近日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了Kite Pharma公司的CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市，這一療法主要用于治療大B細胞淋巴瘤成人患者，這些患者曾接受了兩種其他治療，但是病情沒有緩解，獲疾病出現復發(fā)。Yescarta是FDA批準的第一個非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法，也是第二款獲批的CAR-T細胞療法。

彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）是成人最常見的類型的NHL。淋巴瘤是癌癥開始在某些免疫系統(tǒng)細胞可以快速增長（攻擊）或生長緩慢。在美國，NHL每年約有72000例新診斷DLBCL。

在一項多中心的臨床試驗中，超過100名成人患者接受了Yescarta的治療，并展現了令人振奮的療效——研究人員發(fā)現，Yescarta帶來的完全緩解率（CR）可達到51%!

“今天意味著在一個全新治療嚴重疾病療法上開拓了又一個里程碑。在短短的幾十年中，基因治療從充滿潛力的概念，變成了可實際操作的方案，治療難治而致命的癌癥，”FDA局長Scott Gottlieb說“這一批準證明了這個有前途的新的醫(yī)學領域的持續(xù)動力，我們致力于支持和幫助加快這些產品的發(fā)展。我們將很快發(fā)布一項全面政策，以解決如何計劃支持發(fā)展基于細胞的再生醫(yī)學。這個政策也將解釋我們會如何在突破性的CAR-T細胞療法和其他基因療法中應用我們的加速項目。我們將繼續(xù)支持基于這些新科學平臺的安全有效療法的高效開發(fā)。”

“Yescarta的獲批讓CAR-T這一全新細胞療法能用于額外的癌癥患者，這些淋巴瘤患者對先前的治療沒有響應，幾乎沒有其他治療方案。”美國FDA生物制品評估和研究（CBER）主任Peter Marks博士說道。

對Yescarta的治療有可能造成嚴重的副作用。它對細胞因子釋放綜合癥（CRS）進行了黑框警告，這是與CAR-T細胞引起發(fā)熱和流感樣癥狀的活化增殖系統(tǒng)的反應以及神經系統(tǒng)的毒性。CRS和神經系統(tǒng)毒性都可能致命或危及生命。其他副作用包括嚴重感染、低血糖和免疫系統(tǒng)減弱。治療的副作用通常出現在第一至兩周內，但稍后可能會出現一些副作用。

為了進一步評估的長期安全性，FDA還要求生產廠家進行一個市場后觀察研究涉及患者治療yescarta。

FDA授予優(yōu)先審查和yescarta突破療法名稱。yescarta也獲得孤兒藥，它提供了激勵，幫助和鼓勵罕見病藥物的發(fā)展。

原標題：FDA批準CAR-T細胞療法治療大B細胞淋巴瘤成人患者