近日，Shire發(fā)布了旗下晚期遺傳性血管性水腫（HAE）候選藥物SHP616的積極試驗結果。

關鍵性的3期試驗結果顯示，皮下C1酯酶抑制劑可以顯著降低患者每月發(fā)生遺傳性血管性水腫的概率。

數據顯示，接受治療14天后，發(fā)生遺傳性血管性水腫可能性平均降低數值由最初79％上升至85％。Shire還指出，38％接受治療的患者在服藥過程中未發(fā)生遺傳性血管性水腫。

遺傳性血管性水腫是一具有家族史，反復發(fā)生軟組織急性局限性水腫的疾病。全世界范圍，每一萬至五萬人中會有一例患者。該疾病發(fā)病癥狀主要表現為手足部、胃腸道及上呼吸道的反復腫脹，腫脹常會導致患者的虛弱及疼痛，嚴重影響患者的生活質量，如果發(fā)病部位在喉部，則可能會危及生命。

德克薩斯州達拉斯西南醫(yī)學院內科醫(yī)學臨床教授William Lumry博士說：“這樣積極的實驗數據對于遺傳性血管性水腫患者來說無疑是十分可喜的。該疾病存在尚未滿足的臨床需求。”

Shire研發(fā)臨時主管醫(yī)師Howard Mayer補充說：“我們對此次研究發(fā)現的正面結果感到非常滿意。試驗結果證實了低劑量給藥方案的臨床效果，如果該藥物獲得批準，對于全球遺傳性血管性水腫患者來說是一件意義重大的事。”

目前，Shire旗下已有相關的遺傳性血管性水腫藥物上市銷售，主要用于緩解急性期患者的反復發(fā)作。但是，該藥物的專利保護將于明年到期，這一價值近6億美元銷售額的藥物或將面臨仿制藥的沖擊。

2015年，Shire公司宣布將以59億美元的價格收購罕見病藥物研發(fā)者Dyax公司以擴充其在罕見病藥物研發(fā)領域的實力。通過這一收購案獲得Dyax公司治療罕見病遺傳性血管性水腫的藥物資產。此前，Dyxa公司開發(fā)的新一代HAE藥物DX-2930已經獲得了FDA突破性藥物療法認證，這種皮下注射藥物是通過阻斷患者體內血漿激肽釋放酶來達到治療效果的。DX-2930預計將于2018年獲準上市。分析人士預計如果這一藥物能過獲批用于治療I/II型HAE，那么其年銷售峰值有望達到20億美元之多。統(tǒng)計顯示，世界上平均每5萬人中就有一人患有這種罕見疾病。

2017年5月，Shire制藥公布了另一款HAE藥物的積極數據，稱公司的Lanadelumab臨床3期試驗取得了積極的頂線數據。與安慰劑相比，Lanadelumab治療的三個用藥組均達到了具有顯著統(tǒng)計學及顯著臨床意義的主要試驗終點和所有次要終點。這項研究代表了全部的HAE疾病譜?？偟膩碚f，其中52%的HAE患者具有每個月發(fā)病三次或更多次的基線水平，65%的患者屬于喉部曾經發(fā)病的情況，56%的患者在接受長期預防（LTP）。90%的HAE患者完成了最終的研究，其中96%的患者人群進入到了正在進行中的長期安全性研究。該藥物預計將于2018年提交FDA審查。