他克莫司是安斯泰來的主打免疫抑制劑，多少年來為之帶入上百億的營收，成功驅(qū)動這個日本藥企“走出去”，成為全球領(lǐng)先跨國藥企。

如今，安斯泰來瞄準了一個全新的細胞治療領(lǐng)域，一個無需細胞配型的萬能細胞。

眾所周知，異體移植細胞療法一直存在一個難題－免疫排斥。目前解決免疫排斥的主要方式主要有三種：移植前受體、供體配型和對宿主進行免疫抑制。他克莫司就是免疫抑制的暢銷大藥。

而移植前受體的成功匹配概率低，供體配型則具有潛在嚴重副作用。

近日，安斯泰來和美國西雅圖的全球細胞公司（Universal Cells Inc.）簽訂全面合作協(xié)議，將開發(fā)萬能細胞供體，即適用于每個患者的無免疫排斥的用于移植的萬能細胞，這種細胞無需細胞配型和免疫抑制。

雖然安斯泰來和全球細胞將共同進行研究，開發(fā)計劃由安斯泰來全部領(lǐng)導，并將獲得全球商業(yè)化的權(quán)利。根據(jù)協(xié)議條款，通用細胞將有資格獲得高達900萬美元的前期付款和研究里程碑。通用細胞還有資格獲得高達1.15億美元的研究資金和進一步的臨床開發(fā)和監(jiān)管里程碑付款以及專利費。

萬能細胞意義重大，不僅因為再生醫(yī)療風起云涌，日益成為一個新興治療領(lǐng)域，而且，正在成為主流的基因編輯和腺相關(guān)病毒等基因療法都將獲益。

全球細胞主攻細胞治療的個性化，開發(fā)適用于每個患者的干細胞。這個公司有自己的基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因編輯技術(shù)平臺和細胞生產(chǎn)線。目前在研的主要有兩個治療領(lǐng)域。同時，與合作伙伴開發(fā)萬能供體T細胞和視網(wǎng)膜色素上皮細胞。

(Universal Cells在研產(chǎn)品。來自公司網(wǎng)站）

萬能細胞通過操縱人類干細胞中的人白細胞抗原（HLA）表達來解決同種異體排斥問題。

因為這種細胞具有HLA I類和II類蛋白質(zhì)必須匹配同種異體受體的組織相容性。 研究人員通過基因編輯來消除這些多態(tài)性HLA蛋白的表達，表達特定的非多態(tài)HLA分子，以提供阻止天然殺傷細胞裂解的必需I類信號，并引入自殺基因以增強安全性。

安斯泰來看到了其在的潛力巨大。

“我很高興與全球細胞進行這一合作，使用他們專有的萬能供體細胞技術(shù)，基于rAAV（重組腺相關(guān)病毒）基因編輯和多能干細胞的細胞工程，這無疑是滿足高度醫(yī)療未滿足的需求，治療破壞性較大的疾病，開發(fā)潛在的創(chuàng)新細胞療法的重要一步”。 安斯泰來再生醫(yī)療研究所（AIRM）的總裁兼首席執(zhí)行官下芳建川（音）表示說。

這個研究所是在安斯泰來收購了細胞公司Ocata后改名而來的。

Universal Cell的技術(shù)優(yōu)勢是生產(chǎn)在任何基因組位置含有缺失，插入或點突變的定制干細胞；也能夠在體外誘導將編輯過的多功能干細胞（iPs）分化為特定類型的細胞。

而多功能干細胞的發(fā)現(xiàn)者，日本學者中山彌伸也因此在2012年獲得諾貝爾生理或醫(yī)學獎。

“安斯泰來對再生醫(yī)學領(lǐng)域的投入證明了他們將創(chuàng)新科學轉(zhuǎn)化為臨床價值的愿景。這項研究合作將利用通用細胞獨特的技術(shù)。我們期待著與Astellas一起將我們合作開發(fā)的細胞療法帶入再生醫(yī)學市場。”全球細胞首席執(zhí)行官Claudia Mitchell表示。