【2017.08.22/研發(fā)NEWS】輝瑞ALL藥物奧英妥珠單抗遭NICE否決；Syros全球首創(chuàng)白血病藥SY-1425獲孤兒藥認(rèn)定；首款固定劑量組合療法今日獲批；3期臨床證實(shí)安進(jìn)降膽固醇新藥安全性；科學(xué)家利用磁場(chǎng)遠(yuǎn)程刺激大腦控制身體運(yùn)動(dòng)……

我們專注醫(yī)藥研發(fā)最新動(dòng)態(tài)，給研發(fā)人員提供及時(shí)準(zhǔn)確的信息參考。（點(diǎn)擊標(biāo)題，可閱讀原文）

輝瑞ALL藥物奧英妥珠單抗遭NICE否決

近日，英國NICE決定不推薦奧英妥珠單抗作為急性淋巴細(xì)胞性白血病的治療方案。對(duì)此，輝瑞公司表示“非常失望”，而且認(rèn)為英國NICE“不合理地評(píng)估了藥物在成本效益方面的價(jià)值，并使用與以往對(duì)該疾病區(qū)域其他藥物評(píng)估不一致的假設(shè)”。

Syros全球首創(chuàng)白血病藥SY-1425獲孤兒藥認(rèn)定

21日，美國FDA將孤兒藥認(rèn)定授予Syros公司在研藥物SY-1425用于急性髓性白血病的治療。SY-1425是一款口服的全球首創(chuàng)的視黃酸受體-α激動(dòng)劑，目前正處在用于基因驅(qū)動(dòng)的AML及骨髓增生異常綜合征亞群患者治療的臨床2期階段。

首款固定劑量組合療法今日獲批

22日，Ironwood Pharmaceuticals宣布美國FDA批準(zhǔn)其每日一次口服新藥DUZALLO用于治療痛風(fēng)患者的高尿酸血癥。這些患者單獨(dú)使用別嘌醇不能達(dá)到目標(biāo)血清尿酸水平。

Alkermes重度抑郁新藥提交上市申請(qǐng) 有望近期上市

Alkermes公司22日向FDA提交滾動(dòng)上市申請(qǐng)，以尋求治療重度抑郁障礙新藥ALKS 5461的批準(zhǔn)。ALKS 5461有全新的作用機(jī)制，可以作為治療重度抑郁障礙的輔助療法。

華海藥業(yè)帕羅西汀膠囊獲FDA批準(zhǔn)

華海藥業(yè)21日公告稱，已收到美國FDA的通知，普霖斯通制藥有限公司提交的帕羅西汀膠囊7.5mg的新藥簡(jiǎn)略申請(qǐng)已獲得批準(zhǔn)。

拜耳利伐沙班為何主動(dòng)大幅降價(jià)65%？

21日，一則降價(jià)通知從遼寧省醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥品和醫(yī)用耗材集中采購工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室發(fā)出：拜耳公司以最高達(dá)65%的幅度主動(dòng)將其明星產(chǎn)品利伐沙班價(jià)格降至了一個(gè)較低水平，新價(jià)格將于9月1日開始執(zhí)行。

3期臨床證實(shí)安進(jìn)降膽固醇新藥安全性

安進(jìn)公司近日宣布，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了Repatha®認(rèn)知功能試驗(yàn)的結(jié)果。研究表明，Repatha治療組與安慰劑組之間的認(rèn)知功能表現(xiàn)無顯著差異。

ADC技術(shù)平臺(tái)基本成熟 藥物研發(fā)面臨新機(jī)遇

抗體藥物偶聯(lián)物是一類新穎的治療藥物，正日益受到全球制藥公司的關(guān)注。ADC藥物由單克隆抗體和強(qiáng)效毒性藥物通過生物活性連接器偶聯(lián)而成，是一種定點(diǎn)靶向癌細(xì)胞的強(qiáng)效抗癌藥物。由于其對(duì)靶點(diǎn)的準(zhǔn)確識(shí)別性及非癌細(xì)胞不受影響性，極大地提高了藥效并減少了毒副作用。

科學(xué)家利用磁場(chǎng)遠(yuǎn)程刺激大腦控制身體運(yùn)動(dòng)

近日，科學(xué)家使用磁性納米粒子激活大腦內(nèi)小范圍的細(xì)胞群，可以引發(fā)肢體運(yùn)動(dòng)，包括跑、翻滾以及對(duì)四肢失去控制，這對(duì)于研究和治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病來說是一項(xiàng)進(jìn)步。

母乳中的糖類不只是營養(yǎng)還能抗菌

研究發(fā)現(xiàn)，母乳成分復(fù)雜，有多種一直在不斷改變的成分，包括蛋白質(zhì)、脂肪和糖類，這些成分可以保護(hù)嬰兒免受細(xì)菌的侵染。

日本學(xué)者發(fā)現(xiàn)棕色脂肪發(fā)育所需關(guān)鍵分子

來自日本東京大學(xué)的研究人員，通過對(duì)小鼠的棕色和白色脂肪進(jìn)行全基因組開放染色質(zhì)分析結(jié)合轉(zhuǎn)錄結(jié)合位點(diǎn)分析發(fā)現(xiàn)細(xì)胞核因子I-A是參與棕色脂肪發(fā)育的一個(gè)轉(zhuǎn)錄調(diào)控因子。

中科院首次利用猴子模型取得自閉癥研究新進(jìn)展

來自中科院遺傳與發(fā)育研究所張永清博士課題組首次利用SHANK3缺陷型猴子模型發(fā)現(xiàn)了其神經(jīng)發(fā)育的障礙。表明SHANK3蛋白對(duì)于靈長類動(dòng)物大腦的早期發(fā)育具有重要的作用，揭示其具體的作用機(jī)制能夠促進(jìn)對(duì)自閉癥領(lǐng)域的了解。

Nature：維生素C不足或誘發(fā)白血病

《自然》發(fā)表了一項(xiàng)研究，服用維生素C，可以起到抑制白血病進(jìn)展的效果，這或?qū)⒆屟芯咳藛T重新審視維生素C在白血病控制中的作用。

Science：細(xì)胞永生化比想象更復(fù)雜

有助讓細(xì)胞永生化的突變對(duì)腫瘤產(chǎn)生是至關(guān)重要的，但是在一項(xiàng)新的研究中，來自美國的研究人員指出細(xì)胞變成永生化遠(yuǎn)比原來想象的更為復(fù)雜。