近年來，圍繞癌癥治療的研究和創(chuàng)新步伐不斷加快，CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法）在2017年成為當(dāng)之無愧的關(guān)注焦點(diǎn)。有統(tǒng)計(jì)顯示，CAR-T領(lǐng)域美國(guó)開展的研究有143項(xiàng)，而我國(guó)的相關(guān)研究也達(dá)到141項(xiàng)，逐漸邁向全球第一梯隊(duì)。值得一提的是，我國(guó)與CAR-T相關(guān)的監(jiān)管政策日趨明朗，加上近日成立的上海免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟，都將助力推動(dòng)行業(yè)健康發(fā)展。另外，相比國(guó)外三四十萬美元的治療費(fèi)，中國(guó)CAR-T療法的定價(jià)有望大幅降低。

今年是CAR-T療法突破之年

對(duì)于CAR-T療法，通俗的解釋是把癌癥患者的免疫T細(xì)胞在體外通過生物技術(shù)改造，使其識(shí)別腫瘤細(xì)胞表面的抗原，然后把這些細(xì)胞輸回給病人，以達(dá)到識(shí)別、殺死癌細(xì)胞的效果。 

“打個(gè)比方，一個(gè)患者的免疫細(xì)胞在體內(nèi)被癌細(xì)胞打得東倒西歪后，出去叫了1000個(gè)好手進(jìn)來幫忙。”一位參與過CAR-T療法研究的醫(yī)生表示。

CAR-T領(lǐng)域經(jīng)常被提及的案例是美國(guó)女孩艾米莉（Emily Whitehead），由于白血病經(jīng)過化療后，她的生命一度十分危急。2012年接受CAR-T技術(shù)治療后康復(fù)，無癌生活至今。艾米莉的主治醫(yī)生、CAR-T臨床治療專家，費(fèi)城兒童醫(yī)院的Stephan A Grupp教授近日在2017國(guó)際細(xì)胞治療上海峰會(huì)上與國(guó)內(nèi)專家學(xué)者分享了CAR-T治療臨床安全管理和療效評(píng)估經(jīng)驗(yàn)。

曾經(jīng)白血病7次復(fù)發(fā)的Nicole Gularte也出席了該峰會(huì)，她說：“之前的治療經(jīng)歷十分痛苦，直到2016年接受了CAR-T療法后，才離開了病房，如今投身CAR-T領(lǐng)域相關(guān)工作，希望幫助更多人。”

上海細(xì)胞治療工程技術(shù)研究中心主任錢其軍告訴記者，從“艾米莉歷險(xiǎn)記”來看， CAR-T療法的優(yōu)勢(shì)是對(duì)復(fù)發(fā)難治腫瘤療效好，尤其是今年8月份美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)諾華公司的CAR-T免疫療法Kymriah（用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病）上市，成為腫瘤治療史的一個(gè)里程碑式的事件。

時(shí)隔不久，F(xiàn)DA又在今年10月份批了第二個(gè)CAR-T細(xì)胞療法Yescarta（來自凱特公司Kite Pharma），用于治療特定類型成人大B細(xì)胞淋巴瘤患者。在獲批之前，生物醫(yī)藥巨頭吉利德宣布119億美元收購凱特，一度點(diǎn)燃了資本市場(chǎng)的熱情。

業(yè)界預(yù)測(cè)顯示，CAR-T細(xì)胞療法未來的市場(chǎng)空間預(yù)計(jì)在350億美元至1000億美元。目前，國(guó)際上在CAR-T療法領(lǐng)域領(lǐng)先的公司包括諾華、凱特、Cellectis、Juno等，輝瑞、新基等也積極介入這一領(lǐng)域。

致力促進(jìn)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)國(guó)際交流與合作的美國(guó)非營(yíng)利公益組織CRC Oncology創(chuàng)始人茹欽華表示，細(xì)胞治療的成藥性已經(jīng)在美國(guó)確定，隨著細(xì)胞治療生產(chǎn)技術(shù)的逐步完善，適應(yīng)癥、靶點(diǎn)的不斷拓寬，藥政及醫(yī)療機(jī)構(gòu)經(jīng)驗(yàn)的日益豐富，未來對(duì)于像腫瘤這類致命性、難治愈性疾病，細(xì)胞治療結(jié)合其他靶向、抗體藥物以及局部微手術(shù)將會(huì)為病人帶來更多治愈的機(jī)會(huì)和高質(zhì)量生活品質(zhì)。

目前全球細(xì)胞治療領(lǐng)域共同面對(duì)的問題有幾個(gè)方面：一是科學(xué)家、發(fā)明者如何從全球產(chǎn)業(yè)化的角度考量并及時(shí)布局專利申報(bào)；二是投資公司如何根據(jù)有限數(shù)據(jù)甄別優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目，合理布局投資策略，尊重并合理利用珍貴的臨床資源；三是創(chuàng)業(yè)公司如何保證自身產(chǎn)品線的靶點(diǎn)獨(dú)特性、技術(shù)獨(dú)占性、生產(chǎn)流程的自動(dòng)化、成本優(yōu)化，以及3至5年臨床研發(fā)完成產(chǎn)品上市后的持續(xù)市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力；四是上下游服務(wù)供應(yīng)商如何更好地整合資源，形成各自技術(shù)特色鮮明的完整產(chǎn)業(yè)鏈；五是醫(yī)療機(jī)構(gòu)如何借鑒歐美已有的CAR-T臨床安全管理經(jīng)驗(yàn)，建立并完善機(jī)構(gòu)自有的CAR-T臨床安全管理流程及標(biāo)準(zhǔn)；六是藥政監(jiān)管機(jī)構(gòu)如何不斷隨著新技術(shù)的發(fā)展和產(chǎn)業(yè)的成長(zhǎng)，完善甚至建立新的藥政管理標(biāo)準(zhǔn)。