前得到了EMA的加速審評(píng)認(rèn)定，這將使得該藥物的審評(píng)事件由210天縮短到150天。

Alnylam公司TTR項(xiàng)目副總裁兼總經(jīng)理Eric Green表示：“這次patisiran向EMA提交的上市申請(qǐng)，是公司又一次重要的里程碑事件，也是將RNAi療法用于到hATTR淀粉樣變患者治療的關(guān)鍵一步?；?strong>APOLLO研究的試驗(yàn)結(jié)果，我們相信patisiran將會(huì)成為hATTR淀粉樣變患者的標(biāo)準(zhǔn)治療藥物。我們非常期待在藥物審評(píng)期間同EMA以及CHMP進(jìn)行合作。”

賽諾菲公司罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域藥物開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人Rand Sutherland博士表示：“hATTR淀粉樣變患者的治療選擇非常有限。通過(guò)這次MAA申請(qǐng)?zhí)峤?，我們離patisiran在歐洲上市以及實(shí)現(xiàn)我們?yōu)槿蚧颊邘?lái)RNAi治療的愿景更近了一步。”

遺傳性hATTR淀粉樣變性是由TTR基因突變導(dǎo)致的一種可遺傳的退行性致命疾病，發(fā)病率和死亡率很高，全球約有5萬(wàn)名患者，這些患者的平均壽命為2.5-15年。

12月12日，Alnylam表示已經(jīng)完成了該RNAi藥物在美國(guó)FDA的新藥注冊(cè)申請(qǐng)工作。Sanofi Genzyme目前正在為日本、巴西和其他國(guó)家的新藥上市準(zhǔn)備注冊(cè)申請(qǐng)文件，預(yù)計(jì)在2018年上半年完成提交工作。在監(jiān)管部門(mén)批準(zhǔn)之后，Alnylam將負(fù)責(zé)patisiran在美國(guó)、加拿大和西歐的商業(yè)化工作，Sanofi Genzyme則負(fù)責(zé)該藥在全球其它國(guó)家的銷(xiāo)售任務(wù)（包括歐盟的某些中歐和東歐國(guó)家）。

RNAi技術(shù)在20年前才被發(fā)現(xiàn)，該領(lǐng)域杰出貢獻(xiàn)者斯坦福醫(yī)學(xué)院的Andrew Z. Fire和麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院的Craig C. Mello在2006年獲得諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。RNAi藥物開(kāi)發(fā)經(jīng)歷了一條漫長(zhǎng)而曲折的道路才能達(dá)到這一步，Alnylam公司成立之初就在進(jìn)行RNAi藥物patisiran的研發(fā)，Ionis公司則是另一家專(zhuān)注于RNAi的專(zhuān)業(yè)化公司。