今天，羅氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)宣布，美國FDA擴大批準了Actemra(tocilizumab單抗)的適應癥，用于皮下注射治療巨細胞動脈炎成年患者。這一新的適應癥成為首例經(jīng)FDA批準的特別針對這種類型血管炎的治療方案。

巨細胞動脈炎是一種血管炎，這是一大類因為血管炎癥而導致的疾病。由于這種炎癥反應，導致動脈變窄或變得不規(guī)則，妨礙足夠的血液流動。在巨細胞動脈炎中，受影響的大多數(shù)血管位于頭部，特別是顳動脈(temporal arteries ，位于頭部的兩側)，因此這種病癥有時也被稱為顳動脈炎。然而，像大動脈(aorta)等其他重要血管也可能會在巨細胞動脈炎中發(fā)炎。目前，標準治療涉及高劑量的皮質類固醇。

研究人員在一項雙盲、安慰劑對照，涉及251例巨細胞動脈炎患者的研究中建立了皮下注射Actemra治療巨細胞動脈炎的療效和安全性。主要療效終點是從第12周到第52周達到持續(xù)緩解(sustained remission)的患者比例。持續(xù)緩解被定義為不再存在巨細胞動脈炎癥狀、炎性化驗檢查正常化，并遞減劑量的類固醇藥物prednisone使用。從第12周至第52周，與使用標準化prednisone方案接受安慰劑的患者相比，更大比例的接受皮下注射Actemra加上標準化prednisone方案的患者達到了持續(xù)緩解。與安慰劑治療相比較，接受Actemra的患者prednisone劑量較低。Actemra治療組中觀察到的總體安全性概況與Actemra已知的安全性概況一致。FDA曾為這項申請頒發(fā)了突破性療法認定和優(yōu)先審評資格。

先前，皮下注射Actemra被批準用于治療中度至重度活躍類風濕關節(jié)炎。靜脈內注射Actemra以前也被批準用于治療中度至重度活躍類風濕性關節(jié)炎，全身性治療青少年特發(fā)性關節(jié)炎和多關節(jié)性青少年特發(fā)性關節(jié)炎。

FDA藥物評估和研究中心肺科、過敏癥及風濕病產(chǎn)品部門主任Badrul Chowdhury博士說道：“我們加快了針對Actemra這一申請的審評，因為這種藥物滿足了嚴重疾病患者的迫切需求。”