近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了羅氏企業(yè)的hemlibra（emicizumab kxwh）用作預防或減少具有因子VIII抑制劑的A型血友病成人和兒童患者的出血事件。試驗證明，患者服用hemlibra后出血率降低了87%，值得一提的是，Hemlibra曾獲得FDA頒發(fā)的優(yōu)先審評資格和突破性療法認定。

FDA稱，A型血友病是一種遺傳性凝血疾病，主要影響男性。根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的研究，血友病在美國每5000個男性中就有一個，其中大約80%的患有A型血友病。A型血友病患者缺少一種產(chǎn)生凝血因子VIII的基因?；颊呖赡軙?jīng)歷反復的嚴重出血，主要發(fā)生在關(guān)節(jié)內(nèi)，結(jié)果可能會嚴重受損。一些患者出現(xiàn)免疫反應(yīng)稱為FVIII抑制劑或抗體。這種抗體干擾了現(xiàn)有血友病治療的有效性。

Hemlibra是雙特異性因子IXa和因子X定向抗體。它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的蛋白質(zhì)——因子IXa和因子X聚集在一起，恢復A型血友病患者的凝血過程。Hemlibra是一種預防性治療，可通過每周一次即用溶液皮下注射來進行。它有望為發(fā)展出因子VIII抑制劑的A型血友病患者提供新的治療選擇。

“降低出血頻率或防止出血事件是血友病患者疾病管理的重要組成部分”。 今天的批準提供了一種新的預防性治療方法，已被證明可顯著減少具有因子VIII抑制劑的A型血友病患者出血事件，”FDA藥物評估與研究中心的血液學和腫瘤學產(chǎn)品辦公室代理主任、FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說：“此外，接受Hemlibra治療的患者的生理功能也有所改善。”

Hemlibra的安全性和有效性基于兩組臨床試驗數(shù)據(jù)。第一項試驗包括109名年齡在12歲以上的A型血友病患者和109名FVIII抑制劑的男性。該試驗的隨機部分對Hemlibra進行了比較，結(jié)果顯示53名先前接受過旁路治療的患者在入組之前接受了預防性治療。服用Hemlibra的患者每年經(jīng)歷約2.9次治療的出血事件，而未接受預防性治療的患者每年約有23.3次治療的出血事件。這代表了治療出血率降低87%。該試驗還包括患者報告的身體健康指標。與未接受預防性治療的患者相比，接受Hemlibra治療的患者報告了與血友病相關(guān)的癥狀（疼痛性腫脹和關(guān)節(jié)疼痛）和身體機能
（運動疼痛，走路困難）的改善。

第二項試驗是對23名12歲以下的男性A型血友病患者進行FVIII抑制劑單臂試驗。在試驗期間，服用Hemlibra的患者中有87%沒有經(jīng)歷需要治療的出血事件。

FDA稱，hemlibra常見的副作用包括注射部位反應(yīng)、頭痛、關(guān)節(jié)痛（關(guān)節(jié)痛）。hemlibra標簽有一個黑框警告，提醒醫(yī)務(wù)人員和患者，被給予搶救治療(活化的凝血酶原復合物濃縮物)的患者中觀察到嚴重的血凝塊（血栓性微血管病和血栓栓塞）以治療出血24小時以上時，要同時服用Hemlibra。（楊麗萍 編譯）

文獻來源：

①FDA官網(wǎng)：FDA approves new treatment to prevent bleeding in certain patients with hemophilia A

原標題：FDA批準羅氏血友病新藥 出血率降低87%