美國遺傳學(xué)家南希·韋克斯勒，一生都在和“魔鬼”做斗爭。魔鬼已殺死她的外祖父、母親及3個舅舅，有一天可能也會找上她，先控制她的身體，再奪去她的意識：讓她的全身肌肉不規(guī)律地抽動，逐漸不能走路、說話、思考，甚至產(chǎn)生幻覺，直至死亡。

在馬拉開波湖畔，南希·韋克斯勒抱起一個患有亨廷頓舞蹈癥的孩子

南希·韋克斯勒展開基因地圖

這個魔鬼被稱為“亨廷頓舞蹈癥”。經(jīng)過長達14年的研究，韋克斯勒終于找到這種遺傳病的致病基因所在，它位于人類第4號染色體的短臂上。但她還未找到治愈方法，對許多患病家族來說，這個不斷傳遞的基因，就像一個難以打破的命運詛咒。

如今，基因編輯技術(shù)終于有望破除詛咒。不久前，美中韓科學(xué)家利用CRISPR“基因剪刀”，修正了人類胚胎中一種和遺傳性心臟病有關(guān)的變異。這是科學(xué)家第一次安全編輯人類早期胚胎DNA。

研究人員稱，實驗使用的胚胎，不會被植入人類子宮，這一進展仍然引發(fā)了爭議。有學(xué)者認為，這一技術(shù)具有巨大應(yīng)用前景，未來可對付亨廷頓舞蹈癥等1萬多種單基因遺傳病。也有學(xué)者警示，編輯生殖細胞基因并致人類懷孕，是絕對不可逾越的“紅線”。

在韋克斯勒看來，對于遺傳病患者及其后代，CRISPR基因剪刀或?qū)⒊蔀樵{咒終結(jié)者。

被人類發(fā)現(xiàn)前，基因剪刀已經(jīng)存在了億萬年

“這有點像‘個人一小步，人類一大步’的時刻。”得知這項實驗成功后，生物化學(xué)家詹妮弗·杜德納在一封電子郵件中寫道。

她是CRISPR基因剪刀的發(fā)現(xiàn)者之一。2012年，她在《科學(xué)》雜志發(fā)表相關(guān)論文時就料到，這項技術(shù)勢必掀起研究熱潮。然而這股浪潮之猛，遠超她的想象，至今絲毫沒有減退的跡象。

尋求建議和合作的郵件，塞滿了她的郵箱。每天，都有關(guān)于CRISPR的論文發(fā)表。修改植物基因、改變蝴蝶翅膀的模樣、建立人類疾病的大鼠研究模型……CRISPR的應(yīng)用遍地開花。不出兩年，這把剪刀就用到了人類胚胎上。3位中國科學(xué)家先后實施實驗，嘗試編輯人類早期胚胎中的致病基因。

這把基因剪刀的發(fā)現(xiàn)完全是偶然。

CRISPR，讀起來和英文單詞“保鮮盒”一樣，發(fā)音帶著一點清新的味道。但它的學(xué)術(shù)全稱相當(dāng)古怪——“成簇的規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列”。這個繞口的名稱，似乎也暗示著，它不是人類特意創(chuàng)造出的。

在被人類發(fā)現(xiàn)前，CRISPR早已在自然界存在了億萬年，是一些細菌基因組上的DNA重復(fù)結(jié)構(gòu)。研究者原本以為，它們不過像人類的闌尾一樣多余。隨著研究深入，科學(xué)家逐漸發(fā)現(xiàn)，夾在這些重復(fù)序列中的奇怪片段，竟是一張張“快照”，記錄著曾經(jīng)侵犯過它們的病毒遺傳信息。一旦發(fā)現(xiàn)特定病毒再犯，細菌體內(nèi)來回巡邏的蛋白質(zhì)“哨兵”，能快速將病毒的DNA切割成片段。

沒想到，最古老的細菌免疫系統(tǒng)，轉(zhuǎn)身變成了人類最前衛(wèi)的基因剪刀。2012年，杜德納和合作者卡朋特首先提出，由于CRISPR系統(tǒng)特有的DNA切割功能，它可以作為新一代的基因編輯工具，人類完全可以對這個系統(tǒng)進行“編程”。刪改指定的DNA序列，就像電腦編輯文字一樣。

基因剪刀的發(fā)現(xiàn)，也意味著，對那些魔鬼般的致病基因，人類或許可以干凈利落地切下，然后組裝上正常的健康基因。

在世界上許多地方，人們?nèi)员贿z傳病的詛咒籠罩著。委內(nèi)瑞拉馬拉開波湖邊的一個小村莊，有著世界上最高的亨廷頓舞蹈癥發(fā)病率。那兒的湖水像天空一樣湛藍，但患者的臉卻因疼痛而扭曲，腿萎縮得像樹枝一樣纖細。

幾年前，韋克斯勒回訪這個她曾深入研究的村莊，遇見了40歲的西羅。他是一位父親，也曾是一個優(yōu)雅的鼓手，一個健壯的漁民。但疾病逐漸摧毀了他，他的身體不受控制地扭動著，他14個孩子中的10個，被診斷為亨廷頓舞蹈癥。因為一個世代相傳的基因，他們的命運，在出生之前就已注定。

改造基因，似乎成了解除咒語的唯一辦法。