11月29日，羅氏制藥舉辦雅美羅®（托珠單抗）sJIA（全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎）新適應(yīng)癥上市新聞發(fā)布會(huì)，宣告雅美羅®正式獲得治療這一罕見(jiàn)病準(zhǔn)入資格。迄今為止，雅美羅是中國(guó)目前唯一獲批的治療這一疾病的生物制劑，這意味著15000名患兒有了對(duì)癥的藥物。

此前，我國(guó)沒(méi)有獲批的用于治療這一疾病的藥物，由此，雅美羅sJIA適應(yīng)癥的獲批，讓羅氏制藥成為這一領(lǐng)域的獨(dú)一份。這也是是雅美羅在中國(guó)獲批的第二個(gè)適應(yīng)癥。

獲批sJIA適應(yīng)癥

sJIA是一種自身免疫性疾病，是幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（JIA）中最嚴(yán)重的一種亞型，嚴(yán)重影響兒童的生長(zhǎng)發(fā)育，致殘率和死亡率都很高。這種疾病一般在16歲前發(fā)病，發(fā)病高峰集中在5-7歲。 據(jù)北京兒童醫(yī)院李彩鳳教授介紹，sJIA 的發(fā)病率是10萬(wàn)分之10，確實(shí)不罕見(jiàn)，但黃種人的發(fā)病率更高一些，歐洲大概5%—15%，亞洲達(dá)到30%左右。

我國(guó)目前約有15000名sJIA患兒，男性患兒發(fā)病率高于女性患兒。由于缺乏國(guó)外已普遍使用的生物制劑，目前我國(guó)針對(duì)sJIA 的醫(yī)療手段以NSAIDs、激素類藥物為主，但長(zhǎng)期使用激素會(huì)給患兒造成諸多不良后果，如生長(zhǎng)發(fā)育緩慢、肥胖、高血壓、骨質(zhì)疏松、消化道出血、糖尿病等。

據(jù)羅氏制藥特藥與抗感染事業(yè)部副總裁鍛煉介紹，雅美羅在sJIA治療上的用藥指南是，按照患兒體重來(lái)計(jì)算，30公斤以下用的劑量是12毫克，30公斤以上是8毫克。一個(gè)月分2次打，5支或6支。

作為一款生物制劑，雅美羅在sJIA治療上的效果得到李彩鳳、深圳兒童醫(yī)院李永柏、北京協(xié)和醫(yī)院宋紅梅的認(rèn)可。李永柏在現(xiàn)場(chǎng)說(shuō)：“雅美羅就是針對(duì)這個(gè)（sJIA）去下藥的，得到的療效就比傳統(tǒng)的上百年的治療效果都要好。所以里程碑的意義就在于此。因?yàn)槲覀儾皇窃谟妹庖咧苿?，打蛇打七寸，就打這個(gè)地方，因此得到的效果是突出的，副反應(yīng)是輕微的。這是最值得可喜的地方。”

據(jù)羅氏方面介紹，雅美羅在獲批sJIA適應(yīng)癥上，獲得了免三期臨床試驗(yàn)優(yōu)先批準(zhǔn)，讓新適應(yīng)的上市提前4年。據(jù)了解，此前，雅美羅超適應(yīng)癥用于 sJIA治療已有兩年多時(shí)間?，F(xiàn)場(chǎng)醫(yī)生稱，其控制炎癥效果不錯(cuò)，沒(méi)有看到令人擔(dān)憂的副作用。

李永柏參與了雅美羅的提前上市評(píng)估工作，據(jù)他介紹，免三期臨床提前上市，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局有三個(gè)依據(jù)。第一，做了2年的調(diào)研。對(duì)兒科風(fēng)濕科醫(yī)生廣泛的調(diào)查，征求這個(gè)藥物在臨床上的使用情況。第二，專門(mén)召開(kāi)了專家聽(tīng)證會(huì)，了解兒科風(fēng)濕科醫(yī)生自己臨床的數(shù)據(jù)。第三，詳細(xì)研究了國(guó)外的過(guò)程和結(jié)果，差不多經(jīng)歷了5年，基于這么長(zhǎng)的時(shí)間調(diào)查和考察才決定免除三期臨床實(shí)驗(yàn)。當(dāng)然，此后還需補(bǔ)充臨床數(shù)據(jù)，以進(jìn)一步證明藥物的有效性和安全性。

