新銳名稱：Eidos Therapeutics

公司坐標(biāo)：Palo Alto，加州，美國

官方網(wǎng)站：http://eidostx.com/

融資情況：獲2700萬美元投資

管理團(tuán)隊(duì)：Neil Kumar博士任首席執(zhí)行官

近日，來自加州的BridgeBio Pharma 宣布成立了一家新的生物制藥公司Eidos Therapeutics，以專注開發(fā)用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）淀粉樣變性疾病的小分子藥物。

BridgeBio Pharma于今年1月正式走出隱匿模式，進(jìn)入公眾視野。這是一家臨床階段的生物科技公司，致力于開發(fā)新型遺傳病治療藥物，BridgeBio將傳統(tǒng)的藥物開發(fā)重點(diǎn)與獨(dú)特的企業(yè)模式結(jié)合起來，希望以此將科學(xué)迅速轉(zhuǎn)化為可治療疾病的藥物。據(jù)悉，BridgeBio Pharma將為新成立的公司注資2700萬美元。

（圖片來源：Eidos Therapeutics官網(wǎng)）

淀粉樣變性是由于蛋白折疊異常而導(dǎo)致不可溶的纖維性淀粉樣物質(zhì)沉積于器官或組織的細(xì)胞外區(qū)而引起的一組疾病。TTR淀粉樣變性多由與TTR相關(guān)的基因突變?cè)斐?，?huì)導(dǎo)致心臟和周圍神經(jīng)中的毒性TTR淀粉樣蛋白沉積，通常會(huì)引起心肌病和多發(fā)性神經(jīng)系統(tǒng)疾病。每年，全球約有25萬人由于TTR淀粉樣變性而患心臟和神經(jīng)類疾病，且患病風(fēng)險(xiǎn)會(huì)隨著人口老齡化而增加。

（TTR由4個(gè)分子單體組成，其結(jié)構(gòu)發(fā)生破壞后，會(huì)造成單體的錯(cuò)誤折疊。圖片來源：Eidos Therapeutics官網(wǎng)）

Eidos Therapeutics旗下正在開發(fā)的一款小分子候選藥物AG10就是希望通過穩(wěn)定TTR和防止有毒淀粉樣蛋白纖維形成來對(duì)抗疾病，該藥預(yù)計(jì)將于2017年下半年開始臨床試驗(yàn)。AG10最初由Eidos Therapeutics的聯(lián)合創(chuàng)始人Isabella Graef博士和Mamoun Alhamadsheh博士研發(fā)，并獲斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的TRAM 項(xiàng)目和SPARK 項(xiàng)目支持。

（AG10則可以穩(wěn)定TTR的結(jié)構(gòu)，避免蛋白折疊異常。圖片來源：Eidos Therapeutics官網(wǎng)）

“TTR淀粉樣變性是一種漸進(jìn)性的、致命的疾病，且尚無FDA批準(zhǔn)的療法可以治療此病。目前，患者及其家人只能依靠一些支持性療法，但這既不能從根本上治愈此病，也無法改變疾病的發(fā)展進(jìn)程。” Eidos Therapeutics的總裁Jonathan Fox說，“Eidos Therapeutics致力于開發(fā)出一款安全有效的藥物，幫助患者解決TTR淀粉樣變性問題，AG10則有潛力幫助公司完成這一使命。”