健康一線（vodjk.com）4月18日訊     近日，據國外媒體報道，羅氏（Roche）近日公布了A型血友病新藥emicizumab（ACE910）第二個III期臨床研究HAVAN 2（NCT02795767）的積極中期數據。

此次公布的結果與羅氏去年底公布的首個III期臨床研究HAVAN 1的結果一致。HAVAN 1研究在109例體內已產生凝血因子VIII抑制劑的12歲及以上青少年和成人A型血友病患者中開展；數據顯示，與未接受預防性用藥的患者組相比，接受emicizumab預防性用藥的患者組隨時間推移出血次數表現出統(tǒng)計學意義的顯著減少，達到了研究的主要終點。

A型血友病也被稱作凝血因子VIII缺陷或經典血友病，這是一種X染色體連鎖的凝血因子VIII產量和分子結構異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，多發(fā)于男性。A型血友病通常是由體內VIII因子缺乏引起，其特點是患者血液不能正常凝固，導致不受控和頻繁的持續(xù)或自發(fā)性出血，特別是出血進入關節(jié)、肌肉或內臟器官。據估計，在全球范圍內，A型血液病患者多達32萬例，其中大約50%-60%為重度。

emicizumab（ACE910）由日本中外制藥研制，由羅氏與中外制藥聯合開發(fā)，這是一種實驗性雙特異性單克隆抗體，旨在將凝血因子IXa和X聚在一起，這2種蛋白是激活自然的凝血級聯反應和恢復凝血過程所必需。emicizumab可通過皮下注射給藥，每周一次。目前，emicizumab正處于關鍵III期臨床開發(fā)，調查用于體內沒有產生或已產生凝血因子VIII抑制劑的12歲及以上A型血液病青少年和成人患者群體、以及體內已產生VIII抑制劑的12歲及以下A型血液病兒童患者群體中的療效和安全性。