新銳名稱：VivetTherapeutics

公司坐標(biāo)：總部設(shè)在法國巴黎市

官方網(wǎng)站：www.vivet-therapeutics.com

融資情況：A輪融資3750萬歐元（近3億人民幣）

管理團(tuán)隊：Jean-Philippe Combal先生出任首席執(zhí)行官

Vivet Therapeutics是一家新興的生物技術(shù)公司，致力于為罕見遺傳性代謝疾病開發(fā)新型基因療法。今日，該公司宣布在A輪融資中籌集了3750萬歐元（近3億人民幣），由Novartis（諾華）Venture Fund和Columbus Venture Partners領(lǐng)投，其他投資機構(gòu)為Roche（羅氏）Venture Fund、HealthCap、Kurma Partners和Ysios Capital。Vivet將使用這些資金推進(jìn)針對罕見遺傳代謝疾病的基因治療方案的多元化管道，包括威爾遜?。╓ilson Disease）、2型進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC2）、3型進(jìn)行型家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥 (PFIC3）和1型糖尿病血癥（citrullinemia type I）。

▲Vivet基于新型AAV技術(shù)的基因療法（圖片來源：Vivet官網(wǎng)）

Vivet Therapeutics于2016年在法國巴黎成立，在西班牙設(shè)有全資子公司。目前Vivet正在建立一個基于新型腺相關(guān)病毒（AAV）技術(shù)的多元化基因療法在研產(chǎn)品線。其主導(dǎo)開發(fā)計劃VTX801是針對威爾遜病的新型在研基因治療方案。這種罕見遺傳疾病是由于肝細(xì)胞中編碼ATP7B蛋白的的缺陷型基因而造成的，它降低了肝臟調(diào)節(jié)肝臟和其他組織中銅離子水平的能力，引起嚴(yán)重的肝臟和神經(jīng)癥狀，導(dǎo)致需要肝移植和潛在因病死亡。VTX801使用新型修飾的AAV載體將ATP7B基因的短小功能型版本轉(zhuǎn)運到攜帶缺陷基因的肝細(xì)胞中，以達(dá)到治療該疾病的根本原因；它有望恢復(fù)銅代謝、減少肝臟損傷并且改善肝功能。Vivet預(yù)計在2018年底之前在威爾遜病患者中使用VTX801進(jìn)行首個人體試驗。

Novartis Venture Fund的董事總經(jīng)理Florent Gros先生評論說：“我們廣泛搜索了下一代AAV技術(shù)和臨床應(yīng)用，我們對Vivet Therapeutics的臨床和市場前景感到非常興奮，該公司擁有卓越的管理、資產(chǎn)和能力。”

Vivet的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Jean-Philippe Combal先生也表示：“Vivet很高興從這些知名的生命科學(xué)投資機構(gòu)那里吸引了這么大筆的投資，這次募款反映了行業(yè)對我們潛在候選產(chǎn)品VTX801的興趣，也肯定了我們用于產(chǎn)生針對罕見遺傳性代謝疾病的新型基因治療技術(shù)。VTX801的臨床前研究的早期結(jié)果非常有希望，我們現(xiàn)在有足夠的資金將這個候選物推廣到臨床階段，同時開發(fā)我們的投資組合和技術(shù)。”

Vivet的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Gloria Gonzalez Aseguinolaza博士補充說：“近年來基因治療技術(shù)的發(fā)展進(jìn)步明顯。隨著科學(xué)研究對遺傳疾病了解程度的提高，那些具有不太理想治療選擇的患者開始有了新的機會。通過合作，Vivet已經(jīng)獲得了優(yōu)秀新穎的基因治療技術(shù)和肝臟疾病專業(yè)知識，我們相信這些能力，加上管理團(tuán)隊的國際發(fā)展專長，創(chuàng)造了一個非常令人興奮的前景。”