對(duì)雅美羅的期望

羅氏對(duì)雅美羅的期望很高，尤其在罕見(jiàn)病領(lǐng)域。

2013年3月，雅美羅在中國(guó)獲批第一個(gè)適應(yīng)癥類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA），用于治療應(yīng)答不佳的中重度活動(dòng)型，主要用于成年患者。事實(shí)上，這一適應(yīng)癥領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)十分激烈，有楊森的類克，艾伯維的修美樂(lè)，輝瑞的恩利，三生國(guó)健的益賽普，上海賽金生物的強(qiáng)克等。 據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，托珠單抗在中國(guó)城市公立醫(yī)院中，2013年、2014年、2015年銷售金額分別為61萬(wàn)元、1243萬(wàn)元、1618萬(wàn)元。段煉稱，雅美羅上市第一年差不多有2000多名患者，到現(xiàn)在，每年患者增長(zhǎng)的速度維持在30%—50%之間。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，雅美羅在城市公立醫(yī)院的同比增長(zhǎng)速度，2014年為200%，2015年為30%。

這次新適應(yīng)癥sJIA 的上市，讓羅氏在中國(guó)成為這一罕見(jiàn)病領(lǐng)域唯一獲批準(zhǔn)入的藥企，意味著“對(duì)癥下藥”唯雅美羅不二之選。當(dāng)然，這款療效好、副作用小的生物制劑與大部分進(jìn)口藥品一樣，并不便宜。藥智網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，在多個(gè)省份，雅美羅80mg/4ml規(guī)格的藥品，其招標(biāo)價(jià)近2000元一支。

對(duì)于sJIA患者來(lái)說(shuō)， 使用雅美羅一個(gè)月的費(fèi)用在一萬(wàn)多人民幣，這樣的費(fèi)用十分高，尤其是患兒需要長(zhǎng)期用藥。李永柏醫(yī)生稱，在他的行醫(yī)中發(fā)現(xiàn)，患這種罕見(jiàn)病的患兒，大多數(shù)來(lái)自經(jīng)濟(jì)條件不好的家庭。

在現(xiàn)場(chǎng)，醫(yī)生呼吁能將這款藥物納入醫(yī)保。李永柏算了一筆帳，深圳市大概有100左右患兒，如果把醫(yī)保納入進(jìn)去，深圳市政府一年為此支出的費(fèi)用“可能只有上千萬(wàn)，不會(huì)達(dá)到1個(gè)億。”李永柏說(shuō)：“按照深圳市政府的財(cái)力能不能支持？完全能夠支持，支持了以后得到的經(jīng)濟(jì)效益是多大？對(duì)一個(gè)家庭，對(duì)整個(gè)兒童世界的改善是難以估量的，不是用1000萬(wàn)能夠衡量的。”

段煉表態(tài)稱，上市以后，羅氏會(huì)與廣大的醫(yī)院、醫(yī)生合作，獲得更多的臨床數(shù)據(jù)，進(jìn)一步指導(dǎo)雅美羅在中國(guó)sJIA治療領(lǐng)域的臨床實(shí)踐。同時(shí)他還表示，會(huì)進(jìn)一步做一些其他的事情，比如跟政府、跟醫(yī)院、跟社會(huì)公益機(jī)構(gòu)共同通力合作，來(lái)擴(kuò)大雅美羅藥物的可及性。鍛煉表示，正在積極和相關(guān)的基金委溝通，希望在不久的將來(lái)可以幫助到患者，惠及更多的sJIA。他希望，雅美羅能進(jìn)入全國(guó)醫(yī)保、地方大病醫(yī)保。

另外，羅氏還在推動(dòng)雅美羅獲批更多的適應(yīng)癥。去年，美國(guó)FDA授予了雅美羅普擴(kuò)型療法，針對(duì)的適應(yīng)癥是系統(tǒng)性硬化病，這也是一個(gè)比較少見(jiàn)的病癥。段煉稱，羅氏內(nèi)部已經(jīng)開(kāi)始討論系統(tǒng)性硬化病在中國(guó)的研發(fā)策略。他還透露，羅氏現(xiàn)在正在進(jìn)行雅美羅皮下注射制劑的治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的三期實(shí)驗(yàn)，如果一切順利，將在2019年正式上市這個(gè)制劑。

段煉稱，羅氏對(duì)雅美羅的預(yù)期是非常大的，希望這款生物制劑能夠上市更多的適應(yīng)癥，能夠在中國(guó)在不同的人群當(dāng)中惠及更多的適應(yīng)癥。